- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02564796
Eritropoietina para prevenir transfusões desnecessárias em pacientes com DCC cianótica - um estudo de controle prospectivo
Eritropoietina para prevenir transfusões desnecessárias em pacientes com doença cardíaca congênita cianótica - um estudo prospectivo randomizado de controle
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença cardíaca congênita ocorre em cerca de 1% de todos os nascidos vivos. As lesões cardíacas cianóticas, em particular, correm risco de mortalidade e morbidade significativas devido à sua capacidade reduzida de fornecer oxigenação adequada ao corpo e ao cérebro. Muitos especialistas acreditam que, para ter capacidade de transporte de oxigênio adequada, esses lactentes devem idealmente ter um nível de hemoglobina maior que 13 g/dL. Muitos desses pacientes requerem transfusões de sangue antes da cirurgia para fornecer oxigenação adequada. A causa para isso é provavelmente multifatorial, incluindo fisiologia neonatal normal, coletas laboratoriais frequentes e comorbidades. Embora rara, a morbidade decorrente de transfusões pode ser devastadora para essa população, incluindo infecções transmissíveis, reações transfusionais, hospitalizações extras e sensibilização antigênica que complicaria o transplante de coração, se necessário.
Existem centros nos Estados Unidos que desenvolveram protocolos usando eritropoetina para minimizar as transfusões de hemoderivados antes e depois da cirurgia, também conhecida como "cirurgia sem sangue". Houve estudos retrospectivos avaliando o sucesso desses protocolos, mas não há estudos prospectivos controlados randomizados que os investigadores tenham estudando os efeitos dos efeitos da eritropoetina em pacientes com cardiopatia cianótica em relação à prevenção de transfusões.
Pacientes cardíacos cianóticos congênitos requerem concentrações mais altas de hemoglobina para o fornecimento ideal de oxigênio. A eritropoetina profilática pode prevenir e/ou diminuir a quantidade de transfusões sanguíneas necessárias antes da cirurgia. Os pesquisadores procuram investigar se a eritropoetina faz uma diferença clinicamente significativa no número de transfusões administradas a esses pacientes e na morbidade associada a ela.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão
- Recém-nascidos com menos de 4 semanas de idade no momento do diagnóstico
- Idade gestacional > 34 semanas
- Peso ao nascer 2,2-4kg
- Doença cardíaca cianótica que teve uma derivação cirúrgica ou uma intervenção de cateterismo equivalente a uma derivação (stent de canal arterial patente, stent da via de saída do ventrículo direito).
- O hematócrito basal deve estar abaixo de <40%.
- Completa pelo menos 1 injeção no estudo até 8 semanas de idade.
Critério de exclusão
- Lactentes diagnosticados com mais de 4 semanas de idade
- Gestação <34 semanas
- Peso ao nascer <2,2 kg ou >4kg
- Hematócrito >40%
- Recém-nascidos com cardiopatia acianótica
Lactentes com comorbidades significativas:
- Insuficiência renal (Creatinina > 2 desvios padrão acima da norma ajustada à idade)
- Insuficiência hepática (níveis elevados de AST/ALT > 2 desvios padrão acima da norma ajustada à idade
- doença hemolítica
- Hemoglobinopatias (doença falciforme, talassemias)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Ao controle
Grupo II (grupo sem tratamento): Os pacientes do grupo de tratamento não receberão nenhuma intervenção extra fora do padrão de atendimento.
Eles receberão suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco).
Eles serão acompanhados por 14 semanas.
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Os pacientes do grupo de tratamento não receberão nenhuma intervenção extra fora do padrão de atendimento.
Eles receberão suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco).
Eles serão acompanhados por 14 semanas.
Outros nomes:
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Experimental: Epoetina alfa e suplementos de ferro
Grupo I (grupo de tratamento): Os pacientes do grupo de tratamento receberão injeções semanais de EPO e suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco). Eles serão acompanhados por 14 semanas.
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Os pacientes do grupo de tratamento receberão injeções semanais de EPO e suplementação de ferro por 6 semanas, começando antes das 8 semanas de idade, 1 semana após o primeiro procedimento (cirurgia ou cateterismo cardíaco). Eles serão acompanhados por 14 semanas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de transfusões necessárias
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
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A eritropoetina profilática pode prevenir e/ou diminuir a quantidade de transfusões sanguíneas necessárias antes da cirurgia.
Procuramos investigar se a eritropoetina faz uma diferença clinicamente significativa no número de transfusões administradas a esses pacientes e na morbidade associada a ela durante o período em que os indivíduos estarão ativos no estudo (desde o início até 14 semanas após a injeção inicial).
O objetivo principal será avaliado quando todos os indivíduos tiverem completado a semana 14 ou descontinuado precocemente.
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Primeiros 4 meses de vida
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Saturação de oxigênio
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
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Freqüentemente, recém-nascidos com cardiopatia congênita cianótica têm internações hospitalares iniciais prolongadas devido à incapacidade de manter saturações de oxigênio aceitáveis e transição para ingestão oral adequada para ganho de peso adequado.
Se a internação for reduzida após o início da eritropoietina, isso pode ter importância clínica e financeira.
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Primeiros 4 meses de vida
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Número de internações
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
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O número de reinternações hospitalares (relacionadas a déficit de crescimento ou cianose) pode implicar na estabilidade clínica geral de um paciente.
Como esses bebês correm alto risco de mortalidade em casa, há várias razões pelas quais eles podem ser internados no hospital, incluindo anemia clinicamente significativa que requer transfusões de sangue, baixo ganho de peso, dificuldade de alimentação, saturação inadequada de oxigênio e doenças.
Cada admissão é estressante para o paciente e seus familiares.
Ter um nível normal de hemoglobina pode ter um papel na prevenção de vários desses fatores, especialmente em relação ao déficit de crescimento ou cianose.
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Primeiros 4 meses de vida
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Ganho de peso
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
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O resultado secundário de ganho de peso é apropriado no cenário de bebês, pois essa variável tem sido usada para monitorar a capacidade de prosperar e atender às demandas metabólicas do corpo.
Está bem estabelecido em pediatria que o recém-nascido e a criança devem ganhar 15-30 gramas por dia para um crescimento ideal.
Bebês cianóticos já apresentam deficiência em atender às suas demandas metabólicas devido a uma capacidade reduzida de transporte de oxigênio.
Isso é ainda mais complicado no caso de anemia.
Assim, os lactentes podem ter uma capacidade aumentada para otimizar o ganho de peso no estabelecimento de níveis normais e estáveis de hemoglobina que podem ser alcançados com eritropoietina.
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Primeiros 4 meses de vida
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Tempo para a alta inicial
Prazo: Primeiros 4 meses de vida
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Se a internação for reduzida após o início da eritropoietina, isso pode ter importância clínica e financeira.
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Primeiros 4 meses de vida
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David K Werho, MD, University of California, San Diego/Rady Children's Hospital San Diego
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Donato H. Erythropoietin: an update on the therapeutic use in newborn infants and children. Expert Opin Pharmacother. 2005 May;6(5):723-34. doi: 10.1517/14656566.6.5.723.
- Fearon JA, Weinthal J. The use of recombinant erythropoietin in the reduction of blood transfusion rates in craniosynostosis repair in infants and children. Plast Reconstr Surg. 2002 Jun;109(7):2190-6. doi: 10.1097/00006534-200206000-00002.
- Maier RF, Obladen M, Muller-Hansen I, Kattner E, Merz U, Arlettaz R, Groneck P, Hammer H, Kossel H, Verellen G, Stock GJ, Lacaze-Masmonteil T, Claris O, Wagner M, Matis J, Gilberg F; European Multicenter Erythropoietin Beta Study Group. Early treatment with erythropoietin beta ameliorates anemia and reduces transfusion requirements in infants with birth weights below 1000 g. J Pediatr. 2002 Jul;141(1):8-15. doi: 10.1067/mpd.2002.124309.
- Richard S, Brion JP, Couck AM, Flament-Durand J. Accumulation of smooth endoplasmic reticulum in Alzheimer's disease: new morphological evidence of axoplasmic flow disturbances. J Submicrosc Cytol Pathol. 1989 Jul;21(3):461-7.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 160871
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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