Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Masitinib i kombinasjon med riluzol for behandling av pasienter som lider av amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

27. september 2023 oppdatert av: AB Science

Multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppe, fase 2/3-studie for å sammenligne effekten og sikkerheten til masitinib

Målet er å sammenligne effekten og sikkerheten til masitinib i kombinasjon med riluzol i behandlingen av pasienter som lider av amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Masitinib er en ny tyrosinkinasehemmer som retter seg mot mikroglia og mastceller gjennom å hemme et begrenset antall kinaser. Masitinib blokkerer spredning og aktivering av mikroglia, og mastcellemediert degranulering, frigjøring av cytotoksiske stoffer som kan skade de motoriske nervene ytterligere.

Det er to distinkte populasjoner av ALS-pasienter: populasjon av "normale progrediatorer" og populasjoner av "Raskere progredierere". Målgruppe for primæranalyse er populasjon av "normale progredierer".

"Normale forløpere" er ALS-pasienter hvis progresjon av ALSFRS-R-skåre før randomisering er mindre enn 1,1 poeng per måned.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

394

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Madrid, Spania, 28029
        • Hospital Carlos III

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hovedinkluderingskriterier:

  1. Familiær eller sporadisk ALS
  2. Pasient diagnostisert med sannsynlig sikker ALS
  3. Pasient behandlet med en stabil dose riluzol (100 mg/dag) i minst 30 dager før screening

Ekskluderingskriterier:

1. Pasient som gjennomgikk trakeostomi og/eller gastrostomi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Masitinib (3.0) og Riluzole
masitinib 3 mg/kg/dag + riluzol
Legemiddel: Riluzole
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Masitinib (3.0)
3 mg/kg/dag
Andre navn:
  • AB1010
Eksperimentell: Masitinib (4,5) og Riluzole
masitinib 4,5 mg/kg/dag (2) + riluzol
Legemiddel: Riluzole
Andre navn:
  • Rilutek
Legemiddel: Masitinib (4,5)
4,5 mg/kg/dag
Andre navn:
  • AB1010
Placebo komparator: Placebo og Riluzole
Matchet placebo
Legemiddel: Placebo
Andre navn:
  • Placebo oral tablett
Legemiddel: Riluzole
Andre navn:
  • Rilutek

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i funksjonell vurderingsskala for amyotrofisk lateral sklerose (ALSFRS) – revidert
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
Amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurderingsskala (ALSFRS), som er et validert instrument som vurderer funksjonsstatus og sykdomsprogresjon hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Fra baseline til uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
Forsert vitalkapasitet (FVC) måler volumet av luft som utvises fra lungene under en rask, kraftig pust.
Fra baseline til uke 48
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Tid fra randomiseringsdatoen til den tidligste datoen for en nedgang på mer enn 9 poeng i ALSFRS-R-score, vurdert over maksimalt 60 måneder
Progresjonsfri overlevelse er definert som tiden fra randomiseringsdatoen til den tidligste datoen for en nedgang på mer enn 9 poeng i ALSFRS-R-score
Tid fra randomiseringsdatoen til den tidligste datoen for en nedgang på mer enn 9 poeng i ALSFRS-R-score, vurdert over maksimalt 60 måneder
Total overlevelse
Tidsramme: Tid fra randomiseringsdato til død, vurdert over maksimalt 60 måneder
Total overlevelse er definert som tid i måneder fra randomiseringsdatoen til datoen for død på grunn av en hvilken som helst årsak.
Tid fra randomiseringsdato til død, vurdert over maksimalt 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AB Science

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jesus S Mora, MD, Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2013

Primær fullføring (Faktiske)

5. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2015

Først lagt ut (Antatt)

28. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AB10015

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere