Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Буметанид при гипокалиемическом периодическом параличе

6 февраля 2018 г. обновлено: University College, London

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование II фазы с перекрестным дизайном, в котором оценивалась эффективность однократной дозы буметанида в снижении тяжести фокальной атаки при гипокалиемическом периодическом параличе, оцениваемая с использованием протокола Макманиса.

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование II фазы с перекрестным дизайном для изучения эффективности буметанида у пациентов с гипокалиемическим периодическим параличом (HypoPP).

Цель состоит в том, чтобы оценить эффективность буметанида в снижении тяжести и продолжительности фокального приступа слабости в мышцах кисти.

Будут отобраны двенадцать участников.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Гипокалиемический периодический паралич

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Заинтересованные пациенты, которые предварительно соответствуют критериям включения/исключения, посетят NHNN для скринингового визита, чтобы проверить право на участие в исследовании и получить ответы на любые вопросы, касающиеся участия в исследовании. Каждый пациент будет проходить два визита для оценки с интервалом примерно в четыре недели. Участники исследования будут воздерживаться от приема ингибиторов карбоангидразы за 72 часа до визитов для оценки, как это является стандартом для тестирования Макманиса, и возобновлять свое обычное лечение сразу после каждого визита. Участники будут допущены как случай дня NHNN. После исходных оценок локальный приступ слабости будет вызван изометрической тренировкой минимального отводящего пальца (ADM) в руке в соответствии с приведенным ниже протоколом Макманиса. Участникам будет случайным образом назначено либо буметанид, либо плацебо для первого визита. Капсулы с одинаковым внешним видом будут подготовлены, чтобы скрыть как исследователя, так и участника от назначенного лечения. Назначенное лечение будет приниматься внутрь в начале фокального приступа, определяемого как снижение амплитуды ADM CMAP на 40% по сравнению с максимальной амплитудой CMAP, зарегистрированной во время или после тренировки. При поступлении каждый пациент будет находиться под наблюдением согласно протоколу исследования. По окончании протокола оценки участник будет выписан домой. Продолжительность каждого приема будет составлять примерно 6 часов. Вторая оценка будет проводиться по протоколу, идентичному первому, но с другим лечением.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

Фаза

Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
    - MRC Centre for Neuromuscular Disorders

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 64 года (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Возраст не менее 18 лет;
Диагностика генетически подтвержденного HypoPP;
Клинические симптомы или признаки активного симптоматического заболевания (не менее 1 приступа за последние 12 мес);
Применение приемлемого метода контроля над рождаемостью на время испытания. Это будет рассмотрено в Информационном листке для пациентов для мужчин и женщин (раздел 11.4.5);

Критерий исключения:

Неспособность или нежелание дать информированное согласие;
Люди старше 64 лет;
Другие состояния, вызывающие слабость рук, которые могут помешать проведению измерений в исследовании (например, вследствие инсульта, травмы или артрита)
Пациенты с сердечно-сосудистыми заболеваниями, почечной недостаточностью или умеренными или тяжелыми заболеваниями печени в анамнезе. Примечание: аномалии сывороточных трансаминаз часто встречаются у людей с HypoPP, поскольку они возникают из-за скелетных мышц, а не из-за какой-либо конкретной аномалии печени. Следовательно, повышенный уровень билирубина в сыворотке >20% выше исходного уровня будет использоваться для выявления нарушений функции печени;
Женщины, которые беременны или кормят грудью;
Пациенты с диабетом в настоящее время или в анамнезе, порфирией, симптоматической гипотензией, гипертрофией предстательной железы или затрудненным мочеиспусканием, аллергией на сульфаниламиды или тиазиды;
Пациенты, принимающие литий, дигоксин, нефро- или ототоксические препараты;
Пациенты с аллергией на буметанид или его вспомогательные вещества;
Пациенты с неадекватно леченной болезнью Аддисона в анамнезе;
Пациенты, участвовавшие в другом интервенционном исследовании в течение предшествующего 1 месяца.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Уход
Распределение: Рандомизированный
Интервенционная модель: Назначение кроссовера
Маскировка: Четырехместный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Тяжесть очагового приступа через час после лечения Временное ограничение: Влияние лечения на тяжесть фокального приступа через час после лечения	Это будет измеряться как амплитуда CMAP, выраженная в процентах от пикового CMAP во время или после упражнения McManis.	Влияние лечения на тяжесть фокального приступа через час после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Длительность очаговой атаки Временное ограничение: 4 часа	Это будет измеряться как время между введением лечения, пока CMAP не вернется к 65% пикового CMAP в течение 4 часов после приема лечения.	4 часа
Начальный эффект лечения на тяжесть фокального приступа Временное ограничение: Первоначальный эффект лечения на тяжесть фокального приступа в течение первых двух часов после лечения	Влияние лечения на тяжесть фокального приступа в течение первых двух часов (0-2). Это будет измеряться как амплитуда CMAP (в процентах по сравнению с пиком) площадь под кривой (AUC) от начала лечения до двух часов после лечения.	Первоначальный эффект лечения на тяжесть фокального приступа в течение первых двух часов после лечения
Поздний эффект лечения на тяжесть фокального приступа Временное ограничение: Поздний эффект лечения на тяжесть фокального приступа через два-четыре часа после лечения	Влияние лечения на тяжесть очагового приступа в течение последних 2 часов (3-4). Это будет измеряться как амплитуда CMAP (в процентах) AUC от введения лечения в течение третьего и четвертого часов после лечения.	Поздний эффект лечения на тяжесть фокального приступа через два-четыре часа после лечения
Безопасность буметанида оценивалась по жизненно важным показателям, физическому осмотру, уровням калия и нежелательным явлениям, о которых сообщали сами пациенты. Временное ограничение: Безопасность буметанида в HypoPP в течение 7 дней после каждого исследовательского визита	Исходные мгновенные измерения калия, а также лабораторные измерения, основные показатели жизнедеятельности (артериальное давление/частота сердечных сокращений) и физикальное обследование, включая оценку MRC, проводятся до тренировки и приема ИЛП. В течение первых 4 часов после приема ИЛП часто измеряют показатели жизнедеятельности (артериальное давление/частота сердечных сокращений) и мгновенные уровни калия в сыворотке в соответствии с протоколом. Регистрируются любые зарегистрированные симптомы или нежелательные явления. Кроме того, прерывистые электрофизиологические записи берутся с нетренируемой руки, чтобы выявить развитие серьезного приступа паралича на ранней стадии. В конце периода наблюдения (через 4 часа после приема ИЛФ) лабораторией местной больницы измеряют уровень калия в сыворотке крови и проводят физикальное обследование, включая оценку MRC. Безопасность также оценивали по телефону, оценивая неблагоприятные события, о которых сообщали участники, и записывали в дневник, происходящие в течение 1 недели после каждого визита.	Безопасность буметанида в HypoPP в течение 7 дней после каждого исследовательского визита

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University College, London

Следователи

Главный следователь: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Queen Square Trial

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 мая 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 мая 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 августа 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 февраля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2018 г.

Последняя проверка

1 февраля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

120542

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .