Masitinib in associazione con riluzolo per il trattamento di pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
27 settembre 2023 aggiornato da: AB Science
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di fase 2/3 per confrontare l'efficacia e la sicurezza di Masitinib
L'obiettivo è confrontare l'efficacia e la sicurezza di masitinib in combinazione con riluzolo nel trattamento di pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Masitinib è un nuovo inibitore della tirosina chinasi che colpisce la microglia e i mastociti inibendo un numero limitato di chinasi. Masitinib blocca la proliferazione e l'attivazione della microglia e la degranulazione mediata dai mastociti, il rilascio di sostanze citotossiche che potrebbero danneggiare ulteriormente i nervi motori.
Esistono due popolazioni distinte di pazienti con SLA: popolazione di "progressori normali" e popolazione di "progressori più veloci". La popolazione target per l'analisi primaria è la popolazione di "progressori normali".
I "progressori normali" sono pazienti affetti da SLA la cui progressione del punteggio ALSFRS-R prima della randomizzazione è inferiore a 1,1 punti al mese.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
394
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Madrid, Spagna, 28029
- Hospital Carlos III
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Principali criteri di inclusione:
- SLA familiare o sporadica
- Paziente con diagnosi di probabile SLA definita
- Paziente trattato con una dose stabile di riluzolo (100 mg/die) per almeno 30 giorni prima dello screening
Criteri di esclusione:
1. Paziente sottoposto a tracheostomia e/o gastrostomia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Masitinib (3.0) e Riluzolo
masitinib 3 mg/kg/giorno + riluzolo
|
Altri nomi:
3mg/kg/giorno
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Masitinib (4,5) e Riluzolo
masitinib 4,5 mg/kg/giorno (2) + riluzolo
|
Altri nomi:
4,5 mg/kg/giorno
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo e Riluzolo
Placebo abbinato
|
Altri nomi:
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Modifica nella scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS) - Rivista
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
|
La scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS), che è uno strumento convalidato che valuta lo stato funzionale e la progressione della malattia nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
|
Dal basale alla settimana 48
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Modifica della capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
|
La capacità vitale forzata (FVC) misura il volume di aria espulsa dai polmoni durante un respiro rapido e energico.
|
Dal basale alla settimana 48
|
|
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Tempo dalla data di randomizzazione fino alla prima data per un declino di oltre 9 punti nel punteggio ALSFRS-R, valutato su un massimo di 60 mesi
|
La sopravvivenza libera da progressione è definita come il tempo dalla data di randomizzazione fino alla prima data per un calo di oltre 9 punti nel punteggio ALSFRS-R
|
Tempo dalla data di randomizzazione fino alla prima data per un declino di oltre 9 punti nel punteggio ALSFRS-R, valutato su un massimo di 60 mesi
|
|
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Tempo dalla data di randomizzazione fino al decesso, valutato su un massimo di 60 mesi
|
La sopravvivenza globale è definita come il tempo in mesi dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa.
|
Tempo dalla data di randomizzazione fino al decesso, valutato su un massimo di 60 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jesus S Mora, MD, Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2013
Completamento primario (Effettivo)
5 dicembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 ottobre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 ottobre 2015
Primo Inserito (Stimato)
28 ottobre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antagonisti degli aminoacidi eccitatori
- Agenti di aminoacidi eccitatori
- Agenti neuroprotettivi
- Agenti protettivi
- Anticonvulsivanti
- Riluzolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- AB10015
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .