Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bumetanid ved hypokalemisk periodisk lammelse

6. februar 2018 oppdatert av: University College, London

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase II klinisk studie med et cross-over-design som vurderer effektiviteten av en enkelt dose bumetanid for å redusere alvorlighetsgraden av fokalanfall ved hypokalemisk periodisk lammelse vurdert ved bruk av McManis-protokollen

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase II klinisk studie med et cross-over-design for å undersøke effekten av bumetanid hos pasienter med hypokalemisk periodisk lammelse (HypoPP).

Målet er å vurdere effekten av bumetanid for å redusere alvorlighetsgraden og varigheten av et fokalt anfall av svakhet i en håndmuskel.

Det skal rekrutteres 12 deltakere.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Interesserte pasienter som foreløpig oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene vil delta på NHNN for et screeningbesøk for å sjekke studiekvalifisering og for å få besvart eventuelle spørsmål knyttet til studiedeltakelse. Hver pasient vil gjennomføre to vurderingsbesøk med omtrent fire ukers mellomrom. Studiedeltakere vil holde tilbake karbonsyreanhydrasehemmere i 72 timer før vurderingsbesøk som er standard for McManis-testing og starte rutinebehandlingen på nytt umiddelbart etter hvert besøk. Deltakere vil bli tatt opp som en NHNN-dagsak. Etter baseline-vurderinger vil et lokalisert anfall av svakhet bli indusert ved isometrisk trening av abductor digit minimi (ADM) i hånden i henhold til McManis-protokollen nedenfor. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt enten bumetanid eller placebo for det første besøket. Identiske kapsler vil bli klargjort for å blinde både forsker og deltaker for behandlingstildeling. Den tildelte behandlingen vil bli tatt gjennom munnen ved begynnelsen av et fokalt angrep definert som 40 % reduksjon i ADM CMAP-amplitude sammenlignet med den maksimale CMAP-amplituden registrert under eller etter treningen. Under innleggelsen vil hver pasient bli overvåket i henhold til forskningsprotokollen. Ved slutten av vurderingsprotokollen vil deltakeren bli skrevet ut til hjemmet. Varigheten av hver innleggelse vil være ca. 6 timer. Den andre vurderingen vil følge en identisk protokoll som den første, men med den andre behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • MRC Centre for Neuromuscular Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 64 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 18 år;
  • Diagnose av genetisk bekreftet HypoPP;
  • Kliniske symptomer eller tegn på aktiv symptomatisk sykdom (minst 1 angrep siste 12 måneder);
  • Å praktisere en akseptabel prevensjonsmetode under forsøkets varighet. Dette vil bli behandlet på pasientinformasjonsark for menn og kvinner (seksjon 11.4.5);

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne eller vilje til å gi informert samtykke;
  • Personer eldre enn 64 år;
  • Andre forhold som forårsaker håndsvakhet som kan forstyrre studiemålinger (f.eks. på grunn av hjerneslag, traumer eller leddgikt)
  • Pasienter med en historie med hjertesykdom, nyresvikt eller moderat til alvorlig leversykdom. Merk: abnormiteter i serumtransaminaser er vanlige hos personer med HypoPP da de oppstår fra skjelettmuskulatur i stedet for noen spesifikk leverabnormitet. Følgelig vil økt serumbilirubin >20 % over baseline-verdien brukes for å identifisere unormal leverfunksjon;
  • Kvinner som er gravide eller ammer;
  • Pasienter med en nåværende eller tidligere historie med diabetes, porfyri, symptomatisk hypotensjon, prostatahypertrofi eller problemer med vannlating, allergi mot sulfonamider eller tiazider;
  • Pasienter på litium, digoksin, nefro- eller ototoksiske legemidler;
  • Pasienter kjent for å være allergisk bumetanid eller dets hjelpestoffer;
  • Pasienter med en historie med utilstrekkelig behandlet Addisons sykdom;
  • Pasienter som deltok i en annen intervensjonsstudie i løpet av den foregående måneden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlighetsgrad av fokal angrep én time etter behandling
Tidsramme: Effekten av behandling på alvorlighetsgraden av fokalt angrep én time etter behandling
Dette vil bli målt som CMAP-amplitude uttrykt som en prosent av topp-CMAP under eller etter McManis-øvelsen.
Effekten av behandling på alvorlighetsgraden av fokalt angrep én time etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fokalt angrepsvarighet
Tidsramme: 4 timer
Dette vil bli målt som tiden mellom behandlingsadministrering til CMAP går tilbake til 65 % av topp CMAP innen 4 timer etter behandlingsinntaket.
4 timer
Den første effekten av behandling på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep
Tidsramme: Den første effekten av behandlingen på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep innen de første to timene etter behandling
Effekten av behandling på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep innen de to første timene (0-2). Dette vil bli målt som CMAP-amplitude (i prosent sammenlignet med topp) areal under kurven (AUC) fra behandlingsadministrering til to timer etter behandling.
Den første effekten av behandlingen på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep innen de første to timene etter behandling
Seneffekten av behandling på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep
Tidsramme: Sen effekt av behandling på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep to til fire timer etter behandling
Effekten av behandling på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep innen de siste 2 timer (3-4). Dette vil bli målt som CMAP-amplitude (i prosent) AUC fra behandlingsadministrasjon i løpet av den tredje og fjerde timen etter behandling.
Sen effekt av behandling på alvorlighetsgraden av et fokalt angrep to til fire timer etter behandling
Sikkerheten til bumetanid vurdert ved vitale tegn, fysisk undersøkelse, kaliumnivåer og selvrapporterte bivirkninger
Tidsramme: Sikkerhet for bumetanid i HypoPP innen 7 dager etter hvert studiebesøk
Baseline øyeblikkelige kaliummålinger samt laboratoriemålinger, vitale tegn (blodtrykk/puls) og en fysisk undersøkelse inkludert MRC-score gjøres før trening og IMP-inntak. I løpet av de første 4 timene etter IMP-inntak måles vitale tegn (blodtrykk/puls) og øyeblikkelige serumkaliumnivåer ofte i henhold til protokollen. Eventuelle rapporterte symptomer eller uønskede hendelser registreres. I tillegg tas intermitterende elektrofysiologiske registreringer fra den ikke-trevne hånden for å identifisere utviklingen av et stort lammelseanfall tidlig. Ved slutten av observasjonsperioden (4 timer etter IMP-inntak) måles serumkaliumnivåer av det lokale sykehuslaboratoriet og en fysisk undersøkelse utføres inkludert en MRC-score. Sikkerheten vurderes også ved telefonsamtale som evaluerer uønskede hendelser rapportert av deltakerne og registrert i en dagbok innen 1 uke etter hvert besøk.
Sikkerhet for bumetanid i HypoPP innen 7 dager etter hvert studiebesøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University College, London

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

9. mai 2017

Studiet fullført (Faktiske)

9. mai 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

21. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. februar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 120542

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere