Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosisescalatiestudie van ALXN1210 IV bij deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

22 april 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een open-label, intrapatiënt, dosis-escalatie-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ALXN1210, intraveneus toegediend aan patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie, te evalueren

Deze studie evalueerde de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van meerdere intraveneuze (IV) doses van ALXN1210 toegediend aan deelnemers met PNH die niet eerder werden behandeld met complementremmer.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De gepresenteerde gegevens zijn tot aan de primaire voltooiingsdatum van het onderzoek en zijn voor de primaire evaluatieperiode van 24 weken. De studie omvat ook een verlengingsperiode van maximaal 5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australië, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, republiek van, 44033
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw ≥18 jaar
  2. PNH-diagnose bevestigd door gedocumenteerde hooggevoelige flowcytometrie
  3. Gedocumenteerde meningokokkenvaccinatie niet meer dan 3 jaar voorafgaand aan de dosering
  4. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd gebruikten zeer effectieve anticonceptie vanaf de screening en gingen door tot ten minste 24 weken na de laatste dosis ALXN1210
  5. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en zich te houden aan het studiebezoekschema

Uitsluitingscriteria:

  1. Behandeling met een complementremmer op elk moment
  2. Vrouwen die zwanger waren, borstvoeding gaven of een positieve zwangerschapstest hadden bij screening of dag 1
  3. Deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen vóór aanvang van de dosering op dag 1, of gebruik van een experimentele therapie binnen 30 dagen voorafgaand aan dosering op dag 1, of binnen 5 halfwaardetijden van het product, afhankelijk van welke van de twee het grootst is
  4. Voorgeschiedenis van allergie voor hulpstoffen van ALXN1210 of bekende allergie voor eierstokceleiwitten van de Chinese hamster
  5. Onvermogen om te voldoen aan studie-eisen
  6. Geschiedenis van een klinisch significante hart-, lever-, immunologische, long- of reumatoïde ziekte die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname zou uitsluiten
  7. Andere niet gespecificeerde redenen die, naar de mening van de Onderzoeker of Sponsor, de deelnemer ongeschikt maakten voor inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Cohort 1

Deelnemers kregen ALXN1210 900 mg toegediend.

In de verlengingsperiode gingen de deelnemers door met dezelfde dosis en frequentie als de primaire evaluatieperiode.
Biologisch: ALXN1210
De deelnemers kregen om de 4 weken ravulizumab toegediend via een intraveneus infuus.
EXPERIMENTEEL: Cohort 2

Deelnemers kregen ALXN1210 1800 mg toegediend.

In de verlengingsperiode gingen de deelnemers door met dezelfde dosis en frequentie als de primaire evaluatieperiode.
Biologisch: ALXN1210
De deelnemers kregen om de 4 weken ravulizumab toegediend via een intraveneus infuus.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) -niveaus van basislijn tot dag 169
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
Baseline werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle beschikbare beoordelingen voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, dag 169

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in vrije hemoglobinewaarden van basislijn tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Procentuele verandering in haptoglobineniveaus van basislijn tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Percentage verandering in aantal reticulocyten/erytrocyten vanaf baseline tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Procentuele verandering in paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) rode bloedcel (RBC) klonen vanaf baseline tot dag 169 en dag 1933
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1933
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1933
Procentuele verandering in D-dimeer-niveaus van basislijn tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende beoordelingswaarde voorafgaand aan de eerste ALXN1210-infusie.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Verandering in klinische manifestaties van PNH vanaf baseline tot dag 169 en dag 1821
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Klinische manifestaties worden gedefinieerd als vermoeidheid, buikpijn, kortademigheid, dysfagie, pijn op de borst en erectiestoornissen (ED) per cohort. Verbetering wordt gedefinieerd als aanwezig bij baseline en afwezig bij het eindpunt van dag 169. Verslechtering wordt gedefinieerd als afwezig op baseline en aanwezig op dag 169 eindpunt.
Basislijn, Dag 169, Dag 1821
Gebied onder de serumconcentratie-versus-tijd-curve van tijd 0 (dosering) tot de laatste kwantificeerbare concentratie (AUCt) op dag 1
Tijdsspanne: Dag 1
AUCt gerapporteerd in uren*microgram/milliliter (h*ug/ml).
Dag 1
AUCt/dosis-genormaliseerd (D) op dag 1
Tijdsspanne: Dag 1
Dag 1
Gebied onder de serumconcentratie-versus-tijd-curve van tijd 0 (dosering) tot het einde van het doseringsinterval (AUCtau) op dag 141
Tijdsspanne: Dag 141
Dag 141
AUCtau/D op dag 141
Tijdsspanne: Dag 141
Dag 141
Maximale waargenomen serumconcentratie (Cmax) op dag 1 en dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Cmax/D op dag 1 en dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Concentratie aan het einde van het doseringsinterval (Cdal) op dag 1 en op dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Tijd tot maximaal waargenomen serumconcentratie (Tmax) op dag 1 en dag 141
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 141
Dag 1 en Dag 141
Procentuele verandering in hemolyse van rode bloedcellen van kippen (cRBC) van basislijn tot dag 1709
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1709
Basislijn, dag 1709
Procentuele verandering in concentratie van vrije-complementcomponent 5 (C5) van basislijn tot dag 1709
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1709
Basislijn, dag 1709
Procentuele verandering in totale C5-concentratie van basislijn tot dag 1709
Tijdsspanne: Basislijn, dag 1709
Basislijn, dag 1709
Deelnemers die antidrug-antilichamen (ADA's) ervaren
Tijdsspanne: Dag 1821
Dag 1821

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

12 november 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

14 juli 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

11 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

6 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

16 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-PNH-103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een publieke toezegging gedaan om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan ​​en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren