Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Bumetanid i hypokalæmisk periodisk lammelse

6. februar 2018 opdateret af: University College, London

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase II klinisk forsøg med et cross-over-design, der vurderer effektiviteten af ​​en enkelt dosis bumetanid til at reducere fokalangrebets sværhedsgrad ved hypokaliæmisk periodisk lammelse vurderet ved hjælp af McManis-protokollen

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk fase II-studie med et cross-over-design for at undersøge effektiviteten af ​​bumetanid hos patienter med hypokalæmisk periodisk lammelse (HypoPP).

Målet er at vurdere effektiviteten af ​​bumetanid til at reducere sværhedsgraden og varigheden af ​​et fokalt angreb af svaghed i en håndmuskel.

Der vil blive rekrutteret 12 deltagere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Interesserede patienter, som foreløbigt opfylder inklusions-/eksklusionskriterier, vil deltage i NHNN til et screeningbesøg for at kontrollere undersøgelsesberettigelse og for at få besvaret spørgsmål vedrørende undersøgelsesdeltagelse. Hver patient vil foretage to vurderingsbesøg med cirka fire ugers mellemrum. Studiedeltagere vil tilbageholde kulsyreanhydrasehæmmermedicin i 72 timer før vurderingsbesøg som standard for McManis-test og genstarte deres rutinebehandling umiddelbart efter hvert besøg. Deltagerne vil blive optaget som en NHNN-dagsag. Efter baseline vurderinger vil et lokaliseret anfald af svaghed blive induceret ved isometrisk øvelse af abductor digit minimi (ADM) i hånden i henhold til McManis protokol nedenfor. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten bumetanid eller placebo ved det første besøg. Identiske kapsler vil blive forberedt for at blinde både forsker og deltager for behandlingstildeling. Den tildelte behandling vil blive taget gennem munden ved begyndelsen af ​​et fokalangreb defineret som 40 % reduktion i ADM CMAP amplitude sammenlignet med den maksimale CMAP amplitude registreret under eller efter træningen. Under indlæggelsen vil hver patient blive overvåget i henhold til forskningsprotokollen. Ved afslutningen af ​​vurderingsprotokollen vil deltageren blive udskrevet til hjemmet. Varigheden af ​​hver indlæggelse vil være ca. 6 timer. Den anden vurdering vil følge en protokol, der er identisk med den første, men med den anden behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mindst 18 år;
  • Diagnose af genetisk bekræftet HypoPP;
  • Kliniske symptomer eller tegn på aktiv symptomatisk sygdom (mindst 1 anfald inden for de sidste 12 måneder);
  • At praktisere en acceptabel præventionsmetode under forsøgets varighed. Dette vil blive behandlet på patientinformationsbladet for mænd og kvinder (afsnit 11.4.5);

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne eller vilje til at give informeret samtykke;
  • Personer ældre end 64 år;
  • Andre tilstande, der forårsager håndsvaghed, som kan interferere med undersøgelsesmålinger (f.eks. på grund af et slagtilfælde, traume eller gigt)
  • Patienter med en historie med hjertesygdom, nyresvigt eller moderat til svær leversygdom. Bemærk: abnormiteter i serumtransaminaser er almindelige hos personer med HypoPP, da de opstår fra skeletmuskulatur snarere end en specifik leverabnormitet. Som følge heraf vil forhøjet serumbilirubin >20 % over baselineværdien blive brugt til at identificere unormal leverfunktion;
  • Kvinder, der er gravide eller ammer;
  • Patienter med en aktuel eller tidligere historie med diabetes, porfyri, symptomatisk hypotension, prostatahypertrofi eller problemer med vandladning, allergi over for sulfonamider eller thiazider;
  • Patienter på lithium, digoxin, nefro- eller ototoksiske lægemidler;
  • Patienter, der vides at være allergiske bumetanid eller dets hjælpestoffer;
  • Patienter med en historie med utilstrækkeligt behandlet Addisons sygdom;
  • Patienter, der deltager i et andet interventionsforsøg inden for den foregående 1 måned.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sværhedsgrad af fokal angreb en time efter behandling
Tidsramme: Behandlingens effekt på sværhedsgraden af ​​fokalanfald en time efter behandlingen
Dette vil blive målt som CMAP-amplitude udtrykt som en procentdel af peak-CMAP under eller efter McManis-øvelsen.
Behandlingens effekt på sværhedsgraden af ​​fokalanfald en time efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fokalangrebets varighed
Tidsramme: 4 timer
Dette vil blive målt som tiden mellem behandlingsadministration, indtil CMAP vender tilbage til 65 % af peak CMAP inden for 4 timer efter behandlingsindtagelsen.
4 timer
Behandlingens indledende effekt på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald
Tidsramme: Behandlingens indledende effekt på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald inden for de første to timer efter behandlingen
Effekten af ​​behandlingen på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald inden for de første to timer (0-2). Dette vil blive målt som CMAP-amplitude (i procent sammenlignet med peak) areal under kurven (AUC) fra behandlingsadministration til to timer efter behandling.
Behandlingens indledende effekt på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald inden for de første to timer efter behandlingen
Behandlingens sene effekt på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald
Tidsramme: Behandlingens sene effekt på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald to til fire timer efter behandling
Behandlingens effekt på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald inden for de sidste 2 timer (3-4). Dette vil blive målt som CMAP-amplitude (i procent) AUC fra behandlingsadministration i løbet af den tredje og den fjerde time efter behandling.
Behandlingens sene effekt på sværhedsgraden af ​​et fokalanfald to til fire timer efter behandling
Bumetanids sikkerhed vurderet ved vitale tegn, fysisk undersøgelse, kaliumniveauer og selvrapporterede bivirkninger
Tidsramme: Bumetanides sikkerhed i HypoPP inden for 7 dage efter hvert studiebesøg
Baseline øjeblikkelige kaliummålinger såvel som laboratoriemålinger, vitale tegn (blodtryk/puls) og en fysisk undersøgelse inklusive MRC-score udføres før træning og IMP-indtagelse. I løbet af de første 4 timer efter IMP-indtagelse måles vitale tegn (blodtryk/puls) og øjeblikkelige serumkaliumniveauer hyppigt i henhold til protokol. Eventuelle rapporterede symptomer eller uønskede hændelser registreres. Derudover tages intermitterende elektrofysiologiske optagelser fra den ikke-trænede hånd for tidligt at identificere udviklingen af ​​et større lammelsesanfald. Ved slutningen af ​​observationsperioden (4 timer efter IMP-indtagelse) måles serumkaliumniveauer af det lokale hospitalslaboratorium, og der udføres en fysisk undersøgelse inklusive en MRC-score. Sikkerheden vurderes også ved telefonopkald, der evaluerer uønskede hændelser rapporteret af deltagerne og registreret i en dagbog, der opstår inden for 1 uge efter hvert besøg.
Bumetanides sikkerhed i HypoPP inden for 7 dage efter hvert studiebesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University College, London

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. maj 2017

Studieafslutning (Faktiske)

9. maj 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

21. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 120542

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypokalæmisk periodisk lammelse

Kliniske forsøg med Bumetanid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner