- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02598583
Az ALXN1210 IV dózis-eszkalációs vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél
Nyílt, betegen belüli, dózis-eszkalációs vizsgálat az ALXN1210 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknek intravénásan beadott ALXN1210
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Ausztrália, 2170
- Clinical Trial Site
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03080
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 05505
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 06351
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 06951
- Clinical Trial Site
-
Ulsan, Koreai Köztársaság, 44033
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő ≥18 éves
- A PNH diagnózist dokumentált, nagy érzékenységű áramlási citometria igazolja
- Dokumentált meningococcus elleni védőoltás legfeljebb 3 évvel az adagolás előtt
- A fogamzóképes korú női résztvevők rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmaztak a szűréstől kezdve, és az utolsó ALXN1210 adag beadása után legalább 24 hétig.
- Hajlandó és képes írásbeli beleegyezését adni, és betartani a tanulmányút ütemtervét
Kizárási kritériumok:
- Kezelés komplement inhibitorral bármikor
- Olyan nők, akik terhesek, szoptattak, vagy akiknek terhességi tesztje pozitív volt a szűréskor vagy az 1. napon
- Részvétel egy intervenciós klinikai vizsgálatban az 1. napon az adagolás megkezdése előtt 30 napon belül, vagy bármilyen kísérleti terápia alkalmazása az 1. napon történő adagolást megelőző 30 napon belül, vagy a termék 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb
- Az ALXN1210 segédanyagaival szembeni allergia vagy a kínai hörcsög petefészek-sejt fehérjéivel szembeni ismert allergia
- Képtelenség megfelelni a tanulmányi követelményeknek
- Bármely klinikailag jelentős szív-, máj-, immunológiai, tüdő- vagy reumás betegség anamnézisében, amely a vizsgáló megítélése szerint kizárná a részvételt
- Egyéb meg nem határozott okok, amelyek a nyomozó vagy a szponzor véleménye szerint alkalmatlanná tették a résztvevőt a beiratkozásra
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
KÍSÉRLETI: 1. kohorsz
A résztvevők 900 mg ALXN1210-et kaptak. A meghosszabbítási időszakban a résztvevők ugyanazzal a dózissal és gyakorisággal folytatták, mint az Elsődleges Értékelési Időszakban. |
A résztvevők ravulizumabot kaptak IV infúzió formájában 4 hetente.
|
KÍSÉRLETI: 2. kohorsz
A résztvevők 1800 mg ALXN1210-et kaptak. A meghosszabbítási időszakban a résztvevők ugyanazzal a dózissal és gyakorisággal folytatták, mint az Elsődleges Értékelési Időszakban. |
A résztvevők ravulizumabot kaptak IV infúzió formájában 4 hetente.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének százalékos változása az alapértékről a 169. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap
|
Az alapvonalat az első ALXN1210 infúzió előtti összes rendelkezésre álló értékelés átlagaként határozták meg.
|
Alapállapot, 169. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A szabad hemoglobinszint százalékos változása a kiindulási értékről a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
|
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A haptoglobinszint százalékos változása az alapértékről a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
|
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A retikulocita/eritrocitaszám százalékos változása a kiindulási értékről a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
|
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
Százalékos változás a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) vörösvérsejt (RBC) klónokban a kiindulási állapottól a 169. és 1933. napig
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1933. nap
|
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
|
Alapállapot, 169. nap, 1933. nap
|
A D-dimer szintek százalékos változása az alapvonaltól a 169. és az 1821. napig
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A kiindulási érték az első ALXN1210 infúzió előtti utolsó nem hiányzó értékelési érték.
|
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A PNH klinikai megnyilvánulásainak változása a kiindulási állapotról a 169. és az 1821. napra
Időkeret: Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A klinikai megnyilvánulások a következők: fáradtság, hasi fájdalom, nehézlégzés, dysphagia, mellkasi fájdalom és merevedési zavar (ED) csoportonként.
A javulás az alapvonalon jelenlévő és a 169. nap végpontján hiányzóként definiálható.
A romlást úgy definiálják, hogy az az alapvonalon hiányzik, és a 169. nap végpontján jelentkezik.
|
Alapállapot, 169. nap, 1821. nap
|
A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a 0. időponttól (adagolás) az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUCt) az 1. napon
Időkeret: 1. nap
|
Az AUCt óra*mikrogramm/milliliterben (h*ug/ml) van megadva.
|
1. nap
|
AUCt/ Dózis-normalizált (D) az 1. napon
Időkeret: 1. nap
|
1. nap
|
|
A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a 0. időponttól (adagolás) az adagolási intervallum végéig (AUCtau) a 141. napon
Időkeret: 141. nap
|
141. nap
|
|
AUCtau/D A 141. napon
Időkeret: 141. nap
|
141. nap
|
|
Maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax) az 1. és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
|
1. és 141. nap
|
|
Cmax/D az 1. és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
|
1. és 141. nap
|
|
Koncentráció az adagolási intervallum végén (Ctrough) az 1. napon és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
|
1. és 141. nap
|
|
A maximális megfigyelt szérumkoncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax) az 1. és a 141. napon
Időkeret: 1. és 141. nap
|
1. és 141. nap
|
|
Százalékos változás a csirke vörösvértestek (cRBC) hemolízisében a kiindulási állapottól az 1709. napig
Időkeret: Alapállapot, 1709. nap
|
Alapállapot, 1709. nap
|
|
Százalékos változás az ingyenes kiegészítő 5. komponens (C5) koncentrációjában az alapértékről az 1709. napra
Időkeret: Alapállapot, 1709. nap
|
Alapállapot, 1709. nap
|
|
A teljes C5-koncentráció százalékos változása a kiindulási értékről az 1709. napra
Időkeret: Alapállapot, 1709. nap
|
Alapállapot, 1709. nap
|
|
Antidrug antitesteket (ADA) tapasztaló résztvevők
Időkeret: 1821. nap
|
1821. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Urológiai megnyilvánulások
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Vizelési zavarok
- Anémia
- Proteinuria
- Vérszegénység, hemolitikus
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroxizmális
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ravulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALXN1210-PNH-103
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a PNH
-
CARE Pharma Shanghai Ltd.Befejezve
-
CARE Pharma Shanghai Ltd.Toborzás
-
Apellis Pharmaceuticals, Inc.Aktív, nem toborzóPNHEgyesült Államok, Franciaország, Németország, Kanada, Egyesült Királyság, Belgium, Hong Kong, Japán, Szingapúr, Thaiföld, Orosz Föderáció, Szerbia, Ausztrália, Bulgária, Spanyolország, Malaysia, Koreai Köztársaság, Colombia, ... és több
-
Handok Inc.Befejezve
-
AZ DeltaAlexionBefejezveTrombózis | PNHBelgium
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuria PNHLitvánia, Japán, Csehország
-
Ra PharmaceuticalsBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH)Egyesült Államok
-
Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of AlexionBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH)Egyesült Királyság, Új Zéland, Koreai Köztársaság, Olaszország
-
AKARI TherapeuticsBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH)Kazahsztán, Litvánia, Sri Lanka
Klinikai vizsgálatok a ALXN1210
-
AlexionBefejezveEgészségesEgyesült Királyság
-
Military Institute od Medicine National Research...ABM IndustriesToborzás
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.BefejezveAtípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS)Egyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Tajvan, Egyesült Királyság, Ausztrália, Belgium, Németország, Olaszország, Japán, Koreai Köztársaság, Orosz Föderáció, Ausztria, Kanada
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.BefejezveEgészségesEgyesült Királyság
-
Alexion PharmaceuticalsBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuria | PNHKoreai Köztársaság, Kanada, Franciaország, Németország, Spanyolország, Tajvan, Egyesült Királyság
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.BefejezveAtípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS)Olaszország, Egyesült Államok, Koreai Köztársaság, Spanyolország, Németország, Belgium, Egyesült Királyság
-
AlexionBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuriaFranciaország, Egyesült Királyság, Norvégia, Orosz Föderáció, Hollandia, Egyesült Államok
-
AlexionAktív, nem toborzóNeuromyelitis Optica | Neuromyelitis Optica spektrumzavarEgyesült Államok, Ausztrália, Ausztria, Kanada, Dánia, Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Koreai Köztársaság, Lengyelország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
AlexionBefejezveParoxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH)Egyesült Államok, Koreai Köztársaság, Kanada, Franciaország, Németország, Spanyolország, Egyesült Királyság, Japán, Ausztrália, Olaszország, Hollandia
-
Alexion PharmaceuticalsMegszűntAmiotróf laterális szklerózis | ALSEgyesült Államok, Spanyolország, Olaszország, Belgium, Kanada, Svájc, Ausztrália, Németország, Dánia, Izrael, Svédország, Franciaország, Írország, Egyesült Királyság, Japán, Hollandia, Lengyelország