Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Masytynib w skojarzeniu z riluzolem w leczeniu pacjentów cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne (ALS)

27 września 2023 zaktualizowane przez: AB Science

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe fazy 2/3 porównujące skuteczność i bezpieczeństwo masytynibu

Celem jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa masytynibu w skojarzeniu z riluzolem w leczeniu pacjentów cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Masytynib jest nowym inhibitorem kinazy tyrozynowej, który działa na mikroglej i komórki tuczne poprzez hamowanie ograniczonej liczby kinaz. Masytynib blokuje proliferację i aktywację mikrogleju oraz degranulację za pośrednictwem komórek tucznych, czyli uwalnianie substancji cytotoksycznych, które mogą dodatkowo uszkodzić nerwy ruchowe.

Istnieją dwie odrębne populacje pacjentów z ALS: populacja „osób z normalną progresją” i populacja „osób z szybszą progresją”. Populacją docelową do analizy pierwotnej jest populacja „osób z normalną progresją”.

„Osoby z normalną progresją” to pacjenci z ALS, u których progresja wyniku ALSFRS-R przed randomizacją jest mniejsza niż 1,1 punktu na miesiąc.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

394

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28029
        • Hospital Carlos III

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Główne kryteria włączenia:

  1. Rodzinny lub sporadyczny ALS
  2. U pacjenta zdiagnozowano prawdopodobny określony ALS
  3. Pacjent leczony stabilną dawką riluzolu (100 mg/dobę) przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent po tracheostomii i/lub gastrostomii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Masytynib (3,0) i Riluzol
masytynib 3 mg/kg mc./dobę + riluzol
Lek: Riluzol
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Masytynib (3,0)
3 mg/kg/dobę
Inne nazwy:
  • AB1010
Eksperymentalny: Masytynib (4,5) i Riluzol
masytynib 4,5 mg/kg/dobę (2) + riluzol
Lek: Riluzol
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Masytynib (4,5)
4,5 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
  • AB1010
Komparator placebo: Placebo i Riluzol
Dopasowane placebo
Lek: Placebo
Inne nazwy:
  • Tabletka doustna placebo
Lek: Riluzol
Inne nazwy:
  • Rilutek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w funkcjonalnej skali oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS) – poprawiona
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
Skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS), która jest zatwierdzonym narzędziem do oceny stanu funkcjonalnego i postępu choroby u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)
Od punktu początkowego do 48. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 48. tygodnia
Natężona pojemność życiowa (FVC) mierzy objętość powietrza wydalanego z płuc podczas szybkiego, mocnego oddechu.
Od punktu początkowego do 48. tygodnia
Przetrwanie bez progresji
Ramy czasowe: Czas od daty randomizacji do najwcześniejszej daty spadku o więcej niż 9 punktów w skali ALSFRS-R, oceniany przez maksymalnie 60 miesięcy
Przeżycie bez progresji choroby definiuje się jako czas od daty randomizacji do najwcześniejszej daty spadku wyniku ALSFRS-R o więcej niż 9 punktów
Czas od daty randomizacji do najwcześniejszej daty spadku o więcej niż 9 punktów w skali ALSFRS-R, oceniany przez maksymalnie 60 miesięcy
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Czas od daty randomizacji do śmierci, oceniany na maksymalnie 60 miesięcy
Całkowite przeżycie definiuje się jako czas w miesiącach od daty randomizacji do daty zgonu z dowolnej przyczyny.
Czas od daty randomizacji do śmierci, oceniany na maksymalnie 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AB Science

Śledczy

  • Główny śledczy: Jesus S Mora, MD, Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AB10015

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj