Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dosökningsstudie av ALXN1210 IV hos deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

22 april 2022 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals

En öppen, intrapatient, dosökningsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos ALXN1210 administrerat intravenöst till patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Denna studie utvärderade säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet för multipla intravenösa (IV) doser av ALXN1210 administrerade till deltagare med PNH som inte tidigare har behandlats med komplementhämmare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

De data som presenteras gäller fram till studiens primära slutförande och gäller den 24-veckors primära utvärderingsperioden. Studien inkluderar även en förlängningsperiod på upp till 5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, Republiken av, 44033
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna ≥18 år
  2. PNH-diagnos bekräftad med dokumenterad högkänslig flödescytometri
  3. Dokumenterad meningokockvaccination inte mer än 3 år före dosering
  4. Kvinnliga deltagare i fertil ålder använde högeffektiva preventivmedel från och med screeningen och fortsatte till minst 24 veckor efter den sista dosen av ALXN1210
  5. Vill och kan ge skriftligt informerat samtycke och följa studiebesöksschemat

Exklusions kriterier:

  1. Behandling med en komplementhämmare när som helst
  2. Kvinnor som var gravida, ammade eller som hade ett positivt graviditetstest vid screening eller dag 1
  3. Deltagande i en interventionell klinisk studie inom 30 dagar före start av dosering på dag 1, eller användning av någon experimentell terapi inom 30 dagar före dosering på dag 1, eller inom 5 halveringstider av produkten, beroende på vilket som är störst
  4. Historik med allergi mot hjälpämnen av ALXN1210 eller känd allergi mot äggstocksproteiner från kinesisk hamster
  5. Oförmåga att uppfylla studiekrav
  6. Historik av någon kliniskt signifikant hjärt-, lever-, immunologisk, lung- eller reumatoid sjukdom som, enligt utredarens bedömning, skulle utesluta deltagande
  7. Andra ospecificerade skäl som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, gjorde deltagaren olämplig för inskrivning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Kohort 1

Deltagarna administrerades ALXN1210 900 mg.

Under förlängningsperioden fortsatte deltagarna med samma dos och frekvens som den primära utvärderingsperioden.
Biologisk: ALXN1210
Deltagarna fick ravulizumab som en IV-infusion var fjärde vecka.
EXPERIMENTELL: Kohort 2

Deltagarna administrerades ALXN1210 1800 mg.

Under förlängningsperioden fortsatte deltagarna med samma dos och frekvens som den primära utvärderingsperioden.
Biologisk: ALXN1210
Deltagarna fick ravulizumab som en IV-infusion var fjärde vecka.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i laktatdehydrogenasnivåer (LDH) från baslinje till dag 169
Tidsram: Baslinje, dag 169
Baslinje definierades som genomsnittet av alla tillgängliga bedömningar före den första ALXN1210-infusionen.
Baslinje, dag 169

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i fria hemoglobinnivåer från baslinje till dag 169 och dag 1821
Tidsram: Baslinje, dag 169, dag 1821
Baslinje definierades som det sista icke-saknade bedömningsvärdet före den första ALXN1210-infusionen.
Baslinje, dag 169, dag 1821
Procentuell förändring i haptoglobinnivåer från baslinje till dag 169 och dag 1821
Tidsram: Baslinje, dag 169, dag 1821
Baslinje definierades som det sista icke-saknade bedömningsvärdet före den första ALXN1210-infusionen.
Baslinje, dag 169, dag 1821
Procentuell förändring i antal retikulocyter/erytrocyter från baslinje till dag 169 och dag 1821
Tidsram: Baslinje, dag 169, dag 1821
Baslinje definierades som det sista icke-saknade bedömningsvärdet före den första ALXN1210-infusionen.
Baslinje, dag 169, dag 1821
Procentuell förändring i paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) kloner av röda blodkroppar (RBC) från baslinje till dag 169 och dag 1933
Tidsram: Baslinje, dag 169, dag 1933
Baslinje definierades som det sista icke-saknade bedömningsvärdet före den första ALXN1210-infusionen.
Baslinje, dag 169, dag 1933
Procentuell förändring i D-dimernivåer från baslinje till dag 169 och dag 1821
Tidsram: Baslinje, dag 169, dag 1821
Baslinje definierades som det sista icke-saknade bedömningsvärdet före den första ALXN1210-infusionen.
Baslinje, dag 169, dag 1821
Förändring i kliniska manifestationer av PNH från baslinje till dag 169 och dag 1821
Tidsram: Baslinje, dag 169, dag 1821
Kliniska manifestationer definieras som trötthet, buksmärtor, dyspné, dysfagi, bröstsmärtor och erektil dysfunktion (ED) per kohort. Förbättring definieras som närvarande vid baslinjen och frånvarande vid slutpunkten dag 169. Försämring definieras som frånvarande vid baslinjen och närvarande vid slutpunkten dag 169.
Baslinje, dag 169, dag 1821
Area under serumkoncentration-mot-tid-kurvan från tid 0 (dosering) till sista kvantifierbara koncentration (AUCt) vid dag 1
Tidsram: Dag 1
AUCt rapporterad i timmar*mikrogram/milliliter (h*ug/ml).
Dag 1
AUCt/dosnormaliserad (D) på dag 1
Tidsram: Dag 1
Dag 1
Area under serumkoncentration-mot-tid-kurvan från tid 0 (dosering) till slutet av doseringsintervallet (AUCtau) vid dag 141
Tidsram: Dag 141
Dag 141
AUCtau/D på dag 141
Tidsram: Dag 141
Dag 141
Maximal observerad serumkoncentration (Cmax) vid dag 1 och dag 141
Tidsram: Dag 1 och dag 141
Dag 1 och dag 141
Cmax/D på dag 1 och dag 141
Tidsram: Dag 1 och dag 141
Dag 1 och dag 141
Koncentration vid slutet av doseringsintervallet (Ctrough) vid dag 1 och dag 141
Tidsram: Dag 1 och dag 141
Dag 1 och dag 141
Tid till maximal observerad serumkoncentration (Tmax) på dag 1 och dag 141
Tidsram: Dag 1 och dag 141
Dag 1 och dag 141
Procentuell förändring i röda blodkroppar från kyckling (cRBC) hemolys från baslinje till dag 1709
Tidsram: Baslinje, dag 1709
Baslinje, dag 1709
Procentuell förändring i koncentration av gratis komplement komponent 5 (C5) från baslinje till dag 1709
Tidsram: Baslinje, dag 1709
Baslinje, dag 1709
Procentuell förändring i total C5-koncentration från baslinje till dag 1709
Tidsram: Baslinje, dag 1709
Baslinje, dag 1709
Deltagare som upplever antidrug antikroppar (ADA)
Tidsram: Dag 1821
Dag 1821

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

12 november 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

14 juli 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

11 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2015

Första postat (UPPSKATTA)

6 november 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

16 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-PNH-103

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera