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L'érythropoïétine pour prévenir les transfusions inutiles chez les patients atteints de coronaropathie cyanotique - Un essai de contrôle prospectif

3 novembre 2021 mis à jour par: David Werho, MD, University of California, San Diego

L'érythropoïétine pour prévenir les transfusions inutiles chez les patients atteints de cardiopathie congénitale cyanotique - Un essai contrôlé randomisé prospectif

Les patients cardiaques congénitaux cyanotiques nécessitent des concentrations d'hémoglobine plus élevées (taux de globules rouges) pour un apport optimal d'oxygène au corps. L'érythropoïétine prophylactique (EPO) et le fer peuvent prévenir et/ou diminuer la quantité de transfusions sanguines nécessaires dans cette population. Nous cherchons à déterminer si l'EPO et le fer font une différence cliniquement significative dans le nombre de transfusions administrées à ces patients et la morbidité qui y est associée.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les cardiopathies congénitales surviennent dans environ 1 % de toutes les naissances vivantes. Les lésions cardiaques cyanotiques en particulier sont à risque de mortalité et de morbidité importantes en raison de leur capacité réduite à fournir une oxygénation adéquate au corps et au cerveau. De nombreux experts pensent que pour avoir une capacité de transport d'oxygène adéquate, ces nourrissons devraient idéalement avoir un taux d'hémoglobine supérieur à 13 g/dL. Beaucoup de ces patients ont besoin de transfusions sanguines avant la chirurgie pour fournir une oxygénation adéquate. La cause en est probablement multifactorielle, y compris la physiologie néonatale normale, les prélèvements fréquents en laboratoire et les comorbidités. Bien que rare, la morbidité due aux transfusions peut être dévastatrice pour cette population, notamment les infections transmissibles, les réactions transfusionnelles, les hospitalisations supplémentaires et la sensibilisation aux antigènes qui compliqueraient la transplantation cardiaque si nécessaire.

Il existe des centres aux États-Unis qui ont développé des protocoles utilisant l'érythropoïétine pour minimiser les transfusions de produits sanguins avant et après la chirurgie, également appelée «chirurgie sans sang». Il y a eu des études rétrospectives évaluant le succès de ces protocoles, mais il n'y a pas d'études prospectives contrôlées randomisées que les chercheurs ont étudiées sur les effets des effets de l'érythropoïétine chez les patients atteints de cardiopathie cyanotique en ce qui concerne la prévention transfusionnelle.

Les patients cardiaques cyanotiques congénitaux nécessitent des concentrations d'hémoglobine plus élevées pour un apport optimal en oxygène. L'érythropoïétine prophylactique peut prévenir et/ou diminuer la quantité de transfusions sanguines nécessaires avant la chirurgie. Les chercheurs cherchent à déterminer si l'érythropoïétine fait une différence cliniquement significative dans le nombre de transfusions administrées à ces patients et la morbidité qui y est associée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 1 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration

  • Nouveau-nés de moins de 4 semaines au moment du diagnostic
  • Âge gestationnel > 34 semaines
  • Poids à la naissance 2,2-4 kg
  • Cardiopathie cyanotique ayant subi un shunt chirurgical ou une intervention de cathétérisme équivalente à un shunt (stent persistant du canal artériel, stent ventriculaire droit).
  • L'hématocrite de base doit être inférieur à <40 %.
  • Termine au moins 1 injection dans l'étude à l'âge de 8 semaines.

Critère d'exclusion

  • Nourrissons diagnostiqués à plus de 4 semaines
  • Gestation <34 semaines
  • Poids à la naissance <2,2 kg ou >4 kg
  • Hématocrite > 40 %
  • Nouveau-nés atteints de cardiopathie acyanotique

  • Nourrissons présentant des comorbidités importantes :

    • Insuffisance rénale (créatinine > 2 écarts-types au-dessus de la norme ajustée selon l'âge)
    • Insuffisance hépatique (niveaux élevés d'AST/ALT > 2 écarts-types au-dessus de la norme ajustée en fonction de l'âge
    • Maladie hémolytique
    • Hémoglobinopathies (Drépanocytose, Thalassémies)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Contrôle
Groupe II (groupe sans traitement) : les patients du groupe de traitement ne recevront aucune intervention supplémentaire en dehors des normes de soins. Ils recevront une supplémentation en fer pendant 6 semaines avant l'âge de 8 semaines, 1 semaine après leur première intervention (chirurgie ou cathétérisme cardiaque). Ils seront suivis pendant 14 semaines.
Médicament: Fer
Les patients du groupe de traitement ne recevront aucune intervention supplémentaire en dehors de la norme de soins. Ils recevront une supplémentation en fer pendant 6 semaines avant l'âge de 8 semaines, 1 semaine après leur première intervention (chirurgie ou cathétérisme cardiaque). Ils seront suivis pendant 14 semaines.
Autres noms:
  • Pas d'autre nom
Expérimental: Suppléments d'époétine alfa et de fer
Groupe I (groupe de traitement) : les patients du groupe de traitement recevront des injections hebdomadaires d'EPO et une supplémentation en fer pendant 6 semaines avant l'âge de 8 semaines, 1 semaine après leur première intervention (chirurgie ou cathétérisme cardiaque). Ils seront suivis pendant 14 semaines.
Médicament: Epoetin Alfa et fer
Les patients du groupe de traitement recevront des injections hebdomadaires d'EPO et une supplémentation en fer pendant 6 semaines avant l'âge de 8 semaines, 1 semaine après leur première intervention (chirurgie ou cathétérisme cardiaque). Ils seront suivis pendant 14 semaines.
Autres noms:
  • Pas d'autre nom

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de transfusions nécessaires
Délai: 4 premiers mois de vie
L'érythropoïétine prophylactique peut prévenir et/ou diminuer la quantité de transfusions sanguines nécessaires avant la chirurgie. Nous cherchons à déterminer si l'érythropoïétine fait une différence cliniquement significative dans le nombre de transfusions administrées à ces patients et la morbidité qui y est associée pendant la période pendant laquelle les sujets seront actifs dans l'étude (de la ligne de base à 14 semaines après l'injection initiale). L'objectif principal sera évalué lorsque tous les sujets auront terminé la semaine 14 ou s'arrêteront tôt.
4 premiers mois de vie

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Saturation d'oxygène
Délai: 4 premiers mois de vie
Souvent, les nouveau-nés atteints d'une cardiopathie congénitale cyanotique ont des séjours initiaux prolongés à l'hôpital en raison de l'incapacité à maintenir des saturations en oxygène acceptables et à la transition vers un apport oral adéquat pour un gain de poids approprié. Si le séjour à l'hôpital s'avère raccourci après le début de l'érythropoïétine, cela peut avoir une importance clinique et financière.
4 premiers mois de vie
Nombre d'hospitalisations
Délai: 4 premiers mois de vie
Le nombre de réadmissions à l'hôpital (liées à un retard de croissance ou à une cyanose) peut impliquer la stabilité clinique globale d'un patient. Étant donné que ces nourrissons présentent un risque élevé de mortalité à domicile, il existe de multiples raisons pour lesquelles ils peuvent être admis à l'hôpital, notamment une anémie cliniquement significative nécessitant des transfusions sanguines, une faible prise de poids, des difficultés à s'alimenter, des saturations en oxygène inadéquates et des maladies. Chaque admission est stressante pour le patient et sa famille. Avoir un taux d'hémoglobine normal peut jouer un rôle dans la prévention de plusieurs de ces facteurs, notamment en ce qui concerne le retard de croissance ou la cyanose.
4 premiers mois de vie
Gain de poids
Délai: 4 premiers mois de vie
Le résultat secondaire de la prise de poids est approprié dans le contexte des nourrissons, car cette variable a été utilisée pour surveiller la capacité de prospérer et de répondre aux demandes métaboliques de l'organisme. Il est bien établi en pédiatrie que le nouveau-né et le nourrisson doivent prendre 15 à 30 grammes par jour pour une croissance optimale. Les nourrissons qui sont cyanosés ont déjà une déficience pour répondre à leurs besoins métaboliques en raison d'une capacité de transport d'oxygène réduite. Ceci est encore compliqué dans le cas de l'anémie. Ainsi, les nourrissons peuvent avoir une capacité accrue à optimiser le gain de poids dans le cadre de niveaux d'hémoglobine normaux et stables qui peuvent être atteints avec l'érythropoïétine.
4 premiers mois de vie
Délai de décharge initiale
Délai: 4 premiers mois de vie
Si le séjour à l'hôpital s'avère raccourci après le début de l'érythropoïétine, cela peut avoir une importance clinique et financière.
4 premiers mois de vie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, San Diego

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2015

Première publication (Estimation)

1 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 160871

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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