Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dose-eskaleringsstudie av ALXN1210 IV hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

22. april 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En åpen, intrapasient, doseøkningsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ALXN1210 administrert intravenøst ​​til pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Denne studien evaluerte sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk, farmakodynamikk og immunogenisitet av multiple intravenøse (IV) doser av ALXN1210 administrert til deltakere med PNH som ikke tidligere har blitt behandlet med komplementhemmer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dataene som presenteres er opp til den primære fullføringsdatoen for studien og er for den 24-ukers primære evalueringsperioden. Studiet inkluderer også en forlengelsesperiode på inntil 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne ≥18 år
  2. PNH-diagnose bekreftet ved dokumentert høysensitiv flowcytometri
  3. Dokumentert meningokokkvaksinasjon ikke mer enn 3 år før dosering
  4. Kvinnelige deltakere i fertil alder brukte svært effektiv prevensjon fra screening og fortsatte til minst 24 uker etter siste dose av ALXN1210
  5. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og overholde studiebesøksplanen

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhemmer når som helst
  2. Kvinner som var gravide, ammende eller som hadde en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1
  3. Deltakelse i en intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før oppstart av dosering på dag 1, eller bruk av eksperimentell terapi innen 30 dager før dosering på dag 1, eller innen 5 halveringstider av produktet, avhengig av hva som er størst
  4. Anamnese med allergi mot hjelpestoffer av ALXN1210 eller kjent allergi mot eggstokkcelleproteiner fra kinesisk hamster
  5. Manglende evne til å overholde studiekrav
  6. Anamnese med enhver klinisk signifikant hjerte-, lever-, immunologisk, lunge- eller revmatoid sykdom som, etter etterforskerens vurdering, ville utelukke deltakelse
  7. Andre uspesifiserte årsaker som etter etterforskerens eller sponsorens mening gjorde deltakeren uegnet for påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Kohort 1

Deltakerne ble administrert ALXN1210 900 mg.

I forlengelsesperioden fortsatte deltakerne med samme dose og frekvens som den primære evalueringsperioden.
Biologisk: ALXN1210
Deltakerne ble administrert ravulizumab som en IV-infusjon hver 4. uke.
EKSPERIMENTELL: Kohort 2

Deltakerne ble administrert ALXN1210 1800 mg.

I forlengelsesperioden fortsatte deltakerne med samme dose og frekvens som den primære evalueringsperioden.
Biologisk: ALXN1210
Deltakerne ble administrert ravulizumab som en IV-infusjon hver 4. uke.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i nivåer av laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline til dag 169
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169
Baseline ble definert som gjennomsnittet av alle tilgjengelige vurderinger før første ALXN1210-infusjon.
Grunnlinje, dag 169

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i fritt hemoglobinnivå fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Prosentvis endring i haptoglobinnivåer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Prosentvis endring i antall retikulocytter/erytrocytter fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Prosentvis endring i paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) røde blodlegemer (RBC) kloner fra baseline til dag 169 og dag 1933
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1933
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1933
Prosentvis endring i D-dimernivåer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende vurderingsverdien før den første ALXN1210-infusjonen.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Endring i kliniske manifestasjoner av PNH fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Kliniske manifestasjoner er definert som tretthet, magesmerter, dyspné, dysfagi, brystsmerter og erektil dysfunksjon (ED) etter kohort. Forbedring er definert som tilstede ved baseline og fraværende ved endepunkt på dag 169. Forverring er definert som fraværende ved baseline og tilstede ved endepunkt på dag 169.
Grunnlinje, dag 169, dag 1821
Areal under serumkonsentrasjon-mot-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUCt) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
AUCt rapportert i timer*mikrogram/milliliter (h*ug/mL).
Dag 1
AUCt/dosenormalisert (D) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Areal under serumkonsentrasjon-mot-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til slutten av doseringsintervallet (AUCtau) på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
AUCtau/D på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Cmax/D på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Konsentrasjon ved slutten av doseringsintervallet (Ctrough) på dag 1 og på dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Tid til maksimal observert serumkonsentrasjon (Tmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Prosentvis endring i røde blodceller fra kylling (cRBC) Hemolyse fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1709
Grunnlinje, dag 1709
Prosentvis endring i gratis komplement komponent 5 (C5) konsentrasjon fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1709
Grunnlinje, dag 1709
Prosentvis endring i total C5-konsentrasjon fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grunnlinje, dag 1709
Grunnlinje, dag 1709
Deltakere som opplever antidrug-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Dag 1821
Dag 1821

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. november 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

14. juli 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

11. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

6. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

16. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1210-PNH-103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere