Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Bumetanide bij hypokaliëmische periodieke verlamming

6 februari 2018 bijgewerkt door: University College, London

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, klinische fase II-studie met een gekruist ontwerp ter beoordeling van de werkzaamheid van een enkele dosis bumetanide bij het verminderen van de ernst van de focale aanval bij hypokaliëmische periodieke verlamming, beoordeeld met behulp van het McManis-protocol

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II klinische studie met een cross-over opzet om de werkzaamheid van bumetanide te onderzoeken bij patiënten met hypokaliëmische periodieke verlamming (HypoPP).

Het doel is om de werkzaamheid van bumetanide te beoordelen bij het verminderen van de ernst en de duur van een focale aanval van zwakte in een handspier.

Twaalf deelnemers worden geworven.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Geïnteresseerde patiënten die voorlopig voldoen aan de inclusie-/exclusiecriteria zullen het NHNN bezoeken voor een screeningbezoek om te controleren of ze in aanmerking komen voor de studie en om eventuele vragen over deelname aan de studie beantwoord te krijgen. Elke patiënt legt twee beoordelingsbezoeken af ​​met een tussenpoos van ongeveer vier weken. Deelnemers aan de studie zullen gedurende 72 uur voorafgaand aan beoordelingsbezoeken geen koolzuuranhydraseremmermedicatie achterhouden, zoals standaard is voor McManis-testen, en hun routinebehandeling onmiddellijk na elk bezoek hervatten. Deelnemers worden toegelaten als NHNN-dagcasus. Na basislijnbeoordelingen zal een gelokaliseerde aanval van zwakte worden geïnduceerd door isometrische oefening van de abductor digit minimi (ADM) in de hand volgens het onderstaande McManis-protocol. Deelnemers worden bij het eerste bezoek willekeurig toegewezen aan bumetanide of placebo. Er zullen identiek uitziende capsules worden gemaakt om zowel de onderzoeker als de deelnemer blind te maken voor de toewijzing van behandelingen. De toegewezen behandeling zal via de mond worden ingenomen bij het begin van een focale aanval, gedefinieerd als 40% afname van de ADM CMAP-amplitude in vergelijking met de maximale CMAP-amplitude die tijdens of na de oefening is geregistreerd. Tijdens de opname wordt elke patiënt gemonitord volgens het onderzoeksprotocol. Aan het einde van het beoordelingsprotocol wordt de deelnemer naar huis ontslagen. De duur van elke opname is ongeveer 6 uur. Het tweede onderzoek zal een identiek protocol volgen als het eerste, maar met de andere behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • MRC Centre for Neuromuscular Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 64 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ten minste 18 jaar oud;
  • Diagnose van genetisch bevestigde HypoPP;
  • Klinische symptomen of tekenen van actieve symptomatische ziekte (minstens 1 aanval in de afgelopen 12 maanden);
  • Het toepassen van een aanvaardbare methode van anticonceptie gedurende de proefperiode. Dit wordt behandeld op het patiënteninformatieblad voor mannen en vrouwen (paragraaf 11.4.5);

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen of onwil om geïnformeerde toestemming te geven;
  • Mensen ouder dan 64 jaar;
  • Andere aandoeningen die handzwakte veroorzaken en studiemetingen kunnen verstoren (bijv. door een beroerte, trauma of artritis)
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van hartziekte, nierfalen of matige tot ernstige leverziekte. Opmerking: afwijkingen in serumtransaminasen komen vaak voor bij mensen met HypoPP, omdat ze eerder voortkomen uit skeletspieren dan uit een specifieke leverafwijking. Bijgevolg zal een verhoogd serumbilirubine >20% boven de uitgangswaarde worden gebruikt om een ​​abnormale leverfunctie te identificeren;
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven;
  • Patiënten met een huidige of eerdere voorgeschiedenis van diabetes, porfyrie, symptomatische hypotensie, prostaathypertrofie of mictieproblemen, allergie voor sulfonamiden of thiaziden;
  • Patiënten die lithium, digoxine, nefro- of ototoxische geneesmiddelen gebruiken;
  • Patiënten waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor bumetanide of zijn hulpstoffen;
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van onvoldoende behandelde ziekte van Addison;
  • Patiënten die in de voorgaande 1 maand deelnamen aan een ander interventioneel onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Focale aanvalsernst een uur na de behandeling
Tijdsspanne: Het effect van de behandeling op de ernst van de focale aanval een uur na de behandeling
Dit wordt gemeten als CMAP-amplitude, uitgedrukt als een percentage van piek-CMAP tijdens of na de McManis-oefening.
Het effect van de behandeling op de ernst van de focale aanval een uur na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Focale aanvalsduur
Tijdsspanne: 4 uur
Dit wordt gemeten als de tijd tussen de toediening van de behandeling totdat CMAP binnen 4 uur na inname van de behandeling terugkeert naar 65% van de piek-CMAP.
4 uur
Het eerste effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval
Tijdsspanne: Het aanvankelijke effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval binnen de eerste twee uur na de behandeling
Het effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval binnen de eerste twee uur (0-2). Dit wordt gemeten als CMAP-amplitude (in procent vergeleken met piek) oppervlakte onder de curve (AUC) vanaf toediening van de behandeling tot twee uur na de behandeling.
Het aanvankelijke effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval binnen de eerste twee uur na de behandeling
Het late effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval
Tijdsspanne: Het late effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval twee tot vier uur na de behandeling
Het effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval in de afgelopen 2 uur (3-4). Dit wordt gemeten als CMAP-amplitude (in procenten) AUC van behandelingstoediening gedurende het derde en vierde uur na de behandeling.
Het late effect van de behandeling op de ernst van een focale aanval twee tot vier uur na de behandeling
Veiligheid van Bumetanide beoordeeld aan de hand van vitale functies, lichamelijk onderzoek, kaliumspiegels en zelfgerapporteerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Veiligheid van Bumetanide in HypoPP binnen 7 dagen na elk studiebezoek
Onmiddellijke baseline kaliummetingen evenals laboratoriummetingen, vitale functies (bloeddruk/hartslag) en een lichamelijk onderzoek inclusief MRC-score worden uitgevoerd voorafgaand aan de training en IMP-inname. Gedurende de eerste 4 uur na IMP-inname worden de vitale functies (bloeddruk/hartslag) en de momentane serumkaliumspiegels regelmatig gemeten volgens het protocol. Alle gemelde symptomen of bijwerkingen worden geregistreerd. Bovendien worden intermitterende elektrofysiologische opnames gemaakt van de niet-geoefende hand om de ontwikkeling van een ernstige verlammingsaanval vroegtijdig te identificeren. Aan het einde van de observatieperiode (4 uur na IMP-inname) worden de serumkaliumspiegels gemeten door het plaatselijke ziekenhuislaboratorium en wordt een lichamelijk onderzoek uitgevoerd inclusief een MRC-score. De veiligheid wordt ook beoordeeld door middel van een telefoongesprek waarin bijwerkingen worden geëvalueerd die door de deelnemers zijn gemeld en die binnen 1 week na elk bezoek worden vastgelegd in een dagboek.
Veiligheid van Bumetanide in HypoPP binnen 7 dagen na elk studiebezoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University College, London

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 mei 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 mei 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

21 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 120542

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren