Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Bumetanide nella paralisi periodica ipokaliemica

6 febbraio 2018 aggiornato da: University College, London

Uno studio clinico di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con un disegno incrociato per valutare l'efficacia di una singola dose di bumetanide nel ridurre la gravità dell'attacco focale nella paralisi periodica ipokaliemica valutata utilizzando il protocollo McManis

Si tratta di uno studio clinico di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con un disegno cross-over per studiare l'efficacia della bumetanide nei pazienti con paralisi periodica ipokaliemica (HypoPP).

L'obiettivo è valutare l'efficacia della bumetanide nel ridurre la gravità e la durata di un attacco focale di debolezza in un muscolo della mano.

Saranno reclutati dodici partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti interessati che soddisfano provvisoriamente i criteri di inclusione/esclusione parteciperanno all'NHNN per una visita di screening per verificare l'ammissibilità allo studio e per rispondere a qualsiasi domanda relativa alla partecipazione allo studio. Ogni paziente effettuerà due visite di valutazione a circa quattro settimane di distanza. I partecipanti allo studio tratterranno i farmaci inibitori dell'anidrasi carbonica per 72 ore prima delle visite di valutazione come è standard per i test McManis e ricominceranno il loro trattamento di routine immediatamente dopo ogni visita. I partecipanti saranno ammessi come caso diurno NHNN. Dopo le valutazioni di base, un attacco localizzato di debolezza sarà indotto dall'esercizio isometrico dell'abductor digit minimi (ADM) nella mano secondo il protocollo McManis di seguito. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a bumetanide o placebo per la prima visita. Capsule apparentemente identiche saranno preparate per accecare sia il ricercatore che il partecipante all'assegnazione del trattamento. Il trattamento assegnato verrà assunto per via orale all'inizio di un attacco focale definito come decremento del 40% dell'ampiezza ADM CMAP rispetto all'ampiezza massima CMAP registrata durante o dopo l'esercizio. Durante il ricovero ogni paziente verrà monitorato secondo il protocollo di ricerca. Al termine del protocollo di valutazione il partecipante verrà dimesso a casa. La durata di ogni ricovero sarà di circa 6 ore. La seconda valutazione seguirà un protocollo identico al primo, ma con l'altro trattamento somministrato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • MRC Centre for Neuromuscular Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 64 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 18 anni di età;
  • Diagnosi di HypoPP geneticamente confermato;
  • Sintomi clinici o segni di malattia sintomatica attiva (almeno 1 attacco negli ultimi 12 mesi);
  • Praticare un metodo accettabile di controllo delle nascite per tutta la durata del processo. Questo sarà affrontato nel Foglio informativo per il paziente per uomini e donne (sezione 11.4.5);

Criteri di esclusione:

  • Incapacità o riluttanza a fornire il consenso informato;
  • Persone di età superiore a 64 anni;
  • Altre condizioni che causano debolezza della mano che potrebbero interferire con le misurazioni dello studio (ad es. a causa di un ictus, trauma o artrite)
  • Pazienti con una storia di malattia cardiaca, insufficienza renale o malattia epatica da moderata a grave. Nota: le anomalie delle transaminasi sieriche sono comuni nelle persone con HypoPP poiché derivano dal muscolo scheletrico piuttosto che da qualsiasi specifica anomalia epatica. Di conseguenza, la bilirubina sierica aumentata > 20% sopra il valore basale verrà utilizzata per identificare la funzionalità epatica anormale;
  • Donne in gravidanza o che allattano;
  • Pazienti con anamnesi attuale o pregressa di diabete, porfiria, ipotensione sintomatica, ipertrofia prostatica o difficoltà di minzione, allergia ai sulfamidici o tiazidici;
  • Pazienti che assumono litio, digossina, farmaci nefrotossici o ototossici;
  • Pazienti noti per essere allergici al bumetanide o ai suoi eccipienti;
  • Pazienti con una storia di morbo di Addison trattato in modo inadeguato;
  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio interventistico nel mese precedente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità dell'attacco focale un'ora dopo il trattamento
Lasso di tempo: L'effetto del trattamento sulla gravità dell'attacco focale un'ora dopo il trattamento
Questo sarà misurato come ampiezza CMAP espressa come percentuale del CMAP di picco durante o dopo l'esercizio McManis.
L'effetto del trattamento sulla gravità dell'attacco focale un'ora dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata dell'attacco focale
Lasso di tempo: 4 ore
Questo sarà misurato come il tempo che intercorre tra la somministrazione del trattamento e il CMAP ritorna al 65% del picco CMAP entro 4 ore dall'assunzione del trattamento.
4 ore
L'effetto iniziale del trattamento sulla gravità di un attacco focale
Lasso di tempo: L'effetto iniziale del trattamento sulla gravità di un attacco focale entro le prime due ore dopo il trattamento
L'effetto del trattamento sulla gravità di un attacco focale entro le prime due ore (0-2). Questo sarà misurato come ampiezza CMAP (in percentuale rispetto al picco) area sotto la curva (AUC) dalla somministrazione del trattamento fino a due ore dopo il trattamento.
L'effetto iniziale del trattamento sulla gravità di un attacco focale entro le prime due ore dopo il trattamento
L'effetto tardivo del trattamento sulla gravità di un attacco focale
Lasso di tempo: L'effetto tardivo del trattamento sulla gravità di un attacco focale da due a quattro ore dopo il trattamento
L'effetto del trattamento sulla gravità di un attacco focale nelle ultime 2 ore (3-4). Questo sarà misurato come ampiezza CMAP (in percentuale) AUC dalla somministrazione del trattamento durante la terza e la quarta ora dopo il trattamento.
L'effetto tardivo del trattamento sulla gravità di un attacco focale da due a quattro ore dopo il trattamento
Sicurezza di Bumetanide valutata da segni vitali, esame fisico, livelli di potassio ed eventi avversi auto-riportati
Lasso di tempo: Sicurezza di Bumetanide in HypoPP entro 7 giorni da ogni visita di studio
Prima dell'esercizio e dell'assunzione di IMP vengono effettuate le misurazioni istantanee del potassio al basale, nonché le misurazioni di laboratorio, i segni vitali (pressione sanguigna/frequenza cardiaca) e un esame fisico che include il punteggio MRC. Durante le prime 4 ore successive all'assunzione di IMP, i segni vitali (pressione arteriosa/frequenza cardiaca) e i livelli istantanei di potassio sierico vengono misurati frequentemente come da protocollo. Tutti i sintomi riportati o gli eventi avversi vengono registrati. Inoltre vengono prelevate registrazioni elettrofisiologiche intermittenti dalla mano non esercitata per identificare precocemente lo sviluppo di un grave attacco di paralisi. Al termine del periodo di osservazione (4 ore dopo l'assunzione di IMP) i livelli sierici di potassio vengono misurati dal laboratorio dell'ospedale locale e viene eseguito un esame fisico che include un punteggio MRC. La sicurezza viene valutata anche mediante telefonata che valuta gli eventi avversi segnalati dai partecipanti e registrati in un diario che si verifica entro 1 settimana dopo ogni visita.
Sicurezza di Bumetanide in HypoPP entro 7 giorni da ogni visita di studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University College, London

Investigatori

  • Investigatore principale: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

9 maggio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

9 maggio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

21 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 120542

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Algeria

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi