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Estudo de escalonamento de dose de ALXN1210 IV em participantes com hemoglobinúria paroxística noturna (PNH)

22 de abril de 2022 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo aberto, intrapaciente, de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do ALXN1210 administrado por via intravenosa a pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

Este estudo avaliou a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de múltiplas doses intravenosas (IV) de ALXN1210 administradas a participantes com HPN que não foram previamente tratados com inibidor do complemento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os dados apresentados são até a data de conclusão primária do estudo e são para o período de avaliação primária de 24 semanas. O estudo também inclui um Período de Extensão de até 5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrália, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Republica da Coréia, 44033
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher ≥18 anos de idade
  2. Diagnóstico de HPN confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade documentada
  3. Vacinação meningocócica documentada não mais de 3 anos antes da administração
  4. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar usaram contracepção altamente eficaz começando na triagem e continuando até pelo menos 24 semanas após a última dose de ALXN1210
  5. Disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito e cumprir o cronograma de visitas do estudo

Critério de exclusão:

  1. Tratamento com um inibidor do complemento a qualquer momento
  2. Mulheres que estavam grávidas, amamentando ou que tiveram um teste de gravidez positivo na triagem ou no primeiro dia
  3. Participação em um estudo clínico intervencional dentro de 30 dias antes do início da dosagem no Dia 1, ou uso de qualquer terapia experimental dentro de 30 dias antes da dosagem no Dia 1, ou dentro de 5 meias-vidas do produto, o que for maior
  4. História de alergia a excipientes de ALXN1210 ou alergia conhecida a proteínas de células de ovário de hamster chinês
  5. Incapacidade de cumprir os requisitos do estudo
  6. História de qualquer doença cardíaca, hepática, imunológica, pulmonar ou reumatóide clinicamente significativa que, no julgamento do investigador, impediria a participação
  7. Outras razões não especificadas que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, tornaram o participante inadequado para inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Coorte 1

Os participantes receberam ALXN1210 900 mg.

No período de extensão, os participantes continuaram com a mesma dose e frequência do período de avaliação primária.
Biológico: ALXN1210
Os participantes receberam ravulizumabe como uma infusão IV a cada 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Coorte 2

Os participantes receberam ALXN1210 1800 mg.

No período de extensão, os participantes continuaram com a mesma dose e frequência do período de avaliação primária.
Biológico: ALXN1210
Os participantes receberam ravulizumabe como uma infusão IV a cada 4 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual nos níveis de lactato desidrogenase (LDH) desde a linha de base até o dia 169
Prazo: Linha de base, dia 169
A linha de base foi definida como a média de todas as avaliações disponíveis antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual nos níveis de hemoglobina livre desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Alteração percentual nos níveis de haptoglobina desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Alteração percentual na contagem de reticulócitos/eritrócitos desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Alteração percentual na hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) clones de glóbulos vermelhos (RBC) desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1933
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1933
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1933
Alteração percentual nos níveis de dímero D desde a linha de base até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
A linha de base foi definida como o último valor de avaliação não omisso antes da primeira infusão de ALXN1210.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Mudança nas manifestações clínicas da HPN desde o início até o dia 169 e o dia 1821
Prazo: Linha de base, dia 169, dia 1821
As manifestações clínicas são definidas como fadiga, dor abdominal, dispneia, disfagia, dor torácica e disfunção erétil (DE) por coorte. A melhora é definida como presente na linha de base e ausente no ponto final do dia 169. A piora é definida como ausente na linha de base e presente no ponto final do dia 169.
Linha de base, dia 169, dia 1821
Área sob a curva de concentração sérica versus tempo desde o tempo 0 (dosagem) até a última concentração quantificável (AUCt) no dia 1
Prazo: Dia 1
AUCt relatada em horas*micrograma/mililitro (h*ug/mL).
Dia 1
AUCt/dose normalizada (D) no dia 1
Prazo: Dia 1
Dia 1
Área sob a curva de concentração sérica versus tempo desde o tempo 0 (dosagem) até o final do intervalo de dosagem (AUCtau) no dia 141
Prazo: Dia 141
Dia 141
AUCtau/D no Dia 141
Prazo: Dia 141
Dia 141
Concentração sérica máxima observada (Cmax) no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Cmax/D no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Concentração no final do intervalo de dosagem (Cvale) no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Tempo até a concentração sérica máxima observada (Tmax) no dia 1 e no dia 141
Prazo: Dia 1 e Dia 141
Dia 1 e Dia 141
Alteração percentual na hemólise de glóbulos vermelhos de galinha (cRBC) desde a linha de base até o dia 1709
Prazo: Linha de base, dia 1709
Linha de base, dia 1709
Alteração percentual na concentração do componente 5 (C5) do complemento livre desde a linha de base até o dia 1709
Prazo: Linha de base, dia 1709
Linha de base, dia 1709
Alteração percentual na concentração total de C5 desde a linha de base até o dia 1709
Prazo: Linha de base, dia 1709
Linha de base, dia 1709
Participantes experimentando anticorpos antidrogas (ADAs)
Prazo: Dia 1821
Dia 1821

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

12 de novembro de 2015

Conclusão Primária (REAL)

14 de julho de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

11 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de novembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

6 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

16 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN1210-PNH-103

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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