Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Erytropoietiini ehkäisemään tarpeettomia verensiirtoja syanoottista sepelvaltimotautia sairastavilla potilailla – tuleva kontrollikoe

keskiviikko 3. marraskuuta 2021 päivittänyt: David Werho, MD, University of California, San Diego

Erytropoietiini ehkäisemään tarpeettomia verensiirtoja potilailla, joilla on syanoottinen synnynnäinen sydänsairaus – tuleva satunnaistettu kontrollikoe

Syanoottiset synnynnäiset sydänpotilaat tarvitsevat korkeampia hemoglobiinipitoisuuksia (punasolujen tasoa) optimaalisen hapen toimittamiseksi kehoon. Ennaltaehkäisevä erytropoietiini (EPO) ja rauta voivat estää ja/tai vähentää tarvittavia verensiirtoja tässä populaatiossa. Pyrimme tutkimaan, onko EPO:lla ja raudalla kliinisesti merkittävää eroa näille potilaille annettujen verensiirtojen määrässä ja siihen liittyvässä sairastuvuudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Synnynnäistä sydänsairautta esiintyy noin 1 prosentissa kaikista elävänä syntyneistä. Erityisesti syanoottiset sydänvauriot ovat suuren kuolleisuuden ja sairastuvuuden vaarassa, koska niiden kyky tarjota riittävästi happea keholle ja aivoille on heikentynyt. Monet asiantuntijat uskovat, että riittävän hapensiirtokapasiteetin saavuttamiseksi näillä vauvoilla pitäisi ihannetapauksessa hemoglobiinitason olla yli 13 g/dl. Monet näistä potilaista tarvitsevat verensiirron ennen leikkausta riittävän hapen saannin takaamiseksi. Syy tähän on todennäköisesti monitekijäinen, mukaan lukien normaali vastasyntyneen fysiologia, säännölliset laboratoriot ja muut sairaudet. Vaikka verensiirtojen aiheuttama sairastuvuus on harvinaista, se voi olla tuhoisaa tälle väestöryhmälle, mukaan lukien tarttuvat infektiot, verensiirtoreaktiot, ylimääräiset sairaalahoidot ja antigeeniherkistyminen, jotka vaikeuttaisivat sydämensiirtoa tarvittaessa.

Yhdysvalloissa on keskuksia, jotka ovat kehittäneet protokollia, joissa käytetään erytropoietiinia minimoimaan verituotteiden siirrot ennen ja jälkeen leikkausta, joita kutsutaan myös "verettömiksi leikkauksiksi". On tehty retrospektiivisiä tutkimuksia, joissa on arvioitu näiden protokollien onnistumista, mutta tutkijoilla ei ole satunnaistettuja kontrolloituja prospektiivisia tutkimuksia, joissa tutkittaisiin erytropoietiinin vaikutusten vaikutuksia syanoottista sydänsairautta sairastavilla potilailla verensiirron ehkäisyyn.

Synnynnäiset syanoottiset sydänpotilaat tarvitsevat korkeampia hemoglobiinipitoisuuksia optimaalista hapenkuljetusta varten. Ennaltaehkäisevä erytropoietiini voi estää ja/tai vähentää tarvittavien verensiirtojen määrää ennen leikkausta. Tutkijat pyrkivät tutkimaan, onko erytropoietiinilla kliinisesti merkittävää eroa näille potilaille annettujen verensiirtojen määrässä ja siihen liittyvässä sairastuvuussuhteessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 1 kuukausi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Alle 4 viikon ikäiset vastasyntyneet diagnoosin yhteydessä
  • Raskausikä > 34 viikkoa
  • Syntymäpaino 2,2-4kg
  • Syanoottinen sydänsairaus, joille on tehty kirurginen shuntti tai šunttia vastaava katetrointi (patentti ductus arteriosus -stentti, oikean kammion ulosvirtauskanavan stentti).
  • Lähtötason hematokriitti alle < 40 %.
  • Suorittaa vähintään yhden injektion tutkimuksessa 8 viikon ikään mennessä.

Poissulkemiskriteerit

  • Vauvat, joilla on diagnosoitu yli 4 viikon ikäinen
  • Raskausaika <34 viikkoa
  • Syntymäpaino <2,2kg tai >4kg
  • Hematokriitti > 40 %
  • Vastasyntyneet, joilla on syanoottinen sydänsairaus
  • Imeväiset, joilla on merkittäviä samanaikaisia ​​​​sairauksia:

    • Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 2 standardipoikkeamaa yli iän mukaisen normin)
    • Maksan vajaatoiminta (kohonneet AST/ALT-arvot > 2 standardipoikkeamaa iän mukaan sovitetun normin yläpuolella
    • Hemolyyttinen sairaus
    • Hemoglobinopatiat (Sirppisolusairaus, talassemia)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Ohjaus
Ryhmä II (ei-hoitoryhmä): Hoitoryhmän potilaat eivät saa ylimääräisiä interventioita normaalihoidon ulkopuolella. He saavat rautalisää 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikon kuluttua ensimmäisestä toimenpiteestään (leikkaus tai sydämen katetrointi). Niitä seurataan 14 viikon ajan.
Hoitoryhmän potilaat eivät saa ylimääräisiä interventioita normaalihoidon ulkopuolella. He saavat rautalisää 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikon kuluttua ensimmäisestä toimenpiteestään (leikkaus tai sydämen katetrointi). Niitä seurataan 14 viikon ajan.
Muut nimet:
  • Ei muuta nimeä
Kokeellinen: Epoetiini alfa ja rautalisät
Ryhmä I (hoitoryhmä): Hoitoryhmän potilaat saavat viikoittain EPO-injektiot ja rautalisän 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikko ensimmäisen toimenpiteen jälkeen (leikkaus tai sydämen katetrointi). Heitä seurataan 14 viikon ajan.
Hoitoryhmän potilaat saavat viikoittaisia ​​EPO-injektioita ja rautalisää 6 viikon ajan alkaen ennen 8 viikon ikää, 1 viikon kuluttua ensimmäisestä toimenpiteestään (leikkaus tai sydämen katetrointi). Heitä seurataan 14 viikon ajan.
Muut nimet:
  • Ei muuta nimeä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tarvittavien verensiirtojen määrä
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Ennaltaehkäisevä erytropoietiini voi estää ja/tai vähentää tarvittavien verensiirtojen määrää ennen leikkausta. Pyrimme tutkimaan, onko erytropoietiinilla kliinisesti merkittävää eroa näille potilaille annettujen verensiirtojen lukumäärässä ja siihen liittyvässä sairastumisessa sinä aikana, jolloin koehenkilöt ovat aktiivisia tutkimuksessa (lähtötilanteesta 14 viikkoon ensimmäisen injektion jälkeen). Ensisijainen tavoite arvioidaan, kun kaikki koehenkilöt ovat suorittaneet viikon 14 tai lopettavat sen aikaisin.
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Happisaturaatio
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Usein syanoottisten synnynnäisten sydänvikojen vastasyntyneillä on pidennetty sairaalahoitoa, koska he eivät pysty ylläpitämään hyväksyttävää happisaturaatiota ja siirtymään riittävään suun kautta tapahtuvaan saantiin asianmukaisen painonnousun saavuttamiseksi. Jos sairaalassaoloaika todetaan lyhentyneen erytropoietiinihoidon aloittamisen jälkeen, tällä voi olla kliinistä ja taloudellista merkitystä.
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Sairaalaan otettujen takaisinottokertojen määrä (joka liittyy menestymisen epäonnistumiseen tai syanoosiin) voi viitata potilaan yleiseen kliiniseen vakauteen. Koska näillä vauvoilla on suuri riski kuolla kotona, on monia syitä, miksi heidät voidaan joutua sairaalaan, mukaan lukien kliinisesti merkittävä anemia, joka vaatii verensiirtoja, huono painonnousu, ruokintavaikeudet, riittämättömät happisaturaatiot ja sairaudet. Jokainen vastaanotto on stressaavaa potilaalle ja hänen perheilleen. Normaali hemoglobiinitaso voi vaikuttaa useiden näiden tekijöiden ehkäisyyn, varsinkin kun kyseessä on menestymisen tai syanoosin kehittyminen.
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Painonnousu
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Toissijainen painonnousutulos on sopiva pikkulapsille, koska tätä muuttujaa on käytetty seurattaessa kykyä kukoistaa ja vastata kehon aineenvaihduntatarpeisiin. Lastenlääketieteessä on vakiintunut, että vastasyntyneen ja vauvan tulisi saada 15-30 grammaa päivässä optimaalisen kasvun saavuttamiseksi. Syanoottisilla pikkulapsilla on jo heikentynyt aineenvaihduntatarpeensa tyydyttäminen heikentyneen hapensiirtokapasiteetin vuoksi. Tämä on edelleen monimutkaista anemian tapauksessa. Siten pikkulapsilla voi olla lisääntynyt kyky optimoida painonnousu normaaleissa, stabiileissa hemoglobiinitasoissa, mikä voidaan saavuttaa erytropoietiinilla.
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Aika ensimmäiseen purkamiseen
Aikaikkuna: Ensimmäiset 4 kuukautta elämää
Jos sairaalassaoloaika todetaan lyhentyneen erytropoietiinihoidon aloittamisen jälkeen, tällä voi olla kliinistä ja taloudellista merkitystä.
Ensimmäiset 4 kuukautta elämää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. syyskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. syyskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa