Маситиниб в комбинации с рилузолом для лечения пациентов, страдающих боковым амиотрофическим склерозом (БАС)
27 сентября 2023 г. обновлено: AB Science
Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельная группа, исследование фазы 2/3 для сравнения эффективности и безопасности маситиниба
Цель состоит в том, чтобы сравнить эффективность и безопасность маситиниба в комбинации с рилузолом при лечении пациентов, страдающих боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Маситиниб является новым ингибитором тирозинкиназы, который воздействует на микроглию и тучные клетки путем ингибирования ограниченного числа киназ. Маситиниб блокирует пролиферацию и активацию микроглии, а также опосредованную тучными клетками дегрануляцию, высвобождение цитотоксических веществ, которые могут привести к дальнейшему повреждению двигательных нервов.
Есть две отдельные популяции пациентов с БАС: популяция «нормальных прогрессирующих» и популяция «быстро прогрессирующих». Целевой популяцией для первичного анализа является популяция «нормальных прогрессоров».
«Нормальные прогрессоры» — это пациенты с БАС, прогрессирование которых по шкале ALSFRS-R до рандомизации составляет менее 1,1 балла в месяц.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
394
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28029
- Hospital Carlos III
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Основные критерии включения:
- Семейный или спорадический БАС
- У пациента диагностирован вероятный определенный БАС
- Пациент, получавший стабильную дозу рилузола (100 мг/день) в течение как минимум 30 дней до скрининга
Критерий исключения:
1. Пациент, перенесший трахеостомию и/или гастростому
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Маситиниб (3.0) и рилузол
маситиниб 3 мг/кг/день + рилузол
|
Другие имена:
3 мг/кг/день
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Маситиниб (4,5) и рилузол
маситиниб 4,5 мг/кг/день (2) + рилузол
|
Другие имена:
4,5 мг/кг/день
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо и рилузол
Соответствующее плацебо
|
Другие имена:
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение функциональной рейтинговой шкалы бокового амиотрофического склероза (ALSFRS) — пересмотренная версия
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
|
Шкала функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS), которая является утвержденным инструментом для оценки функционального состояния и прогрессирования заболевания у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (ALS).
|
От исходного уровня до 48 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
|
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) измеряет объем воздуха, выбрасываемого из легких при быстром, сильном вдохе.
|
От исходного уровня до 48 недели
|
|
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: Время от даты рандомизации до самой ранней даты снижения более чем на 9 баллов по шкале ALSFRS-R, оцениваемое в течение максимум 60 месяцев.
|
Выживаемость без прогрессирования определяется как время от даты рандомизации до самой ранней даты снижения более чем на 9 баллов по шкале ALSFRS-R.
|
Время от даты рандомизации до самой ранней даты снижения более чем на 9 баллов по шкале ALSFRS-R, оцениваемое в течение максимум 60 месяцев.
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: Время от даты рандомизации до смерти, оцениваемое в течение максимум 60 месяцев.
|
Общая выживаемость определяется как время в месяцах от даты рандомизации до даты смерти по любой причине.
|
Время от даты рандомизации до смерти, оцениваемое в течение максимум 60 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jesus S Mora, MD, Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 декабря 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 октября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 октября 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
28 октября 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антагонисты возбуждающих аминокислот
- Возбуждающие аминокислотные агенты
- Нейропротекторные агенты
- Защитные агенты
- Противосудорожные препараты
- Рилузол
Другие идентификационные номера исследования
- AB10015
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .