Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование увеличения дозы ALXN1210 IV у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

22 апреля 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Открытое интрапациентное исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики ALXN1210, вводимого внутривенно пациентам с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.

В этом исследовании оценивали безопасность, переносимость, эффективность, фармакокинетику, фармакодинамику и иммуногенность многократных внутривенных (в/в) доз ALXN1210, вводимых участникам с ПНГ, которые ранее не получали лечение ингибитором комплемента.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Представленные данные актуальны до даты первичного завершения исследования и относятся к 24-недельному периоду первичной оценки. Исследование также включает период продления до 5 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Австралия, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Австралия, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Корея, Республика, 44033
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина ≥18 лет
  2. Диагноз ПНГ подтверждается документально подтвержденной высокочувствительной проточной цитометрией.
  3. Документально подтвержденная менингококковая вакцинация не более чем за 3 года до введения дозы
  4. Женщины-участницы детородного возраста использовали высокоэффективную контрацепцию, начиная с скрининга и продолжая по крайней мере до 24 недель после последней дозы ALXN1210.
  5. Готовность и возможность дать письменное информированное согласие и соблюдать график визита в рамках исследования

Критерий исключения:

  1. Лечение ингибитором комплемента в любое время
  2. Женщины, которые были беременны, кормили грудью или имели положительный тест на беременность при скрининге или в 1-й день.
  3. Участие в интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней до начала приема в 1-й день или использование любой экспериментальной терапии в течение 30 дней до дозирования в 1-й день или в течение 5 периодов полувыведения продукта, в зависимости от того, что больше.
  4. История аллергии на вспомогательные вещества ALXN1210 или известная аллергия на белки клеток яичника китайского хомяка
  5. Неспособность выполнить требования к учебе
  6. Наличие в анамнезе любого клинически значимого сердечного, печеночного, иммунологического, легочного или ревматоидного заболевания, которое, по мнению исследователя, исключает участие
  7. Другие неуказанные причины, которые, по мнению Исследователя или Спонсора, сделали участника непригодным для зачисления.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 1

Участникам вводили ALXN1210 900 мг.

В период продления участники продолжали принимать ту же дозу и частоту, что и в период первичной оценки.
Биологический: ALXN1210
Участникам вводили равулизумаб в виде внутривенной инфузии каждые 4 недели.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Когорта 2

Участникам вводили ALXN1210 1800 мг.

В период продления участники продолжали принимать ту же дозу и частоту, что и в период первичной оценки.
Биологический: ALXN1210
Участникам вводили равулизумаб в виде внутривенной инфузии каждые 4 недели.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) от исходного уровня до дня 169
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169
Исходный уровень определяли как среднее значение всех доступных оценок до первой инфузии ALXN1210.
Исходный уровень, день 169

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровня свободного гемоглобина от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Процентное изменение уровней гаптоглобина от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Процентное изменение числа ретикулоцитов/эритроцитов по сравнению с исходным уровнем до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Процентное изменение пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) клонов эритроцитов (эритроцитов) от исходного уровня до дня 169 и дня 1933
Временное ограничение: Исходный уровень, 169-й день, 1933-й день
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, 169-й день, 1933-й день
Процентное изменение уровня D-димера от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение оценки перед первой инфузией ALXN1210.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Изменение клинических проявлений ПНГ от исходного уровня до дня 169 и дня 1821
Временное ограничение: Исходный уровень, день 169, день 1821
Клинические проявления определяются как утомляемость, боль в животе, одышка, дисфагия, боль в груди и эректильная дисфункция (ЭД) по когорте. Улучшение определяется как присутствующее на исходном уровне и отсутствующее на 169-й день в конечной точке. Ухудшение определяется как отсутствие на исходном уровне и наличие в конечной точке 169-го дня.
Исходный уровень, день 169, день 1821
Площадь под кривой зависимости концентрации в сыворотке от времени от времени 0 (дозирование) до последней определяемой количественно концентрации (AUCt) в день 1
Временное ограничение: 1 день
AUCt выражается в часах*микрограмм/миллилитр (ч*мкг/мл).
1 день
AUCt/нормализованная доза (D) в 1-й день
Временное ограничение: 1 день
1 день
Площадь под кривой зависимости концентрации сыворотки от времени от времени 0 (дозирование) до конца интервала дозирования (AUCtau) на 141-й день
Временное ограничение: День 141
День 141
AUCtau/D, день 141
Временное ограничение: День 141
День 141
Максимальная наблюдаемая концентрация в сыворотке (Cmax) в день 1 и день 141
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Cmax/D в день 1 и день 141
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Концентрация в конце интервала дозирования (Ctrough) в день 1 и в день 141
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в сыворотке (Tmax) на 1-й и 141-й день
Временное ограничение: День 1 и День 141
День 1 и День 141
Процентное изменение гемолиза куриных эритроцитов (cRBC) от исходного уровня до дня 1709
Временное ограничение: Исходный уровень, день 1709
Исходный уровень, день 1709
Процентное изменение концентрации свободного компонента 5 комплемента (C5) от исходного уровня до дня 1709
Временное ограничение: Исходный уровень, день 1709
Исходный уровень, день 1709
Процентное изменение общей концентрации C5 от исходного уровня до дня 1709
Временное ограничение: Исходный уровень, день 1709
Исходный уровень, день 1709
Участники, испытывающие антинаркотические антитела (ADA)
Временное ограничение: День 1821
День 1821

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 ноября 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 июля 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

6 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALXN1210-PNH-103

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Alexion взял на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться