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Dosiseskalationsstudie zu ALXN1210 IV bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

22. April 2022 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Intrapatienten-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALXN1210, das Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie intravenös verabreicht wird

Diese Studie bewertete die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von mehreren intravenösen (IV) Dosen von ALXN1210, die Teilnehmern mit PNH verabreicht wurden, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorgelegten Daten gelten bis zum primären Abschlussdatum der Studie und beziehen sich auf den 24-wöchigen primären Bewertungszeitraum. Das Studium beinhaltet auch eine Verlängerungsphase von bis zu 5 Jahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, Republik von, 44033
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich ≥18 Jahre alt
  2. PNH-Diagnose bestätigt durch dokumentierte hochempfindliche Durchflusszytometrie
  3. Dokumentierte Meningokokken-Impfung nicht länger als 3 Jahre vor der Verabreichung
  4. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter verwendeten eine hochwirksame Empfängnisverhütung, beginnend mit dem Screening und fortgesetzt bis mindestens 24 Wochen nach der letzten Dosis von ALXN1210
  5. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und den Studienbesuchsplan einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Behandlung mit einem Komplementhemmer zu jeder Zeit
  2. Frauen, die schwanger waren, stillten oder einen positiven Schwangerschaftstest beim Screening oder Tag 1 hatten
  3. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Dosierung an Tag 1 oder Anwendung einer experimentellen Therapie innerhalb von 30 Tagen vor Dosierung an Tag 1 oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Produkts, je nachdem, welcher Wert größer ist
  4. Vorgeschichte einer Allergie gegen Hilfsstoffe von ALXN1210 oder bekannte Allergie gegen Eierstockzellproteine ​​des chinesischen Hamsters
  5. Unfähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen
  6. Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Herz-, Leber-, immunologischen, Lungen- oder rheumatoiden Erkrankung, die nach Einschätzung des Ermittlers eine Teilnahme ausschließen würde
  7. Andere nicht näher bezeichnete Gründe, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors für die Einschreibung ungeeignet machten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Kohorte 1

Den Teilnehmern wurde ALXN1210 900 mg verabreicht.

In der Verlängerungsphase setzten die Teilnehmer die Behandlung mit der gleichen Dosis und Häufigkeit wie in der primären Bewertungsphase fort.
Biologisch: ALXN1210
Den Teilnehmern wurde Ravulizumab alle 4 Wochen als intravenöse Infusion verabreicht.
EXPERIMENTAL: Kohorte 2

Den Teilnehmern wurde ALXN1210 1800 mg verabreicht.

In der Verlängerungsphase setzten die Teilnehmer die Behandlung mit der gleichen Dosis und Häufigkeit wie in der primären Bewertungsphase fort.
Biologisch: ALXN1210
Den Teilnehmern wurde Ravulizumab alle 4 Wochen als intravenöse Infusion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel von der Baseline bis zum Tag 169
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 169
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt aller verfügbaren Bewertungen vor der ersten ALXN1210-Infusion definiert.
Grundlinie, Tag 169

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Konzentrationen an freiem Hämoglobin vom Ausgangswert bis zum Tag 169 und Tag 1821
Zeitfenster: Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Die Baseline wurde als der letzte nicht fehlende Bewertungswert vor der ersten ALXN1210-Infusion definiert.
Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Prozentuale Veränderung der Haptoglobinwerte von der Grundlinie bis zum Tag 169 und Tag 1821
Zeitfenster: Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Die Baseline wurde als der letzte nicht fehlende Bewertungswert vor der ersten ALXN1210-Infusion definiert.
Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Prozentuale Veränderung der Retikulozyten-/Erythrozytenzahl vom Ausgangswert bis Tag 169 und Tag 1821
Zeitfenster: Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Die Baseline wurde als der letzte nicht fehlende Bewertungswert vor der ersten ALXN1210-Infusion definiert.
Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Prozentuale Veränderung der Klone der roten Blutkörperchen (RBC) der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) von der Baseline bis zum Tag 169 und Tag 1933
Zeitfenster: Basislinie, Tag 169, Tag 1933
Die Baseline wurde als der letzte nicht fehlende Bewertungswert vor der ersten ALXN1210-Infusion definiert.
Basislinie, Tag 169, Tag 1933
Prozentuale Veränderung der D-Dimer-Spiegel von der Baseline bis zum Tag 169 und Tag 1821
Zeitfenster: Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Die Baseline wurde als der letzte nicht fehlende Bewertungswert vor der ersten ALXN1210-Infusion definiert.
Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Veränderung der klinischen Manifestationen von PNH vom Ausgangswert bis zum Tag 169 und Tag 1821
Zeitfenster: Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Klinische Manifestationen sind definiert als Müdigkeit, Bauchschmerzen, Dyspnoe, Dysphagie, Brustschmerzen und erektile Dysfunktion (ED) nach Kohorte. Eine Verbesserung ist definiert als zu Studienbeginn vorhanden und am Endpunkt Tag 169 nicht vorhanden. Eine Verschlechterung ist definiert als nicht vorhanden bei Studienbeginn und vorhanden am Endpunkt Tag 169.
Basislinie, Tag 169, Tag 1821
Bereich unter der Serumkonzentrations-gegen-Zeit-Kurve von Zeitpunkt 0 (Dosierung) bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration (AUCt) an Tag 1
Zeitfenster: Tag 1
AUCt angegeben in Stunden*Mikrogramm/Milliliter (h*ug/ml).
Tag 1
AUCt/ dosisnormalisiert (D) an Tag 1
Zeitfenster: Tag 1
Tag 1
Bereich unter der Serumkonzentrations-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 (Dosierung) bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUCtau) an Tag 141
Zeitfenster: Tag 141
Tag 141
AUCtau/D An Tag 141
Zeitfenster: Tag 141
Tag 141
Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) an Tag 1 und Tag 141
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 141
Tag 1 und Tag 141
Cmax/D an Tag 1 und Tag 141
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 141
Tag 1 und Tag 141
Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls (Trough) an Tag 1 und an Tag 141
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 141
Tag 1 und Tag 141
Zeit bis zur maximal beobachteten Serumkonzentration (Tmax) an Tag 1 und Tag 141
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 141
Tag 1 und Tag 141
Prozentuale Veränderung der Hämolyse der roten Blutkörperchen (cRBC) von Hühnern vom Ausgangswert bis zum Tag 1709
Zeitfenster: Basislinie, Tag 1709
Basislinie, Tag 1709
Prozentuale Änderung der Konzentration der Komponente 5 des freien Komplements (C5) von der Grundlinie bis zum Tag 1709
Zeitfenster: Basislinie, Tag 1709
Basislinie, Tag 1709
Prozentuale Veränderung der C5-Gesamtkonzentration vom Ausgangswert bis zum Tag 1709
Zeitfenster: Basislinie, Tag 1709
Basislinie, Tag 1709
Teilnehmer erleben Antidrug-Antikörper (ADAs)
Zeitfenster: Tag 1821
Tag 1821

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

12. November 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

14. Juli 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

11. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

6. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

16. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-PNH-103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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