Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ALXN1210 IV dózis-eszkalációs vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél

2022. április 22. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

Nyílt, betegen belüli, dózis-eszkalációs vizsgálat az ALXN1210 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknek intravénásan beadott ALXN1210

Ez a tanulmány értékelte az ALXN1210 többszörös intravénás (IV) dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát, hatékonyságát, farmakokinetikáját, farmakodinámiáját és immunogenitását olyan PNH-ban szenvedő betegeknél, akiket korábban nem kezeltek komplement inhibitorral.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A bemutatott adatok a vizsgálat elsődleges befejezésének időpontjáig érvényesek, és a 24 hetes elsődleges értékelési időszakra vonatkoznak. A tanulmány egy legfeljebb 5 éves meghosszabbítási időszakot is tartalmaz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Ausztrália, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Koreai Köztársaság, 44033
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő ≥18 éves
  2. A PNH diagnózist dokumentált, nagy érzékenységű áramlási citometria igazolja
  3. Dokumentált meningococcus elleni védőoltás legfeljebb 3 évvel az adagolás előtt
  4. A fogamzóképes korú női résztvevők rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmaztak a szűréstől kezdve, és az utolsó ALXN1210 adag beadása után legalább 24 hétig.
  5. Hajlandó és képes írásbeli beleegyezését adni, és betartani a tanulmányút ütemtervét

Kizárási kritériumok:

  1. Kezelés komplement inhibitorral bármikor
  2. Olyan nők, akik terhesek, szoptattak, vagy akiknek terhességi tesztje pozitív volt a szűréskor vagy az 1. napon
  3. Részvétel egy intervenciós klinikai vizsgálatban az 1. napon az adagolás megkezdése előtt 30 napon belül, vagy bármilyen kísérleti terápia alkalmazása az 1. napon történő adagolást megelőző 30 napon belül, vagy a termék 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb
  4. Az ALXN1210 segédanyagaival szembeni allergia vagy a kínai hörcsög petefészek-sejt fehérjéivel szembeni ismert allergia
  5. Képtelenség megfelelni a tanulmányi követelményeknek
  6. Bármely klinikailag jelentős szív-, máj-, immunológiai, tüdő- vagy reumás betegség anamnézisében, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárná a részvételt
  7. Egyéb meg nem határozott okok, amelyek a nyomozó vagy a szponzor véleménye szerint alkalmatlanná tették a résztvevőt a beiratkozásra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: 1. kohorsz

A résztvevők 900 mg ALXN1210-et kaptak.

A meghosszabbítási időszakban a résztvevők ugyanazzal a dózissal és gyakorisággal folytatták, mint az Elsődleges Értékelési Időszakban.
Biológiai: ALXN1210
A résztvevők ravulizumabot kaptak IV infúzió formájában 4 hetente.
KÍSÉRLETI: 2. kohorsz

A résztvevők 1800 mg ALXN1210-et kaptak.

A meghosszabbítási időszakban a résztvevők ugyanazzal a dózissal és gyakorisággal folytatták, mint az Elsődleges Értékelési Időszakban.
Biológiai: ALXN1210
A résztvevők ravulizumabot kaptak IV infúzió formájában 4 hetente.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének százalékos változása az alapértékről a 169. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap
Az alapvonalat az első ALXN1210 infúzió előtti összes rendelkezésre álló értékelés átlagaként határozták meg.
Alapállapot, 169. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szabad hemoglobinszint százalékos változása a kiindulási értékről a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A haptoglobinszint százalékos változása az alapértékről a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A retikulocita/eritrocitaszám százalékos változása a kiindulási értékről a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
Százalékos változás a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) vörösvérsejt (RBC) klónokban a kiindulási állapottól a 169. és 1933. napig
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1933. nap
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
Alapállapot, 169. nap, 1933. nap
A D-dimer szintek százalékos változása az alapvonaltól a 169. és az 1821. napig
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A PNH klinikai megnyilvánulásainak változása a kiindulási állapotról a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A klinikai megnyilvánulások a következők: fáradtság, hasi fájdalom, nehézlégzés, dysphagia, mellkasi fájdalom és merevedési zavar (ED) csoportonként. A javulás az alapvonalon jelenlévő és a 169. nap végpontján hiányzóként definiálható. A romlást úgy definiálják, hogy az az alapvonalon hiányzik, és a 169. nap végpontján jelentkezik.
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a 0. időponttól (adagolás) az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUCt) az 1. napon
Időkeret: 1. nap
Az AUCt óra*mikrogramm/milliliterben (h*ug/ml) van megadva.
1. nap
AUCt/ Dózis-normalizált (D) az 1. napon
Időkeret: 1. nap
1. nap
A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a 0. időponttól (adagolás) az adagolási intervallum végéig (AUCtau) a 141. napon
Időkeret: 141. nap
141. nap
AUCtau/D A 141. napon
Időkeret: 141. nap
141. nap
Maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax) az 1. és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
1. és 141. nap
Cmax/D az 1. és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
1. és 141. nap
Koncentráció az adagolási intervallum végén (Ctrough) az 1. napon és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
1. és 141. nap
A maximális megfigyelt szérumkoncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax) az 1. és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
1. és 141. nap
Százalékos változás a csirke vörösvértestek (cRBC) hemolízisében a kiindulási állapottól az 1709. napig
Időkeret: Alapállapot, 1709. nap
Alapállapot, 1709. nap
Százalékos változás az ingyenes kiegészítő 5. komponens (C5) koncentrációjában az alapértékről az 1709. napra
Időkeret: Alapállapot, 1709. nap
Alapállapot, 1709. nap
A teljes C5-koncentráció százalékos változása a kiindulási értékről az 1709. napra
Időkeret: Alapállapot, 1709. nap
Alapállapot, 1709. nap
Antidrug antitesteket (ADA) tapasztaló résztvevők
Időkeret: 1821. nap
1821. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2015. november 12.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2016. július 14.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. március 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. november 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. november 4.

Első közzététel (BECSLÉS)

2015. november 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. május 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 22.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-PNH-103

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az Alexion nyilvános kötelezettséget vállalt arra, hogy engedélyezi a vizsgálati adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket, és protokollt, CSR-t és egyszerű nyelvű összefoglalókat fog szolgáltatni.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel