ALXN1210 IV 在阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 参与者中的剂量递增研究
2022年4月22日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
一项开放标签、患者内、剂量递增研究，以评估静脉注射 ALXN1210 给阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的安全性、耐受性、疗效、药代动力学和药效学
本研究评估了多次静脉内 (IV) 剂量的 ALXN1210 的安全性、耐受性、有效性、药代动力学、药效学和免疫原性，这些剂量给予之前未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 参与者。
研究概览
详细说明
所提供的数据截止到研究的初步完成日期，并且适用于为期 24 周的初步评估期。
该研究还包括长达 5 年的延长期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Seoul、大韩民国、03080
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、03722
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、05505
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul、大韩民国、06951
- Clinical Trial Site
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Ulsan、大韩民国、44033
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
New South Wales
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Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
- Clinical Trial Site
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、澳大利亚、4102
- Clinical Trial Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≥18岁的男性或女性
- PNH 诊断通过记录的高灵敏度流式细胞仪确认
- 给药前不超过 3 年的脑膜炎球菌疫苗接种记录
- 有生育潜力的女性参与者从筛选开始使用高效避孕措施，并持续到最后一剂 ALXN1210 后至少 24 周
- 愿意并能够给予书面知情同意并遵守研究访问时间表
排除标准：
- 随时用补体抑制剂治疗
- 怀孕、哺乳或在筛查或第 1 天妊娠试验呈阳性的女性
- 在第 1 天开始给药前 30 天内参与介入性临床研究，或在第 1 天给药前 30 天内使用任何实验性疗法，或在产品的 5 个半衰期内，以较长者为准
- 对 ALXN1210 赋形剂过敏史或已知对中国仓鼠卵巢细胞蛋白过敏
- 无法遵守学习要求
- 任何具有临床意义的心脏病、肝病、免疫学、肺病或类风湿病史，根据研究者的判断，这些疾病将排除参与
- 研究者或申办者认为使参与者不适合入组的其他未指明原因
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1
参与者服用 ALXN1210 900 毫克。 在延长期，参与者继续使用与主要评估期相同的剂量和频率。 |
参与者每 4 周接受一次 ravulizumab 静脉输注。
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实验性的：队列 2
参与者服用 ALXN1210 1800 毫克。 在延长期，参与者继续使用与主要评估期相同的剂量和频率。 |
参与者每 4 周接受一次 ravulizumab 静脉输注。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 169 天乳酸脱氢酶 (LDH) 水平的百分比变化
大体时间：基线，第 169 天
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基线定义为首次 ALXN1210 输注前所有可用评估的平均值。
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基线，第 169 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从基线到第 169 天和第 1821 天游离血红蛋白水平的百分比变化
大体时间：基线，第 169 天，第 1821 天
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基线定义为第一次 ALXN1210 输注前的最后一个非缺失评估值。
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基线，第 169 天，第 1821 天
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从基线到第 169 天和第 1821 天，触珠蛋白水平的百分比变化
大体时间：基线，第 169 天，第 1821 天
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基线定义为第一次 ALXN1210 输注前的最后一个非缺失评估值。
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基线，第 169 天，第 1821 天
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从基线到第 169 天和第 1821 天的网织红细胞/红细胞计数变化百分比
大体时间：基线，第 169 天，第 1821 天
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基线定义为第一次 ALXN1210 输注前的最后一个非缺失评估值。
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基线，第 169 天，第 1821 天
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从基线到第 169 天和第 1933 天，阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 红细胞 (RBC) 克隆的百分比变化
大体时间：基线，第 169 天，第 1933 天
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基线定义为第一次 ALXN1210 输注前的最后一个非缺失评估值。
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基线，第 169 天，第 1933 天
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从基线到第 169 天和第 1821 天 D-二聚体水平的百分比变化
大体时间：基线，第 169 天，第 1821 天
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基线定义为第一次 ALXN1210 输注前的最后一个非缺失评估值。
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基线，第 169 天，第 1821 天
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PNH 临床表现从基线到第 169 天和第 1821 天的变化
大体时间：基线，第 169 天，第 1821 天
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临床表现按队列定义为疲劳、腹痛、呼吸困难、吞咽困难、胸痛和勃起功能障碍 (ED)。
改善定义为在基线时存在，在第 169 天终点时不存在。
恶化定义为在基线时不存在而在第 169 天终点出现。
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基线，第 169 天，第 1821 天
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从时间 0（给药）到第 1 天最后可定量浓度 (AUCt) 的血清浓度与时间曲线下的面积
大体时间：第一天
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AUCt 以小时*微克/毫升 (h*ug/mL) 为单位报告。
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第一天
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第 1 天的 AUCt/ 剂量归一化 (D)
大体时间：第一天
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第一天
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从时间 0（给药）到第 141 天给药间隔结束（AUCtau）的血清浓度-时间曲线下面积
大体时间：第141天
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第141天
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AUCtau/D 第 141 天
大体时间：第141天
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第141天
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第 1 天和第 141 天观察到的最大血清浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 141 天
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第 1 天和第 141 天
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第 1 天和第 141 天的 Cmax/D
大体时间：第 1 天和第 141 天
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第 1 天和第 141 天
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第 1 天和第 141 天给药间隔结束时（谷值）的浓度
大体时间：第 1 天和第 141 天
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第 1 天和第 141 天
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第 1 天和第 141 天达到最大观察血清浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：第 1 天和第 141 天
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第 1 天和第 141 天
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从基线到第 1709 天，鸡红细胞 (cRBC) 溶血的百分比变化
大体时间：基线，第 1709 天
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基线，第 1709 天
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从基线到第 1709 天，游离补体成分 5 (C5) 浓度的百分比变化
大体时间：基线，第 1709 天
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基线，第 1709 天
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从基线到第 1709 天总 C5 浓度的百分比变化
大体时间：基线，第 1709 天
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基线，第 1709 天
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体验抗药抗体 (ADA) 的参与者
大体时间：第 1821 天
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第 1821 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Alexion Pharmaceuticals, Inc.、Alexion Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年11月12日
初级完成 (实际的)
2016年7月14日
研究完成 (实际的)
2021年3月11日
研究注册日期
首次提交
2015年11月2日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月4日
首次发布 (估计)
2015年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月22日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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