Eritropoetin a szükségtelen transzfúziók megelőzésére cianotikus CHD-ben szenvedő betegeknél – Leendő kontrollvizsgálat
2021. november 3. frissítette: David Werho, MD, University of California, San Diego
Eritropoetin a szükségtelen transzfúziók megelőzésére cianotikus veleszületett szívbetegségben szenvedő betegeknél – Leendő randomizált kontrollvizsgálat
A cianotikus veleszületett szívbetegeknek magasabb hemoglobin-koncentrációra (vörösvértest-szintre) van szükségük a szervezet optimális oxigénellátásához.
A profilaktikus eritropoetin (EPO) és a vas megakadályozhatja és/vagy csökkentheti a szükséges vérátömlesztést ebben a populációban.
Arra törekszünk, hogy megvizsgáljuk, hogy az EPO és a vas klinikailag szignifikáns különbséget jelent-e az ezeknek a betegeknek adott transzfúziók számában és az ezzel kapcsolatos morbiditásban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Veleszületett szívbetegség az élveszületések körülbelül 1%-ában fordul elő. Különösen a cianotikus szívelváltozások fenyegetik a jelentős mortalitást és morbiditást, mivel csökkent a szervezet és az agy megfelelő oxigénellátásának képessége. Sok szakértő úgy véli, hogy a megfelelő oxigénszállító kapacitáshoz ideális esetben a csecsemők hemoglobinszintje 13 g/dl-nél magasabb. Sok ilyen betegnek vérátömlesztésre van szüksége a műtét előtt a megfelelő oxigénellátás biztosítása érdekében. Ennek valószínűleg többtényezős oka lehet, beleértve a normál újszülöttkori fiziológiát, a gyakori laborvizsgálatokat és a társbetegségeket. Bár ritka, a transzfúziók okozta morbiditás pusztító lehet erre a populációra, beleértve az átvitt fertőzéseket, transzfúziós reakciókat, extra kórházi kezeléseket és antigénszenzitizációt, amelyek szükség esetén megnehezítik a szívátültetést.
Az Egyesült Államokban vannak olyan központok, amelyek az eritropoetint használó protokollokat dolgoztak ki a vérkészítmények műtét előtti és utáni transzfúziójának minimalizálására, amelyet "vértelen műtétnek" is neveznek. Voltak retrospektív tanulmányok, amelyek értékelték e protokollok sikerét, de nincsenek olyan randomizált, kontrollált prospektív tanulmányok, amelyekben a kutatók az eritropoetin hatását vizsgálták volna cianotikus szívbetegségben szenvedő betegeknél a transzfúzió megelőzésére vonatkozóan.
A veleszületett cianotikus szívbetegeknek magasabb hemoglobinkoncentrációra van szükségük az optimális oxigénszállításhoz. A profilaktikus eritropoetin megelőzheti és/vagy csökkentheti a műtét előtt szükséges vérátömlesztések számát. A kutatók arra törekednek, hogy megvizsgálják, hogy az eritropoetin klinikailag szignifikáns különbséget jelent-e az ezeknek a betegeknek adott transzfúziók számában és az ezzel kapcsolatos morbiditásban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 1 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Befogadási kritériumok
- A diagnóziskor 4 hetesnél fiatalabb újszülöttek
- Terhességi kor > 34 hét
- Születési súly 2,2-4 kg
- Cianotikus szívbetegség, akiknél műtéti shunt vagy katéterezési beavatkozás történt, amely egyenértékű sönttel (patent ductus arteriosus stent, jobb kamrai kiáramlási stent).
- A kiindulási hematokrit <40% alatti.
- 8 hetes korig be kell fejezni legalább 1 injekciót a vizsgálatban.
Kizárási kritériumok
- 4 hetesnél idősebb csecsemők
- Terhesség <34 hét
- Születési súly <2,2 kg vagy >4 kg
- Hematokrit >40%
- Acianotikus szívbetegségben szenvedő újszülöttek
Jelentős társbetegségben szenvedő csecsemők:
- veseelégtelenség (kreatinin > 2 standard eltérés az életkorral kiigazított normánál)
- Májelégtelenség (emelkedett AST/ALT szint > 2 szórás az életkorral kiigazított normánál
- Hemolitikus betegség
- Hemoglobinopátiák (sarlósejtes betegség, talaszémiák)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Ellenőrzés
II. csoport (nem kezelt csoport): A kezelési csoportba tartozó betegek nem kapnak semmilyen extra beavatkozást a szokásos ellátáson kívül.
8 hetes koruk előtt 6 hétig vaspótlást kapnak, 1 héttel az első beavatkozás (műtét vagy szívkatéterezés) után.
14 hétig követik őket.
|
A kezelési csoportba tartozó betegek a szokásos ellátáson kívül semmilyen extra beavatkozásban nem részesülnek.
8 hetes koruk előtt 6 hétig vaspótlást kapnak, 1 héttel az első beavatkozás (műtét vagy szívkatéterezés) után.
14 hétig követik őket.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Alfa-epoetin és vas-kiegészítők
I. csoport (kezelési csoport): A kezelési csoportba tartozó betegek 8 hetes koruk előtt 6 héten keresztül kapnak hetente EPO injekciót és vaspótlást, 1 héttel az első beavatkozás (műtét vagy szívkatéterezés) után. 14 hétig követik őket.
|
A kezelési csoportba tartozó betegek hetente kapnak EPO injekciót és vaspótlást 6 hétig, 8 hetes koruk előtt, 1 héttel az első beavatkozás (műtét vagy szívkatéterezés) után. 14 hétig követik őket.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szükséges transzfúziók száma
Időkeret: Az élet első 4 hónapja
|
A profilaktikus eritropoetin megelőzheti és/vagy csökkentheti a műtét előtt szükséges vérátömlesztések számát.
Arra törekszünk, hogy megvizsgáljuk, hogy az eritropoetin klinikailag szignifikáns különbséget okoz-e az ezeknek a betegeknek adott transzfúziók számában és az ezzel kapcsolatos morbiditásban abban az időszakban, amikor az alanyok aktívak lesznek a vizsgálatban (a kiindulási állapottól az első injekció utáni 14 hétig).
Az elsődleges cél értékelésére akkor kerül sor, amikor az összes alany befejezte a 14. hetet, vagy korán abbahagyja.
|
Az élet első 4 hónapja
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Oxigén szaturáció
Időkeret: Az élet első 4 hónapja
|
Gyakran előfordul, hogy a cianotikus, veleszületett szívhibás újszülöttek kezdeti kórházi tartózkodása hosszabb ideig tart, mivel nem tudják fenntartani az elfogadható oxigéntelítettséget, és áttérnek a megfelelő orális bevitelre a megfelelő súlygyarapodás érdekében.
Ha az eritropoetin-kezelés megkezdése után a kórházi tartózkodási idő lerövidül, ennek klinikai és pénzügyi jelentősége lehet.
|
Az élet első 4 hónapja
|
|
A kórházi kezelések száma
Időkeret: Az élet első 4 hónapja
|
A kórházi visszafogadások száma (a jólét vagy cianózis miatt) utalhat a beteg általános klinikai stabilitására.
Mivel ezek a csecsemők otthoni halálozási kockázatnak vannak kitéve, számos oka lehet annak, hogy kórházba kerüljenek, beleértve a klinikailag jelentős vérszegénységet, amely vérátömlesztést igényel, gyenge súlygyarapodást, táplálkozási nehézségeket, nem megfelelő oxigéntelítettséget és betegségeket.
Minden egyes felvétel megterhelő a beteg és családja számára.
A normál hemoglobinszintnek szerepe lehet ezen tényezők közül több megelőzésében, különösen a fejlődési kudarc vagy a cianózis tekintetében.
|
Az élet első 4 hónapja
|
|
Hízás
Időkeret: Az élet első 4 hónapja
|
A súlygyarapodás másodlagos eredménye csecsemők esetében megfelelő, mivel ezt a változót a boldogulási képesség és a szervezet anyagcsere-szükségleteinek kielégítésére használták.
A gyermekgyógyászatban jól bevált, hogy az újszülöttnek és a csecsemőnek napi 15-30 grammot kell híznia az optimális növekedéshez.
A cianotikus csecsemők már nem tudják kielégíteni anyagcsere-szükségleteiket a csökkent oxigénszállító kapacitás miatt.
Ez még bonyolultabb vérszegénység esetén.
Így a csecsemők jobban képesek optimalizálni a súlygyarapodást normál, stabil hemoglobinszint mellett, ami eritropoetinnel érhető el.
|
Az élet első 4 hónapja
|
|
Az első kisütés ideje
Időkeret: Az élet első 4 hónapja
|
Ha az eritropoetin-kezelés megkezdése után a kórházi tartózkodási idő lerövidül, ennek klinikai és pénzügyi jelentősége lehet.
|
Az élet első 4 hónapja
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Donato H. Erythropoietin: an update on the therapeutic use in newborn infants and children. Expert Opin Pharmacother. 2005 May;6(5):723-34. doi: 10.1517/14656566.6.5.723.
- Fearon JA, Weinthal J. The use of recombinant erythropoietin in the reduction of blood transfusion rates in craniosynostosis repair in infants and children. Plast Reconstr Surg. 2002 Jun;109(7):2190-6. doi: 10.1097/00006534-200206000-00002.
- Maier RF, Obladen M, Muller-Hansen I, Kattner E, Merz U, Arlettaz R, Groneck P, Hammer H, Kossel H, Verellen G, Stock GJ, Lacaze-Masmonteil T, Claris O, Wagner M, Matis J, Gilberg F; European Multicenter Erythropoietin Beta Study Group. Early treatment with erythropoietin beta ameliorates anemia and reduces transfusion requirements in infants with birth weights below 1000 g. J Pediatr. 2002 Jul;141(1):8-15. doi: 10.1067/mpd.2002.124309.
- Richard S, Brion JP, Couck AM, Flament-Durand J. Accumulation of smooth endoplasmic reticulum in Alzheimer's disease: new morphological evidence of axoplasmic flow disturbances. J Submicrosc Cytol Pathol. 1989 Jul;21(3):461-7.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. szeptember 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. szeptember 30.
Első közzététel (Becslés)
2015. október 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. december 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 3.
Utolsó ellenőrzés
2021. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 160871
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .