马赛替尼联合利鲁唑治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者
2023年9月27日 更新者：AB Science
比较马赛替尼疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、2/3 期研究
目的是比较马赛替尼与利鲁唑联合治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
马赛替尼是一种新型酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制有限数量的激酶靶向小胶质细胞和肥大细胞。 马赛替尼阻断小胶质细胞增殖和活化，以及肥大细胞介导的脱颗粒，即可能进一步损害运动神经的细胞毒性物质的释放。
有两个不同的 ALS 患者群体：“正常进展者”群体和“快速进展者”群体。 主要分析的目标人群是“正常进展者”人群。
“正常进展者”是 ALS 患者，其在随机分组前 ALSFRS-R 评分的进展每月小于 1.1 分。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
394
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Madrid、西班牙、28029
- Hospital Carlos III
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
主要纳入标准：
- 家族性或散发性 ALS
- 患者被诊断出可能患有明确的肌萎缩侧索硬化
- 患者在筛选前接受稳定剂量的利鲁唑（100 毫克/天）治疗至少 30 天
排除标准：
1. 接受过气管造口术和/或胃造口术的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：马赛替尼 (3.0) 和利鲁唑
马赛替尼 3 mg/kg/天 + 利鲁唑
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其他名称：
3 毫克/千克/天
其他名称：
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|
实验性的：马赛替尼 (4.5) 和利鲁唑
马赛替尼 4.5 mg/kg/天 (2) + 利鲁唑
|
其他名称：
4.5 毫克/千克/天
其他名称：
|
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安慰剂比较：安慰剂和利鲁唑
匹配的安慰剂
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其他名称：
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALSFRS) 的变化-修订版
大体时间：从基线到第 48 周
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肌萎缩侧索硬化症功能评定量表 (ALSFRS)，这是一种经过验证的工具，用于评估肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的功能状态和疾病进展
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从基线到第 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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用力肺活量 (FVC) 的变化
大体时间：从基线到第 48 周
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用力肺活量 (FVC) 测量在快速、有力的呼吸过程中从肺部排出的空气量。
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从基线到第 48 周
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无进展生存期
大体时间：从随机化日期到 ALSFRS-R 评分下降超过 9 分的最早日期的时间，评估时间最长为 60 个月
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无进展生存期定义为从随机化日期到 ALSFRS-R 评分下降超过 9 分的最早日期的时间
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从随机化日期到 ALSFRS-R 评分下降超过 9 分的最早日期的时间，评估时间最长为 60 个月
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总生存期
大体时间：从随机化日期到死亡的时间，最多评估 60 个月
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总生存期定义为从随机化日期到因任何原因死亡日期的时间（以月为单位）。
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从随机化日期到死亡的时间，最多评估 60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Jesus S Mora, MD、Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年4月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月5日
研究完成 (实际的)
2018年3月1日
研究注册日期
首次提交
2015年10月20日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月27日
首次发布 (估计的)
2015年10月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月27日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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