- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02564796
Erytropoietiini ehkäisemään tarpeettomia verensiirtoja syanoottista sepelvaltimotautia sairastavilla potilailla – tuleva kontrollikoe
Erytropoietiini ehkäisemään tarpeettomia verensiirtoja potilailla, joilla on syanoottinen synnynnäinen sydänsairaus – tuleva satunnaistettu kontrollikoe
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Synnynnäistä sydänsairautta esiintyy noin 1 prosentissa kaikista elävänä syntyneistä. Erityisesti syanoottiset sydänvauriot ovat suuren kuolleisuuden ja sairastuvuuden vaarassa, koska niiden kyky tarjota riittävästi happea keholle ja aivoille on heikentynyt. Monet asiantuntijat uskovat, että riittävän hapensiirtokapasiteetin saavuttamiseksi näillä vauvoilla pitäisi ihannetapauksessa hemoglobiinitason olla yli 13 g/dl. Monet näistä potilaista tarvitsevat verensiirron ennen leikkausta riittävän hapen saannin takaamiseksi. Syy tähän on todennäköisesti monitekijäinen, mukaan lukien normaali vastasyntyneen fysiologia, säännölliset laboratoriot ja muut sairaudet. Vaikka verensiirtojen aiheuttama sairastuvuus on harvinaista, se voi olla tuhoisaa tälle väestöryhmälle, mukaan lukien tarttuvat infektiot, verensiirtoreaktiot, ylimääräiset sairaalahoidot ja antigeeniherkistyminen, jotka vaikeuttaisivat sydämensiirtoa tarvittaessa.
Yhdysvalloissa on keskuksia, jotka ovat kehittäneet protokollia, joissa käytetään erytropoietiinia minimoimaan verituotteiden siirrot ennen ja jälkeen leikkausta, joita kutsutaan myös "verettömiksi leikkauksiksi". On tehty retrospektiivisiä tutkimuksia, joissa on arvioitu näiden protokollien onnistumista, mutta tutkijoilla ei ole satunnaistettuja kontrolloituja prospektiivisia tutkimuksia, joissa tutkittaisiin erytropoietiinin vaikutusten vaikutuksia syanoottista sydänsairautta sairastavilla potilailla verensiirron ehkäisyyn.
Synnynnäiset syanoottiset sydänpotilaat tarvitsevat korkeampia hemoglobiinipitoisuuksia optimaalista hapenkuljetusta varten. Ennaltaehkäisevä erytropoietiini voi estää ja/tai vähentää tarvittavien verensiirtojen määrää ennen leikkausta. Tutkijat pyrkivät tutkimaan, onko erytropoietiinilla kliinisesti merkittävää eroa näille potilaille annettujen verensiirtojen määrässä ja siihen liittyvässä sairastuvuussuhteessa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Alle 4 viikon ikäiset vastasyntyneet diagnoosin yhteydessä
- Raskausikä > 34 viikkoa
- Syntymäpaino 2,2-4kg
- Syanoottinen sydänsairaus, joille on tehty kirurginen shuntti tai šunttia vastaava katetrointi (patentti ductus arteriosus -stentti, oikean kammion ulosvirtauskanavan stentti).
- Lähtötason hematokriitti alle < 40 %.
- Suorittaa vähintään yhden injektion tutkimuksessa 8 viikon ikään mennessä.
Poissulkemiskriteerit
- Vauvat, joilla on diagnosoitu yli 4 viikon ikäinen
- Raskausaika <34 viikkoa
- Syntymäpaino <2,2kg tai >4kg
- Hematokriitti > 40 %
- Vastasyntyneet, joilla on syanoottinen sydänsairaus
Imeväiset, joilla on merkittäviä samanaikaisia sairauksia:
- Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 2 standardipoikkeamaa yli iän mukaisen normin)
- Maksan vajaatoiminta (kohonneet AST/ALT-arvot > 2 standardipoikkeamaa iän mukaan sovitetun normin yläpuolella
- Hemolyyttinen sairaus
- Hemoglobinopatiat (Sirppisolusairaus, talassemia)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Ohjaus
Ryhmä II (ei-hoitoryhmä): Hoitoryhmän potilaat eivät saa ylimääräisiä interventioita normaalihoidon ulkopuolella.
He saavat rautalisää 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikon kuluttua ensimmäisestä toimenpiteestään (leikkaus tai sydämen katetrointi).
Niitä seurataan 14 viikon ajan.
|
Hoitoryhmän potilaat eivät saa ylimääräisiä interventioita normaalihoidon ulkopuolella.
He saavat rautalisää 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikon kuluttua ensimmäisestä toimenpiteestään (leikkaus tai sydämen katetrointi).
Niitä seurataan 14 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Epoetiini alfa ja rautalisät
Ryhmä I (hoitoryhmä): Hoitoryhmän potilaat saavat viikoittain EPO-injektiot ja rautalisän 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikko ensimmäisen toimenpiteen jälkeen (leikkaus tai sydämen katetrointi). Heitä seurataan 14 viikon ajan.
|
Hoitoryhmän potilaat saavat viikoittaisia EPO-injektioita ja rautalisää 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikon kuluttua ensimmäisestä toimenpiteestään (leikkaus tai sydämen katetrointi). Heitä seurataan 14 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tarvittavien verensiirtojen määrä
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
Ennaltaehkäisevä erytropoietiini voi estää ja/tai vähentää tarvittavien verensiirtojen määrää ennen leikkausta.
Pyrimme tutkimaan, onko erytropoietiinilla kliinisesti merkittävää eroa näille potilaille annettujen verensiirtojen lukumäärässä ja siihen liittyvässä sairastumisessa sinä aikana, jolloin koehenkilöt ovat aktiivisia tutkimuksessa (lähtötilanteesta 14 viikkoon ensimmäisen injektion jälkeen).
Ensisijainen tavoite arvioidaan, kun kaikki koehenkilöt ovat suorittaneet viikon 14 tai lopettavat sen aikaisin.
|
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Happisaturaatio
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
Usein syanoottisten synnynnäisten sydänvikojen vastasyntyneillä on pidennetty sairaalahoitoa, koska he eivät pysty ylläpitämään hyväksyttävää happisaturaatiota ja siirtymään riittävään suun kautta tapahtuvaan saantiin asianmukaisen painonnousun saavuttamiseksi.
Jos sairaalassaoloaika todetaan lyhentyneen erytropoietiinihoidon aloittamisen jälkeen, tällä voi olla kliinistä ja taloudellista merkitystä.
|
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
|
Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
Sairaalaan otettujen takaisinottokertojen määrä (joka liittyy menestymisen epäonnistumiseen tai syanoosiin) voi viitata potilaan yleiseen kliiniseen vakauteen.
Koska näillä vauvoilla on suuri riski kuolla kotona, on monia syitä, miksi heidät voidaan joutua sairaalaan, mukaan lukien kliinisesti merkittävä anemia, joka vaatii verensiirtoja, huono painonnousu, ruokintavaikeudet, riittämättömät happisaturaatiot ja sairaudet.
Jokainen vastaanotto on stressaavaa potilaalle ja hänen perheilleen.
Normaali hemoglobiinitaso voi vaikuttaa useiden näiden tekijöiden ehkäisyyn, varsinkin kun kyseessä on menestymisen tai syanoosin kehittyminen.
|
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
|
Painonnousu
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
Toissijainen painonnousutulos on sopiva pikkulapsille, koska tätä muuttujaa on käytetty seurattaessa kykyä kukoistaa ja vastata kehon aineenvaihduntatarpeisiin.
Lastenlääketieteessä on vakiintunut, että vastasyntyneen ja vauvan tulisi saada 15-30 grammaa päivässä optimaalisen kasvun saavuttamiseksi.
Syanoottisilla pikkulapsilla on jo heikentynyt aineenvaihduntatarpeensa tyydyttäminen heikentyneen hapensiirtokapasiteetin vuoksi.
Tämä on edelleen monimutkaista anemian tapauksessa.
Siten pikkulapsilla voi olla lisääntynyt kyky optimoida painonnousu normaaleissa, stabiileissa hemoglobiinitasoissa, mikä voidaan saavuttaa erytropoietiinilla.
|
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
|
Aika ensimmäiseen purkamiseen
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
Jos sairaalassaoloaika todetaan lyhentyneen erytropoietiinihoidon aloittamisen jälkeen, tällä voi olla kliinistä ja taloudellista merkitystä.
|
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Donato H. Erythropoietin: an update on the therapeutic use in newborn infants and children. Expert Opin Pharmacother. 2005 May;6(5):723-34. doi: 10.1517/14656566.6.5.723.
- Fearon JA, Weinthal J. The use of recombinant erythropoietin in the reduction of blood transfusion rates in craniosynostosis repair in infants and children. Plast Reconstr Surg. 2002 Jun;109(7):2190-6. doi: 10.1097/00006534-200206000-00002.
- Maier RF, Obladen M, Muller-Hansen I, Kattner E, Merz U, Arlettaz R, Groneck P, Hammer H, Kossel H, Verellen G, Stock GJ, Lacaze-Masmonteil T, Claris O, Wagner M, Matis J, Gilberg F; European Multicenter Erythropoietin Beta Study Group. Early treatment with erythropoietin beta ameliorates anemia and reduces transfusion requirements in infants with birth weights below 1000 g. J Pediatr. 2002 Jul;141(1):8-15. doi: 10.1067/mpd.2002.124309.
- Richard S, Brion JP, Couck AM, Flament-Durand J. Accumulation of smooth endoplasmic reticulum in Alzheimer's disease: new morphological evidence of axoplasmic flow disturbances. J Submicrosc Cytol Pathol. 1989 Jul;21(3):461-7.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 160871
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .