Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Erythropoietin for at forhindre unødvendige transfusioner hos patienter med cyanotisk CHD - et prospektivt kontrolforsøg

3. november 2021 opdateret af: David Werho, MD, University of California, San Diego

Erythropoietin for at forhindre unødvendige transfusioner hos patienter med cyanotisk medfødt hjertesygdom - et prospektivt randomiseret kontrolforsøg

Cyanotiske medfødte hjertepatienter kræver højere hæmoglobinkoncentrationer (niveauer af røde blodlegemer) for optimal ilttilførsel til kroppen. Profylaktisk erythropoietin (EPO) og jern kan forhindre og/eller mindske mængden af ​​nødvendige blodtransfusioner i denne population. Vi søger at undersøge, om EPO og jern gør en klinisk signifikant forskel i antallet af transfusioner givet til disse patienter og den sygelighed, der er forbundet hermed.

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Medfødt hjertesygdom forekommer hos omkring 1 % af alle levendefødte børn. Især cyanotiske hjertelæsioner er i risiko for betydelig dødelighed og sygelighed på grund af deres nedsatte evne til at give tilstrækkelig iltning til kroppen og hjernen. Mange eksperter mener, at for at have tilstrækkelig iltbærende kapacitet, bør disse spædbørn ideelt set have et hæmoglobinniveau på over 13 g/dL. Mange af disse patienter kræver blodtransfusioner før operationen for at give tilstrækkelig iltning. Årsagen til dette er sandsynligvis multifaktoriel, herunder normal neonatal fysiologi, hyppige laboratorieaftryk og komorbiditeter. Selvom det er sjældent, kan sygeligheden på grund af transfusioner være ødelæggende for denne befolkning, herunder overførte infektioner, transfusionsreaktioner, ekstra hospitalsindlæggelser og antigensensibilisering, der ville komplicere hjertetransplantation, hvis det er nødvendigt.

Der er centre i USA, der har udviklet protokoller, der bruger erythropoietin til at minimere blodprodukttransfusioner før og efter operationen, også kaldet "blodløs kirurgi". Der har været retrospektive undersøgelser, der evaluerer succesen af ​​disse protokoller, men der er ingen randomiserede kontrollerede prospektive undersøgelser, som efterforskerne har studeret virkningerne af erythropoietin-effekter hos patienter med cyanotisk hjertesygdom med hensyn til transfusionsforebyggelse.

Medfødte cyanotiske hjertepatienter kræver højere hæmoglobinkoncentrationer for optimal ilttilførsel. Profylaktisk erythropoietin kan forhindre og/eller reducere mængden af ​​nødvendige blodtransfusioner før operationen. Forskerne søger at undersøge, om erythropoietin gør en klinisk signifikant forskel i antallet af transfusioner givet til disse patienter og den sygelighed, der er forbundet med det.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 måned (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Nyfødte under 4 uger gamle ved diagnosen
  • Svangerskabsalder >34 uger
  • Fødselsvægt 2,2-4 kg
  • Cyanotisk hjertesygdom, som har haft en kirurgisk shunt eller en kateteriseringsintervention, der svarer til en shunt (patent ductus arteriosus stent, højre ventrikulær udløbskanal stent).
  • Baseline hæmatokrit skal være under <40 %.
  • Fuldfører mindst 1 injektion i undersøgelsen ved 8 ugers alderen.

Eksklusionskriterier

  • Spædbørn diagnosticeret i en alder af mere end 4 uger
  • Drægtighed <34 uger
  • Fødselsvægt <2,2 kg eller >4 kg
  • Hæmatokrit >40 %
  • Nyfødte med acyanotisk hjertesygdom
  • Spædbørn med betydelige følgesygdomme:

    • Nyresvigt (kreatinin > 2 standardafvigelser over den aldersjusterede norm)
    • Leversvigt (forhøjede ASAT/ALAT-niveauer > 2 standardafvigelser over den aldersjusterede norm
    • Hæmolytisk sygdom
    • Hæmoglobinopatier (seglcellesygdom, thalassæmi)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Styring
Gruppe II (ikke-behandlingsgruppe): Patienter i behandlingsgruppen vil ikke modtage nogen ekstra intervention uden for standardbehandling. De vil modtage jerntilskud i 6 uger, startende før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (kirurgi eller hjertekateterisering). De vil blive fulgt i 14 uger.
Patienter i behandlingsgruppen vil ikke modtage nogen ekstra intervention uden for standardbehandling. De vil modtage jerntilskud i 6 uger, startende før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (kirurgi eller hjertekateterisering). De vil blive fulgt i 14 uger.
Andre navne:
  • Intet andet navn
Eksperimentel: Epoetin alfa og jerntilskud
Gruppe I (behandlingsgruppe): Patienter i behandlingsgruppen vil modtage ugentlige EPO-injektioner og jerntilskud i 6 uger med start før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (operation eller hjertekateterisering) De vil blive fulgt i 14 uger.
Patienter i behandlingsgruppen vil modtage ugentlige EPO-injektioner og jerntilskud i 6 uger, startende før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (operation eller hjertekateterisering). De vil blive fulgt i 14 uger.
Andre navne:
  • Intet andet navn

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal nødvendige transfusioner
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
Profylaktisk erythropoietin kan forhindre og/eller reducere mængden af ​​nødvendige blodtransfusioner før operationen. Vi søger at undersøge, om erythropoietin gør en klinisk signifikant forskel i antallet af transfusioner givet til disse patienter og den sygelighed, der er forbundet hermed i den periode, hvor forsøgspersonerne vil være aktive i undersøgelsen (fra baseline til 14 uger efter initial injektion). Det primære mål vil blive vurderet, når alle fag har afsluttet uge 14 eller stopper tidligt.
Første 4 måneder af livet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Iltmætning
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
Ofte har nyfødte med cyanotisk medfødt hjertefejl forlænget indledende hospitalsophold på grund af manglende evne til at opretholde acceptable iltmætninger og overgang til tilstrækkelig oral indtagelse for passende vægtøgning. Hvis indlæggelsen viser sig at være forkortet efter opstart af erythropoietin, kan dette være af klinisk og økonomisk betydning.
Første 4 måneder af livet
Antal indlæggelser
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
Antallet af hospitalsgenindlæggelser (relateret til manglende trivsel eller cyanose) kan antyde en patients overordnede kliniske stabilitet. Fordi disse spædbørn har høj risiko for dødelighed i hjemmet, er der flere grunde til, at de kan blive indlagt på hospitalet, herunder klinisk signifikant anæmi, som kræver blodtransfusioner, dårlig vægtøgning, problemer med at spise, utilstrækkelige iltmætninger og sygdomme. Hver indlæggelse er belastende for patienten og dennes pårørende. At have et normalt hæmoglobinniveau kan have en rolle i at forhindre flere af disse faktorer, især med hensyn til manglende trives eller cyanose.
Første 4 måneder af livet
Vægtøgning
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
Det sekundære resultat af vægtøgning er passende i forhold til spædbørn, da denne variabel er blevet brugt til at overvåge evnen til at trives og opfylde kroppens metaboliske krav. Det er veletableret i pædiatrien, at nyfødte og spædbarn bør tage 15-30 gram på om dagen for optimal vækst. Spædbørn, der er cyanotiske, har allerede en mangel på at opfylde deres stofskiftebehov på grund af en reduceret iltbæreevne. Dette er yderligere kompliceret i tilfælde af anæmi. Spædbørn kan således have en øget evne til at optimere vægtforøgelse i forhold til normale, stabile hæmoglobinniveauer, som kan opnås med erythropoietin.
Første 4 måneder af livet
Tid til indledende udledning
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
Hvis indlæggelsen viser sig at være forkortet efter opstart af erythropoietin, kan dette være af klinisk og økonomisk betydning.
Første 4 måneder af livet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2015

Først opslået (Skøn)

1. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Jern

3
Abonner