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Eritropoietina para prevenir transfusões desnecessárias em pacientes com DCC cianótica - um estudo de controle prospectivo

3 de novembro de 2021 atualizado por: David Werho, MD, University of California, San Diego

Eritropoietina para prevenir transfusões desnecessárias em pacientes com doença cardíaca congênita cianótica - um estudo prospectivo randomizado de controle

Pacientes cardíacos congênitos cianóticos requerem concentrações mais altas de hemoglobina (níveis de glóbulos vermelhos) para uma distribuição ideal de oxigênio ao corpo. A eritropoetina profilática (EPO) e o ferro podem prevenir e/ou diminuir a quantidade de transfusões sanguíneas necessárias nesta população. Procuramos investigar se a EPO e o ferro fazem uma diferença clinicamente significativa no número de transfusões administradas a esses pacientes e na morbidade associada a ela.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

A doença cardíaca congênita ocorre em cerca de 1% de todos os nascidos vivos. As lesões cardíacas cianóticas, em particular, correm risco de mortalidade e morbidade significativas devido à sua capacidade reduzida de fornecer oxigenação adequada ao corpo e ao cérebro. Muitos especialistas acreditam que, para ter capacidade de transporte de oxigênio adequada, esses lactentes devem idealmente ter um nível de hemoglobina maior que 13 g/dL. Muitos desses pacientes requerem transfusões de sangue antes da cirurgia para fornecer oxigenação adequada. A causa para isso é provavelmente multifatorial, incluindo fisiologia neonatal normal, coletas laboratoriais frequentes e comorbidades. Embora rara, a morbidade decorrente de transfusões pode ser devastadora para essa população, incluindo infecções transmissíveis, reações transfusionais, hospitalizações extras e sensibilização antigênica que complicaria o transplante de coração, se necessário.

Existem centros nos Estados Unidos que desenvolveram protocolos usando eritropoetina para minimizar as transfusões de hemoderivados antes e depois da cirurgia, também conhecida como "cirurgia sem sangue". Houve estudos retrospectivos avaliando o sucesso desses protocolos, mas não há estudos prospectivos controlados randomizados que os investigadores tenham estudando os efeitos dos efeitos da eritropoetina em pacientes com cardiopatia cianótica em relação à prevenção de transfusões.

Pacientes cardíacos cianóticos congênitos requerem concentrações mais altas de hemoglobina para o fornecimento ideal de oxigênio. A eritropoetina profilática pode prevenir e/ou diminuir a quantidade de transfusões sanguíneas necessárias antes da cirurgia. Os pesquisadores procuram investigar se a eritropoetina faz uma diferença clinicamente significativa no número de transfusões administradas a esses pacientes e na morbidade associada a ela.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 1 mês (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

  • Recém-nascidos com menos de 4 semanas de idade no momento do diagnóstico
  • Idade gestacional > 34 semanas
  • Peso ao nascer 2,2-4kg
  • Doença cardíaca cianótica que teve uma derivação cirúrgica ou uma intervenção de cateterismo equivalente a uma derivação (stent de canal arterial patente, stent da via de saída do ventrículo direito).
  • O hematócrito basal deve estar abaixo de <40%.
  • Completa pelo menos 1 injeção no estudo até 8 semanas de idade.

Critério de exclusão

  • Lactentes diagnosticados com mais de 4 semanas de idade
  • Gestação <34 semanas
  • Peso ao nascer <2,2 kg ou >4kg
  • Hematócrito >40%
  • Recém-nascidos com cardiopatia acianótica
  • Lactentes com comorbidades significativas:

    • Insuficiência renal (Creatinina > 2 desvios padrão acima da norma ajustada à idade)
    • Insuficiência hepática (níveis elevados de AST/ALT > 2 desvios padrão acima da norma ajustada à idade
    • doença hemolítica
    • Hemoglobinopatias (doença falciforme, talassemias)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Ao controle
Grupo II (grupo sem tratamento): Os pacientes do grupo de tratamento não receberão nenhuma intervenção extra fora do padrão de atendimento. Eles receberão suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco). Eles serão acompanhados por 14 semanas.
Os pacientes do grupo de tratamento não receberão nenhuma intervenção extra fora do padrão de atendimento. Eles receberão suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco). Eles serão acompanhados por 14 semanas.
Outros nomes:
  • Nenhum outro nome
Experimental: Epoetina alfa e suplementos de ferro
Grupo I (grupo de tratamento): Os pacientes do grupo de tratamento receberão injeções semanais de EPO e suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco). Eles serão acompanhados por 14 semanas.
Os pacientes do grupo de tratamento receberão injeções semanais de EPO e suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco). Eles serão acompanhados por 14 semanas.
Outros nomes:
  • Nenhum outro nome

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de transfusões necessárias
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
A eritropoetina profilática pode prevenir e/ou diminuir a quantidade de transfusões sanguíneas necessárias antes da cirurgia. Procuramos investigar se a eritropoetina faz uma diferença clinicamente significativa no número de transfusões administradas a esses pacientes e na morbidade associada a ela durante o período em que os indivíduos estarão ativos no estudo (desde o início até 14 semanas após a injeção inicial). O objetivo principal será avaliado quando todos os indivíduos tiverem completado a semana 14 ou descontinuado precocemente.
Primeiros 4 meses de vida

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Saturação de oxigênio
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
Freqüentemente, recém-nascidos com cardiopatia congênita cianótica têm internações hospitalares iniciais prolongadas devido à incapacidade de manter saturações de oxigênio aceitáveis ​​e transição para ingestão oral adequada para ganho de peso adequado. Se a internação for reduzida após o início da eritropoietina, isso pode ter importância clínica e financeira.
Primeiros 4 meses de vida
Número de internações
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
O número de reinternações hospitalares (relacionadas a déficit de crescimento ou cianose) pode implicar na estabilidade clínica geral de um paciente. Como esses bebês correm alto risco de mortalidade em casa, há várias razões pelas quais eles podem ser internados no hospital, incluindo anemia clinicamente significativa que requer transfusões de sangue, baixo ganho de peso, dificuldade de alimentação, saturação inadequada de oxigênio e doenças. Cada admissão é estressante para o paciente e seus familiares. Ter um nível normal de hemoglobina pode ter um papel na prevenção de vários desses fatores, especialmente em relação ao déficit de crescimento ou cianose.
Primeiros 4 meses de vida
Ganho de peso
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
O resultado secundário de ganho de peso é apropriado no cenário de bebês, pois essa variável tem sido usada para monitorar a capacidade de prosperar e atender às demandas metabólicas do corpo. Está bem estabelecido em pediatria que o recém-nascido e a criança devem ganhar 15-30 gramas por dia para um crescimento ideal. Bebês cianóticos já apresentam deficiência em atender às suas demandas metabólicas devido a uma capacidade reduzida de transporte de oxigênio. Isso é ainda mais complicado no caso de anemia. Assim, os lactentes podem ter uma capacidade aumentada para otimizar o ganho de peso no estabelecimento de níveis normais e estáveis ​​de hemoglobina que podem ser alcançados com eritropoietina.
Primeiros 4 meses de vida
Tempo para a alta inicial
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
Se a internação for reduzida após o início da eritropoietina, isso pode ter importância clínica e financeira.
Primeiros 4 meses de vida

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de novembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

1 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de novembro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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