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Bumetanid bei hypokaliämischer periodischer Paralyse

6. Februar 2018 aktualisiert von: University College, London

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-II-Studie mit einem Cross-over-Design zur Bewertung der Wirksamkeit einer Einzeldosis Bumetanid zur Verringerung der Schwere des fokalen Angriffs bei hypokaliämischer periodischer Paralyse, bewertet unter Verwendung des McManis-Protokolls

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-II-Studie mit Cross-Over-Design zur Untersuchung der Wirksamkeit von Bumetanid bei Patienten mit hypokaliämischer periodischer Paralyse (HypoPP).

Ziel ist es, die Wirksamkeit von Bumetanid bei der Verringerung der Schwere und Dauer eines fokalen Schwächeanfalls in einem Handmuskel zu beurteilen.

Zwölf Teilnehmer werden rekrutiert.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Interessierte Patienten, die vorläufig die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, besuchen das NHNN für einen Screening-Besuch, um die Eignung für die Studie zu prüfen und Fragen zur Studienteilnahme zu beantworten. Jeder Patient wird zwei Untersuchungsbesuche im Abstand von etwa vier Wochen durchführen. Die Studienteilnehmer werden Carboanhydrasehemmer-Medikamente für 72 Stunden vor den Untersuchungsbesuchen zurückhalten, wie es bei McManis-Tests üblich ist, und ihre Routinebehandlung unmittelbar nach jedem Besuch wieder aufnehmen. Die Teilnehmer werden als NHNN-Tagesfall zugelassen. Nach der Ausgangsbeurteilung wird ein lokalisierter Schwächeanfall durch isometrisches Training des Abductor Digit Minimi (ADM) in der Hand gemäß dem nachstehenden McManis-Protokoll induziert. Die Teilnehmer werden beim ersten Besuch nach dem Zufallsprinzip entweder Bumetanid oder Placebo zugeteilt. Es werden identisch aussehende Kapseln hergestellt, um sowohl den Forscher als auch den Teilnehmer hinsichtlich der Behandlungszuweisung zu verblinden. Die zugewiesene Behandlung wird zu Beginn einer fokalen Attacke oral eingenommen, die als 40%ige Abnahme der ADM-CMAP-Amplitude im Vergleich zur maximalen CMAP-Amplitude, die während oder nach der Übung aufgezeichnet wurde, definiert ist. Während der Aufnahme wird jeder Patient gemäß dem Forschungsprotokoll überwacht. Am Ende des Bewertungsprotokolls wird der Teilnehmer nach Hause entlassen. Die Dauer jeder Aufnahme beträgt ungefähr 6 Stunden. Die zweite Bewertung folgt einem identischen Protokoll wie die erste, jedoch mit der anderen Behandlung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 64 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt;
  • Diagnose einer genetisch bestätigten HypoPP;
  • Klinische Symptome oder Anzeichen einer aktiven symptomatischen Erkrankung (mindestens 1 Attacke in den letzten 12 Monaten);
  • Praktizieren einer akzeptablen Methode der Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie. Dies wird auf dem Patienteninformationsblatt für Männer und Frauen (Abschnitt 11.4.5) behandelt;

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, eine informierte Einwilligung zu erteilen;
  • Personen über 64 Jahre;
  • Andere Erkrankungen, die Handschwäche verursachen und die Studienmessungen beeinträchtigen könnten (z. aufgrund eines Schlaganfalls, Traumas oder Arthritis)
  • Patienten mit Herzerkrankungen, Nierenversagen oder mittelschwerer bis schwerer Lebererkrankung in der Vorgeschichte. Hinweis: Anomalien der Serumtransaminasen sind bei Menschen mit HypoPP häufig, da sie eher von der Skelettmuskulatur als von einer spezifischen Leberanomalie ausgehen. Folglich wird ein erhöhtes Serumbilirubin > 20 % über dem Ausgangswert verwendet, um eine abnormale Leberfunktion zu identifizieren;
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen;
  • Patienten mit einer aktuellen oder früheren Vorgeschichte von Diabetes, Porphyrie, symptomatischer Hypotonie, Prostatahypertrophie oder Schwierigkeiten beim Wasserlassen, Allergie gegen Sulfonamide oder Thiazide;
  • Patienten mit Lithium, Digoxin, nephro- oder ototoxischen Arzneimitteln;
  • Patienten mit bekannter Allergie gegen Bumetanid oder seine Hilfsstoffe;
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von unzureichend behandelter Addison-Krankheit;
  • Patienten, die im vorangegangenen Monat an einer anderen interventionellen Studie teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schweregrad des fokalen Angriffs eine Stunde nach der Behandlung
Zeitfenster: Die Wirkung der Behandlung auf die Schwere des fokalen Anfalls eine Stunde nach der Behandlung
Dies wird als CMAP-Amplitude gemessen, ausgedrückt als Prozentsatz des CMAP-Spitzenwerts während oder nach der McManis-Übung.
Die Wirkung der Behandlung auf die Schwere des fokalen Anfalls eine Stunde nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer des Fokusangriffs
Zeitfenster: 4 Stunden
Dies wird als die Zeit zwischen der Verabreichung der Behandlung gemessen, bis der CMAP innerhalb von 4 Stunden nach der Einnahme der Behandlung auf 65 % des CMAP-Spitzenwertes zurückkehrt.
4 Stunden
Die anfängliche Wirkung der Behandlung auf die Schwere eines fokalen Angriffs
Zeitfenster: Die anfängliche Wirkung der Behandlung auf die Schwere einer fokalen Attacke innerhalb der ersten zwei Stunden nach der Behandlung
Die Wirkung der Behandlung auf die Schwere eines fokalen Anfalls innerhalb der ersten zwei Stunden (0-2). Dies wird als Fläche unter der Kurve (AUC) der CMAP-Amplitude (in Prozent im Vergleich zum Peak) von der Verabreichung der Behandlung bis zwei Stunden nach der Behandlung gemessen.
Die anfängliche Wirkung der Behandlung auf die Schwere einer fokalen Attacke innerhalb der ersten zwei Stunden nach der Behandlung
Die Spätwirkung der Behandlung auf die Schwere eines fokalen Anfalls
Zeitfenster: Die Spätwirkung der Behandlung auf die Schwere eines fokalen Anfalls zwei bis vier Stunden nach der Behandlung
Die Wirkung der Behandlung auf die Schwere eines fokalen Anfalls innerhalb der letzten 2 Stunden (3-4). Dies wird als CMAP-Amplitude (in Prozent) AUC von der Behandlungsverabreichung während der dritten und vierten Stunde nach der Behandlung gemessen.
Die Spätwirkung der Behandlung auf die Schwere eines fokalen Anfalls zwei bis vier Stunden nach der Behandlung
Sicherheit von Bumetanid, bewertet anhand von Vitalfunktionen, körperlicher Untersuchung, Kaliumspiegeln und selbst berichteten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Sicherheit von Bumetanid bei HypoPP innerhalb von 7 Tagen nach jedem Studienbesuch
Sofortige Kalium-Basismessungen sowie Labormessungen, Vitalfunktionen (Blutdruck/Herzfrequenz) und eine körperliche Untersuchung, einschließlich MRC-Score, werden vor dem Training und der IMP-Einnahme durchgeführt. Während der ersten 4 Stunden nach der IMP-Einnahme werden die Vitalfunktionen (Blutdruck/Herzfrequenz) und die sofortigen Serumkaliumspiegel häufig gemäß Protokoll gemessen. Alle gemeldeten Symptome oder unerwünschten Ereignisse werden aufgezeichnet. Zusätzlich werden intermittierende elektrophysiologische Ableitungen an der nicht beanspruchten Hand gemacht, um die Entwicklung eines größeren Lähmungsanfalls frühzeitig zu erkennen. Am Ende des Beobachtungszeitraums (4 Stunden nach IMP-Einnahme) werden die Serumkaliumspiegel durch das örtliche Krankenhauslabor gemessen und eine körperliche Untersuchung einschließlich eines MRC-Scores durchgeführt. Die Sicherheit wird auch per Telefonanruf bewertet, wobei unerwünschte Ereignisse ausgewertet werden, die von den Teilnehmern gemeldet und in einem Tagebuch aufgezeichnet wurden, das innerhalb von 1 Woche nach jedem Besuch auftrat.
Sicherheit von Bumetanid bei HypoPP innerhalb von 7 Tagen nach jedem Studienbesuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University College, London

Ermittler

  • Hauptermittler: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Mai 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Februar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 120542

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