Triferic Pediatric Pharmacokinetic Protocol

Inklusionskriterier:

En patient kommer att vara berättigad till inkludering i studien endast om alla följande kriterier är uppfyllda:

1. Föräldrar/vårdnadshavare för patienten har förmågan att förstå kraven i studien och har visat en vilja att få sitt barn att följa alla studieprocedurer genom att underteckna ett formulär för informerat samtycke som godkänts av institutionell granskningsnämnd. I tillämpliga fall har patientens samtycke även erhållits för alla studieprocedurer före eventuella studierelaterade aktiviteter.
2. Patienten är <18 år vid screening.
3. Patienten har kronisk njursjukdom som genomgår hemodialys i centrum minst två gånger i veckan i minst 1 månad före screening.
4. Patienten får adekvat hemodialys enligt bedömningen av utredaren och baserat på en enda Kt/V-mätning >1,2.
5. Patienten har en vaskulär åtkomst (tunnelförsedd kateter, AV-fistel eller AV-transplantat) som är lämplig för att stödja blodflöden för hemodialysbehandling.
6. Patienten har en kroppsmassa på 11 lbs (5 kg).
7. Patienten är järnrik mätt med en TSAT 20% och ett ferritin >100 mikrogram/L vid screening.
8. Patienten har en Hgb-koncentration i helblod på 10,0 g/dL vid screening.
9. Om patienten får ESA har dosen varit stabil (oförändrad) i minst 3 veckor före baslinjeinläggning.
10. Patienten har lämpliga laboratorievärden för sitt sjukdomstillstånd vid screening (enligt utredarens bedömning).
11. Patienten har inga signifikanta onormala fynd vid fysisk undersökning som skulle utesluta deltagande i studien.
12. Om patienten är kvinna måste hon vara pre-pubertal, ha genomgått dokumenterad kirurgisk sterilisering före baslinjeinläggning eller utöva adekvat preventivmedel. Alla kvinnliga patienter 9 år och äldre, och även alla som har nått menarche före 9 års ålder, måste ha ett negativt serumgraviditetstest under screeningen. Det är utredarens ansvar att avgöra om patienten har adekvat preventivmedel för att delta i studien.

Exklusions kriterier:

En patient kommer inte att vara kvalificerad för inkludering i studien om något av följande kriterier gäller:

1. Patienten är positiv för humant immunbristvirus (HIV) eller hepatit B i anamnesen.
2. Patienten har en akut sjukdom inom 1 vecka efter inlagd behandling (patienten kan screenas igen 2 veckor efter upplösning av den akuta sjukdomen).
3. Patienten får intravenös eller oral antibiotika eller svampdödande medel för någon infektionsprocess. Profylaktiska antibiotika som administreras regelbundet är tillåtna.
4. Patienten har tecken på en pågående aktiv inflammatorisk process (t.ex. systemisk lupus erythematosus, akut eller kronisk aktiv hepatit, etc.).
5. Patienten har deltagit i en prövningsläkemedelsstudie inom 30 dagar före baslinjeinläggning.
6. Administrering av IV eller orala järntillskott inom 2 veckor före baslinjeinläggning.