Masitinib v kombinaci s riluzolem k léčbě pacientů trpících amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
27. září 2023 aktualizováno: AB Science
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, studie fáze 2/3 k porovnání účinnosti a bezpečnosti masitinibu
Cílem je porovnat účinnost a bezpečnost masitinibu v kombinaci s riluzolem v léčbě pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Masitinib je nový inhibitor tyrosinkinázy, který se zaměřuje na mikroglie a žírné buňky prostřednictvím inhibice omezeného počtu kináz. Masitinib blokuje proliferaci a aktivaci mikroglií a degranulaci zprostředkovanou žírnými buňkami, uvolňování cytotoxických látek, které by mohly dále poškodit motorické nervy.
Existují dvě odlišné populace pacientů s ALS: populace „normálních progresorů“ a populace „rychleji progresivních“. Cílová populace pro primární analýzu je populace "normálních progresorů".
„Normální progresoři“ jsou pacienti s ALS, jejichž progrese skóre ALSFRS-R před randomizací je menší než 1,1 bodu za měsíc.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
394
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28029
- Hospital Carlos III
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Hlavní kritéria zařazení:
- Rodinná nebo sporadická ALS
- Pacient s diagnostikovanou pravděpodobnou definitivní ALS
- Pacient léčený stabilní dávkou riluzolu (100 mg/den) po dobu nejméně 30 dnů před screeningem
Kritéria vyloučení:
1. Pacient, který podstoupil tracheostomii a/nebo gastrostomii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Masitinib (3,0) a Riluzol
masitinib 3 mg/kg/den + riluzol
|
Ostatní jména:
3 mg/kg/den
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Masitinib (4,5) & Riluzol
masitinib 4,5 mg/kg/den (2) + riluzol
|
Ostatní jména:
4,5 mg/kg/den
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo a Riluzol
Odpovídající placebo
|
Ostatní jména:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS) – revidována
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
Funkční hodnotící škála amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS), což je validovaný nástroj, který hodnotí funkční stav a progresi onemocnění u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
|
Od základního stavu do týdne 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
|
Nucená vitální kapacita (FVC) měří objem vzduchu vypuzeného z plic během rychlého a intenzivního dechu.
|
Od základního stavu do týdne 48
|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: Doba od data randomizace do nejbližšího data pro pokles o více než 9 bodů ve skóre ALSFRS-R, hodnoceno za maximálně 60 měsíců
|
Přežití bez progrese je definováno jako doba od data randomizace do nejbližšího data pro pokles skóre ALSFRS-R o více než 9 bodů
|
Doba od data randomizace do nejbližšího data pro pokles o více než 9 bodů ve skóre ALSFRS-R, hodnoceno za maximálně 60 měsíců
|
|
Celkové přežití
Časové okno: Doba od data randomizace do smrti, hodnocená po dobu maximálně 60 měsíců
|
Celkové přežití je definováno jako doba v měsících od data randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny.
|
Doba od data randomizace do smrti, hodnocená po dobu maximálně 60 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jesus S Mora, MD, Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2013
Primární dokončení (Aktuální)
5. prosince 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. října 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. října 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
28. října 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antagonisté excitačních aminokyselin
- Excitační aminokyselinové látky
- Neuroprotektivní látky
- Ochranné prostředky
- Antikonvulziva
- Riluzol
Další identifikační čísla studie
- AB10015
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .