- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02588677
Masitinib riluzollal kombinálva amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésére
Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, 2/3 fázisú vizsgálat a masitinib hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A mazitinib egy új tirozin-kináz inhibitor, amely a mikroglia- és hízósejteket célozza meg korlátozott számú kináz gátlásával. A mazitinib gátolja a mikroglia proliferációját és aktivációját, valamint a hízósejtek által közvetített degranulációt, a citotoxikus anyagok felszabadulását, amelyek tovább károsíthatják a motoros idegeket.
Az ALS-betegeknek két különböző populációja van: a „normál progressziós betegek” és a „gyorsabb progressziós betegek” populációja. Az elsődleges elemzés célzott populációja a „normál progressziók” populációja.
A „normális progressziós betegek” azok az ALS-betegek, akiknél az ALSFRS-R pontszám progressziója a randomizálás előtt kevesebb, mint havi 1,1 pont.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28029
- Hospital Carlos III
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Főbb felvételi kritériumok:
- Családi vagy szórványos ALS
- A páciens valószínűleg határozott ALS-t diagnosztizált
- A szűrést megelőzően legalább 30 napig stabil dózisú riluzollal (100 mg/nap) kezelt beteg
Kizárási kritériumok:
1. Tracheostomián és/vagy gastrostomián átesett beteg
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Masitinib (3,0) és riluzol
mazitinib 3 mg/ttkg/nap + riluzol
|
Más nevek:
3 mg/kg/nap
Más nevek:
|
Kísérleti: Masitinib (4,5) és riluzol
mazitinib 4,5 mg/kg/nap (2) + riluzol
|
Más nevek:
4,5 mg/kg/nap
Más nevek:
|
Placebo Comparator: Placebo és Riluzol
Egyező placebo
|
Más nevek:
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Változás az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skálájában (ALSFRS) – felülvizsgálva
Időkeret: Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
Az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skála (ALSFRS), amely egy validált műszer, amely értékeli a funkcionális állapotot és a betegség progresszióját amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél.
|
Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A kényszerített életkapacitás változása (FVC)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
Az erőltetett vitálkapacitás (FVC) a tüdőből a gyors, erőteljes légzés során kilökődő levegő mennyiségét méri.
|
Az alaphelyzettől a 48. hétig
|
Progressziómentes túlélés
Időkeret: A véletlen besorolás dátumától az ALSFRS-R pontszám több mint 9 pontos csökkenésének legkorábbi dátumáig eltelt idő, legfeljebb 60 hónapon keresztül.
|
A progressziómentes túlélés a véletlen besorolás dátumától az ALSFRS-R pontszám több mint 9 pontos csökkenésének legkorábbi dátumáig eltelt idő.
|
A véletlen besorolás dátumától az ALSFRS-R pontszám több mint 9 pontos csökkenésének legkorábbi dátumáig eltelt idő, legfeljebb 60 hónapon keresztül.
|
Általános túlélés
Időkeret: A véletlenszerű besorolás dátumától a halálig eltelt idő, legfeljebb 60 hónapon keresztül
|
A teljes túlélést a véletlen besorolás dátumától a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig terjedő idő hónapokban határozzák meg.
|
A véletlenszerű besorolás dátumától a halálig eltelt idő, legfeljebb 60 hónapon keresztül
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jesus S Mora, MD, Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Szklerózis
- Motoros neuron betegség
- Amiotróf laterális szklerózis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Serkentő aminosav antagonisták
- Serkentő aminosav szerek
- Neuroprotektív szerek
- Védőszerek
- Antikonvulzív szerek
- Riluzol
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AB10015
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis (ALS)
-
Karunesh GangulyNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)ToborzásStroke | Sclerosis multiplex | Izomdisztrófiák | ALS | SCI – Gerincvelő sérülésEgyesült Államok
-
Ashvattha Therapeutics, Inc.ToborzásAmiotróf laterális szklerózis (ALS) | Sclerosis multiplex (MS) | Parkinson-kór (PD) | Alzheimer-kór (AD)Egyesült Államok
-
Avanir PharmaceuticalsBefejezveStroke | Parkinson kór | Traumás agysérülés | Amiotróf laterális szklerózis (ALS) | Alzheimer kór | Sclerosis multiplex (MS)Egyesült Államok
-
Sanguine BiosciencesBefejezveSclerosis multiplex | Parkinson kór | Amiotróf laterális szklerózis (ALS) | Alzheimer kór | Huntington-kórEgyesült Államok
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIlera HealthcareMegszűntEpilepszia | Sclerosis multiplex | Glaukóma | Rák | Parkinson kór | HIV/AIDS | ALS | Autizmus spektrum zavar | Sarlósejtes anaemia | Spaszticitás, izomzat | Huntington-kór | Opioidok használata | Neuropathia | Terminális betegség | Gyulladásos bélbetegség (IBD) | Csillapíthatatlan fájdalom | Ptsd | Diskinetikus szindrómaEgyesült Államok
-
Duke UniversityUniversity of Edinburgh in Scotland; Tan Tock Seng Hospital in Singapore; Queens University...ToborzásSclerosis multiplex | Parkinson kór | Traumás agysérülés | Down-szindróma | Enyhe kognitív károsodás | Frontotemporális demencia | Huntington-kór | Amiotróf laterális szklerózis (ALS) | Alzheimer kór | Agyrázkódás | A poszttraumás stressz zavar | Neuro-degeneratív betegség | Lewy-testes demencia | Normális Kogníció | APOE-4...Egyesült Államok
-
New York Stem Cell Foundation Research InstituteToborzásPTSD | Sclerosis multiplex | Méhnyakrák | Cukorbetegség, 2-es típusú | Diabetes mellitus | Cukorbetegség | Makula degeneráció | Diabetes mellitus, 1. típusú | Parkinson kór | Amiotróf laterális szklerózis | Elmebaj | Petefészekrák | Alzheimer-kór | ALS | Vulvari rák | A poszttraumás stressz zavar | Lewy testbetegség | Több rendszerű... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Sanguine BiosciencesToborzásSzívbetegségek | Stroke | Limfóma | Sclerosis multiplex | Vesebetegségek | Cukorbetegség | Leukémia | Korhoz kötött makula degeneráció | Rák | Ízületi gyulladás | Skizofrénia | Pajzsmirigy betegségek | Parkinson kór | Májgyulladás | Vasculitis | Pikkelysömör | Asztma | Amiloidózis | Fibromyalgia | Graves-betegség | Alzheimer-kór | Coeliakia | Cirróz... és egyéb feltételekEgyesült Államok