Triferisk pediatrisk farmakokinetisk protokoll
26. september 2018 oppdatert av: Rockwell Medical Technologies, Inc.
Farmakokinetikk av triferic (ferric pyrofosfatcitrat) administrert via dialysat og IV til pediatriske pasienter på kronisk hemodialyse
Hovedformålet er å bestemme farmakokinetikken (PK) til triferisk jern administrert intravenøst hos pediatriske pasienter med kronisk nyresykdom på kronisk hemodialyse (CKD-5HD).
Det er en åpen, to-perioders sekvensiell doseringsstudie.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1/2, åpen, 2-perioders enkeltdosestudie som vurderer sikkerheten og farmakokinetikken (PK) til Triferic (ferric pyrophosphate citrate, eller FPC) administrert via dialysat og IV til pediatriske pasienter (< 18 år) alder) som mottar kronisk hemodialyse (CKD-5HD).
Total deltakelse i studien er omtrent tre uker og består av et screeningbesøk, to doseringsbesøk (PK) og et oppfølgingsbesøk.
Hver pasient vil få en enkelt dose Triferic administrert IV i venøs blodreturslangen i løpet av dialysen. Ved neste planlagte dialysesesjon vil hver pasient få en enkelt dose Triferic administrert via dialysat under en enkelt hemodialysesesjon.
Blodprøver vil bli tatt til forskjellige tider for å analysere for serumjernparametere og for sikkerhet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
22
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Loma Linda University Hospital
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Lucile Packard Childrens Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours/A. I. DuPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
- Joe DiMagggio Children's Hospital/Memorial Regional Hospital
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Jackson Memorial Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Childrens Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital and Medical Center
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
En pasient vil være kvalifisert for inkludering i studien bare hvis alle følgende kriterier er oppfylt:
- Foreldre/foresatte til pasienten har evnen til å forstå kravene til studien og har vist en vilje til å få barnet deres til å følge alle studieprosedyrer ved å signere et skjema for informert samtykke som er godkjent av institusjonsvurderingsstyret. Der det er aktuelt, er det også innhentet samtykke fra pasienten for alle studieprosedyrer før eventuelle studierelaterte aktiviteter.
- Pasienten er <18 år ved screening.
- Pasienten har kronisk nyresykdom og får hemodialyse i senteret minst to ganger ukentlig i minst 1 måned før screening.
- Pasienten får adekvat hemodialyse som vurdert av utrederen og basert på en enkelt pool Kt/V-måling >1,2.
- Pasienten har en vaskulær tilgang (tunnelkateter, AV-fistel eller AV-graft) som er egnet for å støtte blodstrømmene for hemodialysebehandling.
- Pasienten har en kroppsmasse på 11 lbs (5 kg).
- Pasienten er jernrik målt ved TSAT 20 % og ferritin >100 mikrogram/L ved screening.
- Pasienten har en Hgb-konsentrasjon i fullblod på 10,0 g/dL ved screening.
- Hvis pasienten får ESA, har dosen vært stabil (uendret) i minst 3 uker før baseline-innleggelse.
- Pasienten har passende laboratorieverdier for sin sykdomstilstand ved screening (per etterforskers vurdering).
- Pasienten har ingen signifikante unormale funn ved fysisk undersøkelse som vil utelukke deltakelse i studien.
- Hvis pasienten er kvinne, må hun være pre-pubertal, ha gjennomgått dokumentert kirurgisk sterilisering før baseline innleggelse, eller praktisere adekvat prevensjon. Alle kvinnelige pasienter 9 år og eldre, og også alle som har nådd menarche før 9 år, må ha en negativ serumgraviditetstest under screeningen. Det er etterforskerens ansvar å avgjøre om pasienten har tilstrekkelig prevensjon for studiedeltakelse.
Ekskluderingskriterier:
En pasient vil ikke være kvalifisert for inkludering i studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:
- Pasienten er positiv for humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt B etter historie.
- Pasienten har en akutt sykdom innen 1 uke etter baseline-innleggelse (pasienten kan screenes på nytt 2 uker etter at den akutte sykdommen er løst).
- Pasienten får intravenøs eller oral antibiotika eller soppdrepende midler for enhver smittsom prosess. Profylaktisk antibiotika administrert regelmessig er tillatt.
- Pasienten har tegn på en pågående aktiv inflammatorisk prosess (f.eks. systemisk lupus erythematosus, akutt eller kronisk aktiv hepatitt, etc.).
- Pasienten har deltatt i en legemiddelstudie innen 30 dager før baseline-innleggelse.
- Administrering av IV eller orale jerntilskudd innen 2 uker før baseline innleggelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Triferisk via IV og hemodialysat
På studiedag 1 vil pasienter få IV Triferic jern 0,07 mg/kg fortynnet i en passende mengde D5W administrert som en 100 ml infusjon i den venøse returporten til blodlinjene i løpet av tiden pasienten får dialyse. Administrasjonshastigheten vil bli beregnet slik at hele mengden vil bli administrert i løpet av dialysebehandlingen.
På studiedag 3 vil Triferic blandes med det flytende bikarbonatkonsentratet som brukes til fremstilling av hemodialysatløsningen.
Dette vil resultere i en endelig triferisk jernkonsentrasjon i dialysatet på 2 µM (110 µg/L).
Pasientene vil få Triferic via hemodialysatet i løpet av dialysebehandlingen.
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk (PK) for triferisk jern administrert IV hos pediatriske CKD-5HD-pasienter: Cmax.
Tidsramme: 0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
PK vil bli gjort ved å vurdere gjennomsnittlig absolutt og baseline-korrigert Cmax for totalt jern med en IV-infusjon av Triferic ved 0,07 mg jern/kg under en enkelt dialysesesjon.
Den absolutte Cmax inkluderer konsentrasjonen av jern som var tilstede i serumet før dosering, så vel som jernet som ble administrert, mens den baseline-korrigerte Cmax faktorer ut jernet som var tilstede i serumet før dosering og inkluderer kun det administrerte jernet.
|
0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
|
Farmakokinetikk (PK) av triferisk jern administrert IV hos pediatriske CKD-5HD-pasienter: AUC(Siste).
Tidsramme: 0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
PK vil bli gjort ved å vurdere gjennomsnittlig absolutt og baseline-korrigert AUC(siste) for totalt jern med en IV-infusjon av Triferic med 0,07 mg jern/kg under en enkelt dialysesesjon.
Den absolutte AUC(siste) inkluderer jern som var tilstede i serumet før dosering, så vel som jernet som ble administrert, mens den baseline-korrigerte AUC(siste) faktorer ut jernet som er tilstede i serumet før dosering og inkluderer kun det administrerte jernet.
|
0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
|
Farmakokinetikk (PK) av triferisk jern administrert IV hos pediatriske CKD-5HD-pasienter: AUC(0-end).
Tidsramme: 0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
PK vil bli gjort ved å vurdere gjennomsnittlig absolutt og baseline-korrigert AUC(0-end) av totalt jern med en IV-infusjon av Triferic ved 0,07 mg jern/kg under en enkelt dialysesesjon.
Den absolutte AUC (0-end) inkluderer jern som var tilstede i serumet før dosering, så vel som jernet som ble administrert, mens den baseline-korrigerte AUC (0-end) faktorer ut jernet som var tilstede i serumet før dosering og inkluderer kun gitt jern.
|
0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk (PK) for triferisk jern administrert via hemodialysatet hos pediatriske CKD-5HD-pasienter: Cmax.
Tidsramme: 0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
PK vil bli gjort ved å vurdere gjennomsnittlig absolutt og baseline-korrigert Cmax for totalt jern.
Den absolutte Cmax inkluderer konsentrasjonen av jern som var tilstede i serumet før dosering, så vel som jernet som ble administrert, mens den baseline-korrigerte Cmax faktorer ut jernet som var tilstede i serumet før dosering og inkluderer kun det administrerte jernet.
|
0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
|
Farmakokinetikk (PK) av triferisk jern administrert via hemodialysatet hos pediatriske CKD-5HD-pasienter: AUC(Siste).
Tidsramme: 0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
PK vil bli gjort ved å vurdere gjennomsnittlig absolutt og baseline-korrigert AUC(siste) for totalt jern.
Den absolutte AUC (siste) inkluderer jernet som var tilstede i serumet før dosering, samt jernet som ble administrert, mens den baseline-korrigerte Cmax faktorer ut jernet som var tilstede i serumet før dosering og inkluderer kun det administrerte jernet.
|
0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
|
Farmakokinetikk (PK) av triferisk jern administrert via hemodialysatet hos pediatriske CKD-5HD-pasienter: AUC(0-end).
Tidsramme: 0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
PK vil bli gjort ved å vurdere gjennomsnittlig absolutt og baseline-korrigert AUC(0-end) av totalt jern.
Den absolutte AUC (0-enden) inkluderer jern som var tilstede i serumet før dosering, så vel som jernet som ble administrert, mens den baseline-korrigerte Cmax faktorer ut jernet som var tilstede i serumet før dosering og inkluderer kun det administrerte jernet .
|
0, 1, 2, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10 timer
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 1,5 uke
|
Forekomsten av behandlingsfremkommende AE (TEAE) og behandlingsfremkommende alvorlige AE (TESAEs) vil bli gruppert etter kroppssystem.
Uønskede hendelser ble registrert fra studiedag 1 til det oppfølgende besøket (omtrent 1,5 uker).
|
1,5 uke
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Raymond D Pratt, MD FACP, Rockwell Medical, Inc
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. november 2015
Først lagt ut (Anslag)
3. november 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. oktober 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2018
Sist bekreftet
1. september 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RMFPC-11
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .