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Bumétanide dans la paralysie périodique hypokaliémique

6 février 2018 mis à jour par: University College, London

Un essai clinique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de phase II avec une conception croisée évaluant l'efficacité d'une dose unique de bumétanide dans la réduction de la gravité des attaques focales dans la paralysie périodique hypokaliémique évaluée à l'aide du protocole McManis

Il s'agit d'un essai clinique de phase II randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo avec une conception croisée pour étudier l'efficacité du bumétanide chez les patients atteints de paralysie périodique hypokaliémique (HypoPP).

L'objectif est d'évaluer l'efficacité du bumétanide pour réduire la gravité et la durée d'une attaque focale de faiblesse dans un muscle de la main.

Douze participants seront recrutés.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Paralysie périodique hypokaliémique

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients intéressés qui répondent provisoirement aux critères d'inclusion/exclusion se rendront au NHNN pour une visite de dépistage afin de vérifier l'éligibilité à l'étude et de répondre à toutes les questions relatives à la participation à l'étude. Chaque patient effectuera deux visites d'évaluation à environ quatre semaines d'intervalle. Les participants à l'étude retiendront les médicaments inhibiteurs de l'anhydrase carbonique pendant 72 heures avant les visites d'évaluation, comme c'est la norme pour les tests McManis, et reprendront leur traitement de routine immédiatement après chaque visite. Les participants seront admis en tant que cas de jour NHNN. Suite aux évaluations de base, une attaque localisée de faiblesse sera induite par l'exercice isométrique du minimi du chiffre abducteur (ADM) dans la main selon le protocole McManis ci-dessous. Les participants seront assignés au hasard au bumétanide ou au placebo pour la première visite. Des capsules d'apparence identique seront préparées pour aveugler à la fois le chercheur et le participant quant à l'attribution du traitement. Le traitement assigné sera pris par voie orale au début d'une attaque focale définie comme une diminution de 40 % de l'amplitude ADM CMAP par rapport à l'amplitude maximale CMAP enregistrée pendant ou après l'exercice. Lors de l'admission, chaque patient sera suivi selon le protocole de recherche. À la fin du protocole d'évaluation, le participant sera renvoyé chez lui. La durée de chaque admission sera d'environ 6 heures. La deuxième évaluation suivra un protocole identique à la première, mais avec l'autre traitement administré.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

Phase

Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Royaume-Uni
- - London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
    - MRC Centre for Neuromuscular Disorders

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 64 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Au moins 18 ans;
Diagnostic d'HypoPP génétiquement confirmé ;
Symptômes cliniques ou signes de maladie symptomatique active (au moins 1 attaque au cours des 12 derniers mois) ;
Pratiquer une méthode de contraception acceptable pendant toute la durée de l'essai. Cela sera traité sur la fiche d'information du patient pour les hommes et les femmes (section 11.4.5) ;

Critère d'exclusion:

Incapacité ou refus de fournir un consentement éclairé ;
Les personnes âgées de plus de 64 ans ;
D'autres conditions causant une faiblesse des mains qui pourraient interférer avec les mesures de l'étude (par ex. en raison d'un accident vasculaire cérébral, d'un traumatisme ou d'arthrite)
Patients ayant des antécédents de maladie cardiaque, d'insuffisance rénale ou de maladie hépatique modérée à sévère. Remarque : les anomalies des transaminases sériques sont fréquentes chez les personnes atteintes d'hypoPP, car elles proviennent du muscle squelettique plutôt que d'une anomalie hépatique spécifique. Par conséquent, une bilirubine sérique élevée > 20 % au-dessus de la valeur de référence sera utilisée pour identifier une fonction hépatique anormale ;
Femmes enceintes ou allaitantes;
Patients ayant des antécédents actuels ou antérieurs de diabète, de porphyrie, d'hypotension symptomatique, d'hypertrophie prostatique ou de difficulté à uriner, d'allergie aux sulfamides ou aux thiazides ;
Patients sous lithium, digoxine, médicaments néphro- ou ototoxiques ;
Patients connus pour être allergiques au bumétanide ou à ses excipients ;
Patients ayant des antécédents de maladie d'Addison insuffisamment traitée ;
Patients participant à un autre essai interventionnel au cours du mois précédent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: Traitement
Répartition: Randomisé
Modèle interventionnel: Affectation croisée
Masquage: Quadruple

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Sévérité de la crise focale une heure après le traitement Délai: L'effet du traitement sur la gravité de l'attaque focale une heure après le traitement	Celle-ci sera mesurée sous forme d'amplitude CMAP exprimée en pourcentage du pic CMAP pendant ou après l'exercice McManis.	L'effet du traitement sur la gravité de l'attaque focale une heure après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Durée de l'attaque focale Délai: 4 heures	Cela sera mesuré comme le temps entre l'administration du traitement jusqu'à ce que la CMAP revienne à 65 % de la CMAP maximale dans les 4 heures suivant la prise du traitement.	4 heures
L'effet initial du traitement sur la gravité d'une attaque focale Délai: L'effet initial du traitement sur la gravité d'une attaque focale dans les deux premières heures après le traitement	L'effet du traitement sur la sévérité d'une attaque focale dans les deux premières heures (0-2). Celle-ci sera mesurée sous la forme de l'amplitude CMAP (en pourcentage par rapport au pic) de l'aire sous la courbe (AUC) depuis l'administration du traitement jusqu'à deux heures après le traitement.	L'effet initial du traitement sur la gravité d'une attaque focale dans les deux premières heures après le traitement
L'effet tardif du traitement sur la sévérité d'une attaque focale Délai: L'effet tardif du traitement sur la gravité d'une attaque focale deux à quatre heures après le traitement	L'effet du traitement sur la gravité d'une attaque focale au cours des 2 dernières heures (3-4). Ceci sera mesuré en tant qu'amplitude CMAP (en pourcentage) AUC à partir de l'administration du traitement pendant les troisième et quatrième heures après le traitement.	L'effet tardif du traitement sur la gravité d'une attaque focale deux à quatre heures après le traitement
Innocuité du bumétanide évaluée par les signes vitaux, l'examen physique, les taux de potassium et les événements indésirables autodéclarés Délai: Innocuité du bumétanide dans l'HypoPP dans les 7 jours suivant chaque visite d'étude	Des mesures de potassium instantanées de base ainsi que des mesures de laboratoire, des signes vitaux (pression artérielle/fréquence cardiaque) et un examen physique comprenant le score MRC sont effectués avant l'exercice et la prise d'IMP. Au cours des 4 premières heures suivant la prise d'IMP, les signes vitaux (pression artérielle/fréquence cardiaque) et les taux instantanés de potassium sérique sont fréquemment mesurés conformément au protocole. Tous les symptômes ou événements indésirables signalés sont enregistrés. De plus, des enregistrements électrophysiologiques intermittents sont effectués sur la main non exercée afin d'identifier précocement le développement d'une crise majeure de paralysie. À la fin de la période d'observation (4 heures après la prise d'IMP), les taux sériques de potassium sont mesurés par le laboratoire hospitalier local et un examen physique est effectué, y compris un score MRC. La sécurité est également évaluée par appel téléphonique évaluant les événements indésirables signalés par les participants et consignés dans un journal survenant dans la semaine suivant chaque visite.	Innocuité du bumétanide dans l'HypoPP dans les 7 jours suivant chaque visite d'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University College, London

Les enquêteurs

Chercheur principal: Doreen Fialho, MD, PhD, University College London Hospitals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Queen Square Trial

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

9 mai 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

9 mai 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2015

Première publication (Estimation)

21 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 février 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2018

Dernière vérification

1 février 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

120542

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