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Estudio de escalada de dosis de ALXN1210 IV en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)

22 de abril de 2022 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio abierto, intrapaciente, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de ALXN1210 administrado por vía intravenosa a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

Este estudio evaluó la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la inmunogenicidad de múltiples dosis intravenosas (IV) de ALXN1210 administradas a participantes con PNH que no habían sido tratados previamente con un inhibidor del complemento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los datos presentados son hasta la fecha de finalización primaria del estudio y son para el período de evaluación primaria de 24 semanas. El estudio también incluye un Período de Prórroga de hasta 5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Corea, república de, 44033
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer ≥18 años de edad
  2. Diagnóstico de PNH confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad documentada
  3. Vacunación meningocócica documentada no más de 3 años antes de la dosificación
  4. Las participantes femeninas en edad fértil utilizaron métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el momento de la selección y hasta al menos 24 semanas después de la última dosis de ALXN1210
  5. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con el programa de visitas del estudio

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento con un inhibidor del complemento en cualquier momento
  2. Mujeres que estaban embarazadas, amamantando o que tuvieron una prueba de embarazo positiva en la selección o el Día 1
  3. Participación en un estudio clínico de intervención dentro de los 30 días anteriores al inicio de la dosificación el Día 1, o uso de cualquier terapia experimental dentro de los 30 días anteriores a la dosificación del Día 1, o dentro de las 5 semividas del producto, lo que sea mayor
  4. Antecedentes de alergia a excipientes de ALXN1210 o alergia conocida a proteínas de células de ovario de hámster chino
  5. Incapacidad para cumplir con los requisitos del estudio.
  6. Antecedentes de cualquier enfermedad cardíaca, hepática, inmunológica, pulmonar o reumatoide clínicamente significativa que, a juicio del investigador, impediría la participación.
  7. Otras razones no especificadas que, en opinión del Investigador o Patrocinador, hicieron que el participante no fuera apto para la inscripción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Cohorte 1

A los participantes se les administró ALXN1210 900 mg.

En el período de extensión, los participantes continuaron con la misma dosis y frecuencia que en el período de evaluación primaria.
Biológico: ALXN1210
A los participantes se les administró ravulizumab como una infusión IV cada 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Cohorte 2

A los participantes se les administró ALXN1210 1800 mg.

En el período de extensión, los participantes continuaron con la misma dosis y frecuencia que en el período de evaluación primaria.
Biológico: ALXN1210
A los participantes se les administró ravulizumab como una infusión IV cada 4 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) desde el inicio hasta el día 169
Periodo de tiempo: Línea de base, día 169
El valor inicial se definió como el promedio de todas las evaluaciones disponibles antes de la primera infusión de ALXN1210.
Línea de base, día 169

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en los niveles de hemoglobina libre desde el inicio hasta el día 169 y el día 1821
Periodo de tiempo: Línea base, día 169, día 1821
El valor inicial se definió como el último valor de evaluación no perdido antes de la primera infusión de ALXN1210.
Línea base, día 169, día 1821
Cambio porcentual en los niveles de haptoglobina desde el inicio hasta el día 169 y el día 1821
Periodo de tiempo: Línea base, día 169, día 1821
El valor inicial se definió como el último valor de evaluación no perdido antes de la primera infusión de ALXN1210.
Línea base, día 169, día 1821
Cambio porcentual en el recuento de reticulocitos/eritrocitos desde el inicio hasta el día 169 y el día 1821
Periodo de tiempo: Línea base, día 169, día 1821
El valor inicial se definió como el último valor de evaluación no perdido antes de la primera infusión de ALXN1210.
Línea base, día 169, día 1821
Cambio porcentual en clones de glóbulos rojos (RBC) de hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) desde el inicio hasta el día 169 y el día 1933
Periodo de tiempo: Línea base, día 169, día 1933
El valor inicial se definió como el último valor de evaluación no perdido antes de la primera infusión de ALXN1210.
Línea base, día 169, día 1933
Cambio porcentual en los niveles de dímero D desde el inicio hasta el día 169 y el día 1821
Periodo de tiempo: Línea base, día 169, día 1821
El valor inicial se definió como el último valor de evaluación no perdido antes de la primera infusión de ALXN1210.
Línea base, día 169, día 1821
Cambio en las manifestaciones clínicas de la PNH desde el inicio hasta el día 169 y el día 1821
Periodo de tiempo: Línea base, día 169, día 1821
Las manifestaciones clínicas se definen como fatiga, dolor abdominal, disnea, disfagia, dolor torácico y disfunción eréctil (DE) por cohortes. La mejora se define como presente al inicio y ausente en el punto final del Día 169. El empeoramiento se define como ausente en la línea de base y presente en el punto final del día 169.
Línea base, día 169, día 1821
Área bajo la curva de concentración sérica versus tiempo desde el momento 0 (dosificación) hasta la última concentración cuantificable (AUCt) en el día 1
Periodo de tiempo: Día 1
AUCt informada en horas*microgramo/mililitro (h*ug/mL).
Día 1
AUCt/ Dosis normalizada (D) en el día 1
Periodo de tiempo: Día 1
Día 1
Área bajo la curva de concentración sérica frente al tiempo desde el momento 0 (dosificación) hasta el final del intervalo de dosificación (AUCtau) en el día 141
Periodo de tiempo: Día 141
Día 141
AUCtau/D en el día 141
Periodo de tiempo: Día 141
Día 141
Concentración sérica máxima observada (Cmax) en el día 1 y el día 141
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 141
Día 1 y Día 141
Cmax/D en el día 1 y el día 141
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 141
Día 1 y Día 141
Concentración al final del intervalo de dosificación (Cmín) en el día 1 y en el día 141
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 141
Día 1 y Día 141
Tiempo hasta la concentración sérica máxima observada (Tmax) en el día 1 y el día 141
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 141
Día 1 y Día 141
Cambio porcentual en la hemólisis de glóbulos rojos de pollo (cRBC) desde el inicio hasta el día 1709
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1709
Línea de base, día 1709
Cambio porcentual en la concentración del componente 5 (C5) del complemento libre desde el inicio hasta el día 1709
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1709
Línea de base, día 1709
Cambio porcentual en la concentración total de C5 desde el inicio hasta el día 1709
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1709
Línea de base, día 1709
Participantes que experimentaron anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Día 1821
Día 1821

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

12 de noviembre de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

14 de julio de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

11 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de noviembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2015

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

6 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

16 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN1210-PNH-103

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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Descripción del plan IPD

Alexion tiene un compromiso público de permitir las solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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