Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie eskalace dávky ALXN1210 IV u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

22. dubna 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Otevřená, intrapatientní studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ALXN1210 podávaného intravenózně pacientům s paroxysmální noční hemoglobinurií

Tato studie hodnotila bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a imunogenicitu vícenásobných intravenózních (IV) dávek ALXN1210 podávaných účastníkům s PNH, kteří dříve nebyli léčeni inhibitorem komplementu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prezentovaná data jsou k datu primárního dokončení studie a platí pro 24týdenní období primárního hodnocení. Součástí studia je i Prodlužovací doba až na 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korejská republika, 44033
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  2. Diagnóza PNH potvrzená dokumentovanou vysoce citlivou průtokovou cytometrií
  3. Dokumentované očkování proti meningokokům ne více než 3 roky před podáním dávky
  4. Ženy ve fertilním věku užívaly vysoce účinnou antikoncepci počínaje screeningem a pokračovat minimálně 24 týdnů po poslední dávce ALXN1210
  5. Ochota a schopnost dát písemný informovaný souhlas a dodržovat harmonogram studijní návštěvy

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba inhibitorem komplementu kdykoli
  2. Ženy, které byly těhotné, kojily nebo měly pozitivní těhotenský test při screeningu nebo 1. den
  3. Účast v intervenční klinické studii během 30 dnů před zahájením dávkování v Den 1 nebo použití jakékoli experimentální terapie během 30 dnů před dávkováním v Den 1, nebo během 5 poločasů rozpadu přípravku, podle toho, co je vyšší
  4. Alergie na pomocné látky ALXN1210 v anamnéze nebo známá alergie na proteiny ovariálních buněk čínského křečka
  5. Neschopnost splnit studijní požadavky
  6. Anamnéza jakéhokoli klinicky významného srdečního, jaterního, imunologického, plicního nebo revmatoidního onemocnění, které by podle úsudku zkoušejícího vylučovalo účast
  7. Jiné blíže nespecifikované důvody, které podle názoru řešitele nebo sponzora způsobily, že účastník není vhodný pro zápis

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 1

Účastníkům byl podáván ALXN1210 900 mg.

V období prodloužení účastníci pokračovali ve stejné dávce a frekvenci jako v období primárního hodnocení.
Biologický: ALXN1210
Účastníkům byl podáván ravulizumab jako IV infuze každé 4 týdny.
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 2

Účastníkům byl podáván ALXN1210 1800 mg.

V období prodloužení účastníci pokračovali ve stejné dávce a frekvenci jako v období primárního hodnocení.
Biologický: ALXN1210
Účastníkům byl podáván ravulizumab jako IV infuze každé 4 týdny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna hladin laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do dne 169
Časové okno: Výchozí stav, den 169
Výchozí hodnota byla definována jako průměr všech dostupných hodnocení před první infuzí ALXN1210.
Výchozí stav, den 169

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v hladinách volného hemoglobinu od základní hodnoty do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Procentuální změna hladin haptoglobinu od základní hodnoty do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Procentuální změna v počtu retikulocytů/erytrocytů od výchozího stavu do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Procentuální změna klonů paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) červených krvinek (RBC) od výchozího stavu do dne 169 a dne 1933
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1933
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1933
Procentuální změna v hladinách D-dimeru od základní hodnoty do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nechybějící hodnoticí hodnota před první infuzí ALXN1210.
Základní linie, den 169, den 1821
Změna klinických projevů PNH od výchozího stavu do dne 169 a dne 1821
Časové okno: Základní linie, den 169, den 1821
Klinické projevy jsou podle kohorty definovány jako únava, bolest břicha, dušnost, dysfagie, bolest na hrudi a erektilní dysfunkce (ED). Zlepšení je definováno jako přítomné na počátku a nepřítomné v koncovém bodě 169. dne. Zhoršení je definováno jako nepřítomné ve výchozím stavu a přítomné v koncovém bodě 169. dne.
Základní linie, den 169, den 1821
Plocha pod křivkou sérové ​​koncentrace versus čas od času 0 (dávkování) do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUCt) v den 1
Časové okno: Den 1
AUCt uváděné v hodinách*mikrogram/mililitr (h*ug/ml).
Den 1
AUCt/normalizovaná dávka (D) v den 1
Časové okno: Den 1
Den 1
Plocha pod křivkou koncentrace v séru proti času od času 0 (dávkování) do konce dávkovacího intervalu (AUCtau) v den 141
Časové okno: Den 141
Den 141
AUCtau/D V den 141
Časové okno: Den 141
Den 141
Maximální pozorovaná koncentrace v séru (Cmax) v den 1 a den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Cmax/D v den 1 a den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Koncentrace na konci dávkovacího intervalu (trough) v den 1 a v den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Čas do dosažení maximální pozorované sérové ​​koncentrace (Tmax) v den 1 a den 141
Časové okno: Den 1 a den 141
Den 1 a den 141
Procentuální změna hemolýzy kuřecích červených krvinek (cRBC) od výchozí hodnoty do dne 1709
Časové okno: Základní linie, den 1709
Základní linie, den 1709
Procentuální změna v koncentraci volného komplementu složky 5 (C5) od základní linie do dne 1709
Časové okno: Základní linie, den 1709
Základní linie, den 1709
Procentuální změna celkové koncentrace C5 od výchozího stavu do dne 1709
Časové okno: Základní linie, den 1709
Základní linie, den 1709
Účastníci se zkušenostmi s protidrogovými protilátkami (ADA)
Časové okno: Den 1821
Den 1821

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

12. listopadu 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

14. července 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

11. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2015

První zveřejněno (ODHAD)

6. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

16. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-PNH-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PNH

Klinické studie na ALXN1210

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit