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低カリウム血症性周期性麻痺におけるブメタニド

2018年2月6日 更新者:University College, London

McManis プロトコルを使用して評価された低カリウム血症性周期性麻痺における局所発作の重症度の軽減におけるブメタニドの単回投与の有効性を評価する、クロスオーバー デザインによる無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第 II 相臨床試験

これは、低カリウム血症性周期性麻痺 (HypoPP) 患者におけるブメタニドの有効性を調査するためのクロスオーバー デザインを使用した無作為化二重盲検プラセボ対照第 II 相臨床試験です。

目的は、手の筋肉の筋力低下の局所発作の重症度と期間を軽減するブメタニドの有効性を評価することです。

12名の参加者を募集します。

調査の概要

詳細な説明

暫定的に包含/除外基準を満たす関心のある患者は、スクリーニング訪問のためにNHNNに参加して、研究の適格性を確認し、研究への参加に関する質問に答えてもらいます。 各患者は、約 4 週間間隔で 2 回の評価訪問を受けます。 研究参加者は、マクマニス検査の標準であるように、評価訪問の72時間前に炭酸脱水酵素阻害薬の投薬を控え、各訪問の直後に通常の治療を再開します。 参加者はNHNNデイケースとして認められます。 ベースライン評価に続いて、以下の McManis プロトコルに従って、手の外転指最小 (ADM) の等尺性運動によって局所的な脱力発作が誘発されます。 参加者は、最初の訪問でブメタニドまたはプラセボのいずれかにランダムに割り当てられます。 同一の外観のカプセルは、研究者と参加者の両方を治療の割り当てに盲目にするために準備されます。 割り当てられた治療は、運動中または運動後に記録された最大CMAP振幅と比較して、ADM CMAP振幅の40%の減少として定義される局所発作の開始時に口から摂取されます。 入院中、各患者は研究プロトコルに従って監視されます。 評価プロトコルの最後に、参加者は家に退院します。 各入院の所要時間は約 6 時間です。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • MRC Centre for Neuromuscular Disorders

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~64年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18 歳以上。
  • 遺伝的に確認されたHypoPPの診断;
  • -臨床症状または活動性の症候性疾患の兆候(過去12か月で少なくとも1回の発作);
  • 試験期間中、容認できる避妊法を実践する。 これは、男性と女性の患者情報シートで対処されます (セクション 11.4.5)。

除外基準:

  • -インフォームドコンセントを提供できない、または提供したくない;
  • 64 歳以上の方。
  • 研究の測定を妨げる可能性のある手の衰弱を引き起こすその他の状態(例: 脳卒中、外傷または関節炎による)
  • -心臓病、腎不全、または中等度から重度の肝臓病の病歴のある患者。 注: 血清トランスアミナーゼの異常は、特定の肝臓の異常ではなく、骨格筋から発生するため、HypoPP の人によく見られます。 その結果、血清ビリルビンがベースライン値より 20% 以上上昇すると、異常な肝機能を特定するために使用されます。
  • 妊娠中または授乳中の女性;
  • 糖尿病、ポルフィリン症、症候性低血圧、前立腺肥大または排尿困難の現在または以前の病歴のある患者、スルホンアミドまたはチアジドに対するアレルギー;
  • -リチウム、ジゴキシン、腎または耳毒性薬の患者;
  • -アレルギーのブメタニドまたはその賦形剤であることが知られている患者;
  • 不適切に治療されたアジソン病の病歴のある患者;
  • -過去1か月間に別の介入試験に参加した患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:クロスオーバー割り当て
  • マスキング:4倍

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療の1時間後の局所発作の重症度
時間枠:治療の1時間後の局所発作の重症度に対する治療の効果
これは、McManis 運動中または運動後にピーク CMAP のパーセントとして表される CMAP 振幅として測定されます。
治療の1時間後の局所発作の重症度に対する治療の効果

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フォーカルアタックの持続時間
時間枠:4時間
これは、CMAP が治療摂取後 4 時間以内にピーク CMAP の 65% に戻るまでの治療投与間の時間として測定されます。
4時間
局所発作の重症度に対する治療の初期効果
時間枠:治療後最初の2時間以内の局所発作の重症度に対する治療の初期効果
最初の 2 時間以内の局所発作の重症度に対する治療の効果 (0-2)。 これは、治療投与から治療後2時間までの曲線下面積(AUC)のCMAP振幅(ピークと比較したパーセント)として測定される。
治療後最初の2時間以内の局所発作の重症度に対する治療の初期効果
局所発作の重症度に対する治療の晩期効果
時間枠:治療後2~4時間の局所発作の重症度に対する治療の晩期効果
過去 2 時間以内の局所発作の重症度に対する治療の効果 (3-4)。 これは、治療後 3 時間目と 4 時間目の治療投与からの CMAP 振幅 (%) AUC として測定されます。
治療後2~4時間の局所発作の重症度に対する治療の晩期効果
ブメタニドの安全性は、バイタル サイン、身体検査、カリウム レベル、および自己報告による有害事象によって評価されます
時間枠:各研究訪問から7日以内のHypoPP中のブメタニドの安全性
ベースラインの瞬時カリウム測定値、検査室測定値、バイタル サイン (血圧/心拍数)、および MRC スコアを含む身体検査は、運動および IMP 摂取の前に行われます。 IMP 摂取後の最初の 4 時間は、プロトコールに従ってバイタル サイン (血圧/心拍数) と瞬間的な血清カリウム値を頻繁に測定します。 報告された症状や有害事象はすべて記録されます。 さらに、麻痺の主要な発作の発生を早期に特定するために、運動していない手から断続的な電気生理学的記録を取得します。 観察期間の終わり (IMP 摂取の 4 時間後) に、血清カリウムレベルが地元の病院検査室によって測定され、MRC スコアを含む身体検査が行われます。 安全性は、参加者によって報告された有害事象を評価する電話によっても評価され、各訪問後 1 週間以内に発生した日記に記録されます。
各研究訪問から7日以内のHypoPP中のブメタニドの安全性

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Doreen Fialho, MD, PhD、University College London Hospitals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年1月1日

一次修了 (実際)

2017年5月9日

研究の完了 (実際)

2017年5月9日

試験登録日

最初に提出

2015年8月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年10月20日

最初の投稿 (見積もり)

2015年10月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年2月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年2月6日

最終確認日

2018年2月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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