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Masitinibe em combinação com riluzol para o tratamento de pacientes que sofrem de esclerose lateral amiotrófica (ALS)

27 de setembro de 2023 atualizado por: AB Science

Multicêntrico, Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo, Grupo Paralelo, Estudo de Fase 2/3 para Comparar a Eficácia e Segurança do Masitinibe

O objetivo é comparar a eficácia e a segurança de masitinibe em combinação com riluzol no tratamento de pacientes que sofrem de Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O masitinibe é um novo inibidor de tirosina quinase que tem como alvo a microglia e os mastócitos por meio da inibição de um número limitado de quinases. O masitinibe bloqueia a proliferação e ativação da micróglia e a degranulação mediada por mastócitos, a liberação de substâncias citotóxicas que podem danificar ainda mais os nervos motores.

Existem duas populações distintas de pacientes com ELA: população de "progressores normais" e população de "progressores rápidos". A população alvo para análise primária é a população de "progressores normais".

"Progressores normais" são pacientes com ELA cuja progressão da pontuação ALSFRS-R antes da randomização é inferior a 1,1 ponto por mês.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

394

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28029
        • Hospital Carlos III

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Principais critérios de inclusão:

  1. ELA familiar ou esporádica
  2. Paciente com diagnóstico provável de ELA definitiva
  3. Paciente tratado com dose estável de riluzol (100 mg/dia) por pelo menos 30 dias antes da triagem

Critério de exclusão:

1. Paciente submetido a traqueostomia e/ou gastrostomia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Masitinibe (3.0) e Riluzol
masitinibe 3 mg/kg/dia + riluzol
Medicamento: Riluzol
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Masitinibe (3.0)
3 mg/kg/dia
Outros nomes:
  • AB1010
Experimental: Masitinibe (4,5) e Riluzol
masitinibe 4,5 mg/kg/dia (2) + riluzol
Medicamento: Riluzol
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Masitinibe (4,5)
4,5 mg/kg/dia
Outros nomes:
  • AB1010
Comparador de Placebo: Placebo e Riluzol
Placebo correspondente
Medicamento: Placebo
Outros nomes:
  • Comprimido Oral Placebo
Medicamento: Riluzol
Outros nomes:
  • Rilutek

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na escala de avaliação funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS)-Revisada
Prazo: Do início até a semana 48
A escala de classificação funcional da esclerose lateral amiotrófica (ALSFRS), que é um instrumento validado que avalia o estado funcional e a progressão da doença em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)
Do início até a semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da Capacidade Vital Forçada (FVC)
Prazo: Do início até a semana 48
A capacidade vital forçada (CVF) mede o volume de ar expelido dos pulmões durante uma respiração rápida e forçada.
Do início até a semana 48
Sobrevivência Livre de Progressão
Prazo: Tempo desde a data de randomização até a data mais próxima para um declínio de mais de 9 pontos no escore ALSFRS-R, avaliado em no máximo 60 meses
A sobrevida livre de progressão é definida como o tempo desde a data de randomização até a data mais próxima para um declínio de mais de 9 pontos na pontuação ALSFRS-R
Tempo desde a data de randomização até a data mais próxima para um declínio de mais de 9 pontos no escore ALSFRS-R, avaliado em no máximo 60 meses
Sobrevivência geral
Prazo: Tempo desde a data de randomização até o óbito, avaliado em no máximo 60 meses
A sobrevida global é definida como o tempo em meses desde a data da randomização até a data da morte por qualquer causa.
Tempo desde a data de randomização até o óbito, avaliado em no máximo 60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AB Science

Investigadores

  • Investigador principal: Jesus S Mora, MD, Unidad de ELA, Hospital San Rafael, c/ Serrano, 199, 28016 Madrid, Spain

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2013

Conclusão Primária (Real)

5 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de outubro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

28 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AB10015

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... e outros colaboradores
    Concluído
    Answer ALS: Iniciativa individualizada para descoberta de ALS (AnswerALS)
    Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Atrofia Muscular Progressiva | Controles Saudáveis | ALS de braço mangual | Amiotrofia monomélica | Portadores assintomáticos do gene da ELA
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Concluído
    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Lou Gehrig | Esclerose Lateral Primária (PLS) | Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Doença do Neurônio Motor (MND) | ELA Esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... e outros colaboradores
    Concluído
    Pesquisa avançada e tratamento para degeneração lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | FTLD | Demência Frontotemporal (FTD) | Síndrome PPA | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... e outros colaboradores
    Recrutamento
    ARTFL LEFFTDS Degeneração Lobar Frontotemporal Longitudinal (ALLFTD)
    Esclerose Lateral Amiotrófica | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | Demência Frontotemporal Relacionada ao GRN | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva Primária... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá

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