Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Erytropoietin för att förhindra onödiga transfusioner hos patienter med cyanotisk CHD - ett prospektivt kontrollförsök

3 november 2021 uppdaterad av: David Werho, MD, University of California, San Diego

Erytropoietin för att förhindra onödiga transfusioner hos patienter med cyanotisk medfödd hjärtsjukdom - en prospektiv randomiserad kontrollprövning

Cyanotiska medfödda hjärtpatienter kräver högre hemoglobinkoncentrationer (nivåer av röda blodkroppar) för optimal syretillförsel till kroppen. Profylaktiskt erytropoietin (EPO) och järn kan förhindra och/eller minska mängden blodtransfusioner som behövs i denna population. Vi försöker undersöka om EPO och järn gör en kliniskt signifikant skillnad i antalet transfusioner som ges till dessa patienter och sjukligheten i samband med det.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Medfödd hjärtsjukdom förekommer hos cirka 1 % av alla levande födslar. Särskilt cyanotiska hjärtskador löper risk för betydande dödlighet och sjuklighet på grund av deras minskade förmåga att ge tillräcklig syresättning till kroppen och hjärnan. Många experter tror att för att ha tillräcklig syrekapacitet bör dessa spädbarn helst ha en hemoglobinnivå som är större än 13 g/dL. Många av dessa patienter behöver blodtransfusioner före operation för att ge tillräcklig syresättning. Orsaken till detta är sannolikt multifaktoriell inklusive normal neonatal fysiologi, frekventa labbdragningar och samsjukligheter. Även om det är sällsynt, kan sjukligheten på grund av transfusioner vara förödande för denna population, inklusive överförda infektioner, transfusionsreaktioner, extra sjukhusinläggningar och antigensensibilisering som skulle komplicera hjärttransplantation vid behov.

Det finns centra i USA som har utvecklat protokoll som använder erytropoietin för att minimera blodprodukttransfusioner före och efter operationen, även kallad "blodlös operation". Det har gjorts retrospektiva studier som utvärderar framgången för dessa protokoll, men det finns inga randomiserade kontrollerade prospektiva studier som utredarna har studerat effekterna av erytropoietineffekter hos patienter med cyanotisk hjärtsjukdom när det gäller att förebygga transfusion.

Medfödda cyanotiska hjärtpatienter kräver högre hemoglobinkoncentrationer för optimal syretillförsel. Profylaktiskt erytropoietin kan förhindra och/eller minska mängden blodtransfusioner som behövs före operation. Forskarna försöker undersöka om erytropoietin gör en kliniskt signifikant skillnad i antalet transfusioner som ges till dessa patienter och sjukligheten i samband med det.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 1 månad (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Nyfödda barn yngre än 4 veckor vid diagnos
  • Graviditetsålder >34 veckor
  • Födelsevikt 2,2-4kg
  • Cyanotisk hjärtsjukdom som har genomgått en kirurgisk shunt eller en kateteriseringsingrepp som är likvärdig med en shunt (patent ductus arteriosus stent, höger ventrikulär utflödeskanal stent).
  • Baslinjehematokrit ska vara under <40 %.
  • Slutför minst 1 injektion i studien vid 8 veckors ålder.

Exklusions kriterier

  • Spädbarn diagnostiserats vid äldre än 4 veckors ålder
  • Dräktighet <34 veckor
  • Födelsevikt <2,2 kg eller >4 kg
  • Hematokrit >40 %
  • Nyfödda med acyanotisk hjärtsjukdom

  • Spädbarn med betydande komorbiditeter:

    • Njursvikt (kreatinin > 2 standardavvikelser över åldersjusterad norm)
    • Leversvikt (förhöjda ASAT/ALT-nivåer > 2 standardavvikelser över åldersjusterad norm
    • Hemolytisk sjukdom
    • Hemoglobinopatier (sicklecellssjukdom, talassemi)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Kontrollera
Grupp II (icke-behandlingsgrupp): Patienter i behandlingsgruppen kommer inte att få någon extra intervention utanför standardvården. De kommer att få järntillskott i 6 veckor med början före 8 veckors ålder, 1 vecka efter deras första ingrepp (kirurgi eller hjärtkateterisering). De kommer att följas i 14 veckor.
Läkemedel: Järn
Patienter i behandlingsgruppen kommer inte att få någon extra intervention utanför standardvården. De kommer att få järntillskott i 6 veckor med början före 8 veckors ålder, 1 vecka efter deras första ingrepp (kirurgi eller hjärtkateterisering). De kommer att följas i 14 veckor.
Andra namn:
  • Inget annat namn
Experimentell: Epoetin alfa och järntillskott
Grupp I (behandlingsgrupp): Patienterna i behandlingsgruppen kommer att få EPO-injektioner och järntillskott varje vecka under 6 veckor med start före 8 veckors ålder, 1 vecka efter deras första ingrepp (operation eller hjärtkateterisering) De kommer att följas i 14 veckor.
Läkemedel: Epoetin Alfa och järn
Patienter i behandlingsgruppen kommer att få EPO-injektioner varje vecka och järntillskott under 6 veckor med start före 8 veckors ålder, 1 vecka efter deras första ingrepp (operation eller hjärtkateterisering). De kommer att följas i 14 veckor.
Andra namn:
  • Inget annat namn

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal transfusioner som behövs
Tidsram: De första 4 månaderna i livet
Profylaktiskt erytropoietin kan förhindra och/eller minska mängden blodtransfusioner som behövs före operation. Vi försöker undersöka om erytropoietin gör en kliniskt signifikant skillnad i antalet transfusioner som ges till dessa patienter och sjukligheten förknippad med det under den period då försökspersonerna kommer att vara aktiva i studien (från baslinjen till 14 veckor efter initial injektion). Det primära målet kommer att bedömas när alla ämnen har avslutat vecka 14 eller avbryter tidigt.
De första 4 månaderna i livet

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Syremättnad
Tidsram: De första 4 månaderna i livet
Ofta har nyfödda medfödda cyanotiska hjärtfel förlängda initiala sjukhusvistelser på grund av oförmågan att upprätthålla acceptabel syremättnad och övergång till adekvat oralt intag för lämplig viktökning. Om sjukhusvistelsen visar sig vara förkortad efter påbörjad erytropoietin kan detta vara av klinisk och ekonomisk betydelse.
De första 4 månaderna i livet
Antal sjukhusvistelser
Tidsram: De första 4 månaderna i livet
Antalet återinläggningar på sjukhus (relaterat till misslyckande eller cyanos) kan antyda den övergripande kliniska stabiliteten hos en patient. Eftersom dessa spädbarn löper hög risk för dödlighet i hemmet, finns det flera anledningar till att de kan läggas in på sjukhuset, inklusive kliniskt signifikant anemi som kräver blodtransfusioner, dålig viktökning, svårigheter att äta, otillräcklig syremättnad och sjukdomar. Varje inläggning är stressande för patienten och deras familjer. Att ha en normal hemoglobinnivå kan ha en roll i att förebygga flera av dessa faktorer, särskilt när det gäller bristande trivsel eller cyanos.
De första 4 månaderna i livet
Viktökning
Tidsram: De första 4 månaderna i livet
Det sekundära resultatet av viktökning är lämpligt för spädbarn eftersom denna variabel har använts för att övervaka förmågan att frodas och möta kroppens metaboliska krav. Det är väl etablerat inom pediatrik att nyfödd och spädbarn bör gå upp 15-30 gram per dag för optimal tillväxt. Spädbarn som är cyanotiska har redan en brist på att möta sina metaboliska krav på grund av en minskad syrekapacitet. Detta är ytterligare komplicerat i fallet med anemi. Således kan spädbarn ha en ökad förmåga att optimera viktökning vid normala, stabila hemoglobinnivåer som kan uppnås med erytropoietin.
De första 4 månaderna i livet
Dags för första urladdning
Tidsram: De första 4 månaderna i livet
Om sjukhusvistelsen visar sig vara förkortad efter påbörjad erytropoietin kan detta vara av klinisk och ekonomisk betydelse.
De första 4 månaderna i livet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Diego

Utredare

  • Huvudutredare: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 september 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2015

Första postat (Uppskatta)

1 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 160871

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera