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Étude d'escalade de dose d'ALXN1210 IV chez des participants atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

22 avril 2022 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude ouverte, intra-patient, à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALXN1210 administré par voie intraveineuse à des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Cette étude a évalué l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de multiples doses intraveineuses (IV) d'ALXN1210 administrées à des participants atteints d'HPN qui n'ont pas été traités auparavant avec un inhibiteur du complément.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les données présentées sont jusqu'à la date d'achèvement primaire de l'étude et concernent la période d'évaluation primaire de 24 semaines. L'étude comprend également une période de prolongation pouvant aller jusqu'à 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Corée, République de, 44033
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme ≥18 ans
  2. Diagnostic HPN confirmé par une cytométrie en flux documentée à haute sensibilité
  3. Vaccination méningococcique documentée pas plus de 3 ans avant l'administration
  4. Les participantes en âge de procréer ont utilisé une contraception hautement efficace à partir du dépistage et jusqu'à au moins 24 semaines après la dernière dose d'ALXN1210
  5. Volonté et capable de donner un consentement éclairé écrit et de se conformer au calendrier des visites d'étude

Critère d'exclusion:

  1. Traitement avec un inhibiteur du complément à tout moment
  2. Femmes enceintes, qui allaitent ou qui ont eu un test de grossesse positif lors du dépistage ou du jour 1
  3. Participation à une étude clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant le début de l'administration du jour 1, ou utilisation de tout traitement expérimental dans les 30 jours précédant l'administration du jour 1, ou dans les 5 demi-vies du produit, selon la plus élevée
  4. Antécédents d'allergie aux excipients de l'ALXN1210 ou allergie connue aux protéines de cellules ovariennes de hamster chinois
  5. Incapacité à se conformer aux exigences de l'étude
  6. Antécédents de toute maladie cardiaque, hépatique, immunologique, pulmonaire ou rhumatoïde cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation
  7. Autres raisons non précisées qui, de l'avis de l'enquêteur ou du commanditaire, ont rendu le participant inapte à l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 1

Les participants ont reçu ALXN1210 900 mg.

Dans la période d'extension, les participants ont continué à la même dose et à la même fréquence que la période d'évaluation primaire.
Biologique: ALXN1210
Les participants ont reçu du ravulizumab en perfusion IV toutes les 4 semaines.
EXPÉRIMENTAL: Cohorte 2

Les participants ont reçu ALXN1210 1800 mg.

Dans la période d'extension, les participants ont continué à la même dose et à la même fréquence que la période d'évaluation primaire.
Biologique: ALXN1210
Les participants ont reçu du ravulizumab en perfusion IV toutes les 4 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage des niveaux de lactate déshydrogénase (LDH) de la ligne de base au jour 169
Délai: Ligne de base, jour 169
La ligne de base a été définie comme la moyenne de toutes les évaluations disponibles avant la première perfusion d'ALXN1210.
Ligne de base, jour 169

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage des niveaux d'hémoglobine libre de la ligne de base au jour 169 et au jour 1821
Délai: Ligne de base, jour 169, jour 1821
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur d'évaluation non manquante avant la première perfusion d'ALXN1210.
Ligne de base, jour 169, jour 1821
Changement en pourcentage des niveaux d'haptoglobine de la ligne de base au jour 169 et au jour 1821
Délai: Ligne de base, jour 169, jour 1821
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur d'évaluation non manquante avant la première perfusion d'ALXN1210.
Ligne de base, jour 169, jour 1821
Changement en pourcentage du nombre de réticulocytes/érythrocytes entre le départ et le jour 169 et le jour 1821
Délai: Ligne de base, jour 169, jour 1821
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur d'évaluation non manquante avant la première perfusion d'ALXN1210.
Ligne de base, jour 169, jour 1821
Changement en pourcentage des clones de globules rouges (RBC) de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) de la ligne de base au jour 169 et au jour 1933
Délai: Base de référence, jour 169, jour 1933
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur d'évaluation non manquante avant la première perfusion d'ALXN1210.
Base de référence, jour 169, jour 1933
Changement en pourcentage des niveaux de D-dimères de la ligne de base au jour 169 et au jour 1821
Délai: Ligne de base, jour 169, jour 1821
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur d'évaluation non manquante avant la première perfusion d'ALXN1210.
Ligne de base, jour 169, jour 1821
Changement dans les manifestations cliniques de l'HPN de la ligne de base au jour 169 et au jour 1821
Délai: Ligne de base, jour 169, jour 1821
Les manifestations cliniques sont définies comme la fatigue, les douleurs abdominales, la dyspnée, la dysphagie, les douleurs thoraciques et la dysfonction érectile (DE) par cohorte. L'amélioration est définie comme étant présente au départ et absente au jour 169. L'aggravation est définie comme absente à la ligne de base et présente au point final du jour 169.
Ligne de base, jour 169, jour 1821
Aire sous la courbe de concentration sérique en fonction du temps du temps 0 (dosage) à la dernière concentration quantifiable (AUCt) au jour 1
Délai: Jour 1
ASCt rapportée en heures*microgramme/millilitre (h*ug/mL).
Jour 1
ASCt/ dose normalisée (J) au jour 1
Délai: Jour 1
Jour 1
Aire sous la courbe de concentration sérique en fonction du temps du temps 0 (dosage) à la fin de l'intervalle de dosage (ASCtau) au jour 141
Délai: Jour 141
Jour 141
ASCtau/D au jour 141
Délai: Jour 141
Jour 141
Concentration sérique maximale observée (Cmax) au jour 1 et au jour 141
Délai: Jour 1 et Jour 141
Jour 1 et Jour 141
Cmax/J au jour 1 et au jour 141
Délai: Jour 1 et Jour 141
Jour 1 et Jour 141
Concentration à la fin de l'intervalle posologique (Ctrough) au jour 1 et au jour 141
Délai: Jour 1 et Jour 141
Jour 1 et Jour 141
Temps jusqu'à la concentration sérique maximale observée (Tmax) au jour 1 et au jour 141
Délai: Jour 1 et Jour 141
Jour 1 et Jour 141
Changement en pourcentage de l'hémolyse des globules rouges de poulet (cRBc) de la ligne de base au jour 1709
Délai: Ligne de base, jour 1709
Ligne de base, jour 1709
Changement en pourcentage de la concentration du composant 5 du complément libre (C5) de la ligne de base au jour 1709
Délai: Ligne de base, jour 1709
Ligne de base, jour 1709
Changement en pourcentage de la concentration totale de C5 entre la ligne de base et le jour 1709
Délai: Ligne de base, jour 1709
Ligne de base, jour 1709
Participants présentant des anticorps anti-médicaments (ADA)
Délai: Jour 1821
Jour 1821

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

12 novembre 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

14 juillet 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

11 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2015

Première publication (ESTIMATION)

6 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

16 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1210-PNH-103

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagée publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un CSR et des résumés en langage clair.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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