- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02564796
Erythropoietin for at forhindre unødvendige transfusioner hos patienter med cyanotisk CHD - et prospektivt kontrolforsøg
Erythropoietin for at forhindre unødvendige transfusioner hos patienter med cyanotisk medfødt hjertesygdom - et prospektivt randomiseret kontrolforsøg
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Medfødt hjertesygdom forekommer hos omkring 1 % af alle levendefødte børn. Især cyanotiske hjertelæsioner er i risiko for betydelig dødelighed og sygelighed på grund af deres nedsatte evne til at give tilstrækkelig iltning til kroppen og hjernen. Mange eksperter mener, at for at have tilstrækkelig iltbærende kapacitet, bør disse spædbørn ideelt set have et hæmoglobinniveau på over 13 g/dL. Mange af disse patienter kræver blodtransfusioner før operationen for at give tilstrækkelig iltning. Årsagen til dette er sandsynligvis multifaktoriel, herunder normal neonatal fysiologi, hyppige laboratorieaftryk og komorbiditeter. Selvom det er sjældent, kan sygeligheden på grund af transfusioner være ødelæggende for denne befolkning, herunder overførte infektioner, transfusionsreaktioner, ekstra hospitalsindlæggelser og antigensensibilisering, der ville komplicere hjertetransplantation, hvis det er nødvendigt.
Der er centre i USA, der har udviklet protokoller, der bruger erythropoietin til at minimere blodprodukttransfusioner før og efter operationen, også kaldet "blodløs kirurgi". Der har været retrospektive undersøgelser, der evaluerer succesen af disse protokoller, men der er ingen randomiserede kontrollerede prospektive undersøgelser, som efterforskerne har studeret virkningerne af erythropoietin-effekter hos patienter med cyanotisk hjertesygdom med hensyn til transfusionsforebyggelse.
Medfødte cyanotiske hjertepatienter kræver højere hæmoglobinkoncentrationer for optimal ilttilførsel. Profylaktisk erythropoietin kan forhindre og/eller reducere mængden af nødvendige blodtransfusioner før operationen. Forskerne søger at undersøge, om erythropoietin gør en klinisk signifikant forskel i antallet af transfusioner givet til disse patienter og den sygelighed, der er forbundet med det.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Nyfødte under 4 uger gamle ved diagnosen
- Svangerskabsalder >34 uger
- Fødselsvægt 2,2-4 kg
- Cyanotisk hjertesygdom, som har haft en kirurgisk shunt eller en kateteriseringsintervention, der svarer til en shunt (patent ductus arteriosus stent, højre ventrikulær udløbskanal stent).
- Baseline hæmatokrit skal være under <40 %.
- Fuldfører mindst 1 injektion i undersøgelsen ved 8 ugers alderen.
Eksklusionskriterier
- Spædbørn diagnosticeret i en alder af mere end 4 uger
- Drægtighed <34 uger
- Fødselsvægt <2,2 kg eller >4 kg
- Hæmatokrit >40 %
- Nyfødte med acyanotisk hjertesygdom
Spædbørn med betydelige følgesygdomme:
- Nyresvigt (kreatinin > 2 standardafvigelser over den aldersjusterede norm)
- Leversvigt (forhøjede ASAT/ALAT-niveauer > 2 standardafvigelser over den aldersjusterede norm
- Hæmolytisk sygdom
- Hæmoglobinopatier (seglcellesygdom, thalassæmi)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: Styring
Gruppe II (ikke-behandlingsgruppe): Patienter i behandlingsgruppen vil ikke modtage nogen ekstra intervention uden for standardbehandling.
De vil modtage jerntilskud i 6 uger, startende før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (kirurgi eller hjertekateterisering).
De vil blive fulgt i 14 uger.
|
Patienter i behandlingsgruppen vil ikke modtage nogen ekstra intervention uden for standardbehandling.
De vil modtage jerntilskud i 6 uger, startende før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (kirurgi eller hjertekateterisering).
De vil blive fulgt i 14 uger.
Andre navne:
|
Eksperimentel: Epoetin alfa og jerntilskud
Gruppe I (behandlingsgruppe): Patienter i behandlingsgruppen vil modtage ugentlige EPO-injektioner og jerntilskud i 6 uger med start før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (operation eller hjertekateterisering) De vil blive fulgt i 14 uger.
|
Patienter i behandlingsgruppen vil modtage ugentlige EPO-injektioner og jerntilskud i 6 uger, startende før 8 ugers alderen, 1 uge efter deres første procedure (operation eller hjertekateterisering). De vil blive fulgt i 14 uger.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal nødvendige transfusioner
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
|
Profylaktisk erythropoietin kan forhindre og/eller reducere mængden af nødvendige blodtransfusioner før operationen.
Vi søger at undersøge, om erythropoietin gør en klinisk signifikant forskel i antallet af transfusioner givet til disse patienter og den sygelighed, der er forbundet hermed i den periode, hvor forsøgspersonerne vil være aktive i undersøgelsen (fra baseline til 14 uger efter initial injektion).
Det primære mål vil blive vurderet, når alle fag har afsluttet uge 14 eller stopper tidligt.
|
Første 4 måneder af livet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Iltmætning
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
|
Ofte har nyfødte med cyanotisk medfødt hjertefejl forlænget indledende hospitalsophold på grund af manglende evne til at opretholde acceptable iltmætninger og overgang til tilstrækkelig oral indtagelse for passende vægtøgning.
Hvis indlæggelsen viser sig at være forkortet efter opstart af erythropoietin, kan dette være af klinisk og økonomisk betydning.
|
Første 4 måneder af livet
|
Antal indlæggelser
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
|
Antallet af hospitalsgenindlæggelser (relateret til manglende trivsel eller cyanose) kan antyde en patients overordnede kliniske stabilitet.
Fordi disse spædbørn har høj risiko for dødelighed i hjemmet, er der flere grunde til, at de kan blive indlagt på hospitalet, herunder klinisk signifikant anæmi, som kræver blodtransfusioner, dårlig vægtøgning, problemer med at spise, utilstrækkelige iltmætninger og sygdomme.
Hver indlæggelse er belastende for patienten og dennes pårørende.
At have et normalt hæmoglobinniveau kan have en rolle i at forhindre flere af disse faktorer, især med hensyn til manglende trives eller cyanose.
|
Første 4 måneder af livet
|
Vægtøgning
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
|
Det sekundære resultat af vægtøgning er passende i forhold til spædbørn, da denne variabel er blevet brugt til at overvåge evnen til at trives og opfylde kroppens metaboliske krav.
Det er veletableret i pædiatrien, at nyfødte og spædbarn bør tage 15-30 gram på om dagen for optimal vækst.
Spædbørn, der er cyanotiske, har allerede en mangel på at opfylde deres stofskiftebehov på grund af en reduceret iltbæreevne.
Dette er yderligere kompliceret i tilfælde af anæmi.
Spædbørn kan således have en øget evne til at optimere vægtforøgelse i forhold til normale, stabile hæmoglobinniveauer, som kan opnås med erythropoietin.
|
Første 4 måneder af livet
|
Tid til indledende udledning
Tidsramme: Første 4 måneder af livet
|
Hvis indlæggelsen viser sig at være forkortet efter opstart af erythropoietin, kan dette være af klinisk og økonomisk betydning.
|
Første 4 måneder af livet
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Donato H. Erythropoietin: an update on the therapeutic use in newborn infants and children. Expert Opin Pharmacother. 2005 May;6(5):723-34. doi: 10.1517/14656566.6.5.723.
- Fearon JA, Weinthal J. The use of recombinant erythropoietin in the reduction of blood transfusion rates in craniosynostosis repair in infants and children. Plast Reconstr Surg. 2002 Jun;109(7):2190-6. doi: 10.1097/00006534-200206000-00002.
- Maier RF, Obladen M, Muller-Hansen I, Kattner E, Merz U, Arlettaz R, Groneck P, Hammer H, Kossel H, Verellen G, Stock GJ, Lacaze-Masmonteil T, Claris O, Wagner M, Matis J, Gilberg F; European Multicenter Erythropoietin Beta Study Group. Early treatment with erythropoietin beta ameliorates anemia and reduces transfusion requirements in infants with birth weights below 1000 g. J Pediatr. 2002 Jul;141(1):8-15. doi: 10.1067/mpd.2002.124309.
- Richard S, Brion JP, Couck AM, Flament-Durand J. Accumulation of smooth endoplasmic reticulum in Alzheimer's disease: new morphological evidence of axoplasmic flow disturbances. J Submicrosc Cytol Pathol. 1989 Jul;21(3):461-7.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 160871
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Jern
-
University of Mary Hardin-BaylorChemiNutraAfsluttetJernmangelForenede Stater
-
PharmaLinea Ltd.AfsluttetJernmangel | JernmangelanæmiSlovenien
-
Children's Hospital of PhiladelphiaLucky Iron FishAfsluttetJernmangel | JernmangelanæmiDominikanske republik
-
American Regent, Inc.Ukendt
-
Children's Hospital of PhiladelphiaLucky Iron FishAfsluttetJernmangel | Anæmi | JernmangelanæmiDominikanske republik
-
Penn State UniversityTrukket tilbage
-
IBSA Farmaceutici Italia SrlInformapro SrlAfsluttet
-
Oregon Health and Science UniversityCollins Medical Trust; Medical Research FoundationRekrutteringKnoglebrud | Akut blodtab anæmiForenede Stater
-
Ahmadu Bello University Teaching HospitalRekrutteringInfertilitet, kvinde | BækkenbetændelseNigeria