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Studio di aumento della dose di ALXN1210 IV nei partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

22 aprile 2022 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, intrapaziente, di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALXN1210 somministrato per via endovenosa a pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

Questo studio ha valutato la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di dosi multiple per via endovenosa (IV) di ALXN1210 somministrate a partecipanti con EPN che non sono stati precedentemente trattati con un inibitore del complemento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I dati presentati sono fino alla data di completamento primario dello studio e si riferiscono al periodo di valutazione primaria di 24 settimane. Lo studio include anche un periodo di estensione fino a 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Corea, Repubblica di, 44033
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina ≥18 anni di età
  2. Diagnosi di EPN confermata da citometria a flusso ad alta sensibilità documentata
  3. Vaccinazione meningococcica documentata non più di 3 anni prima della somministrazione
  4. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile hanno utilizzato una contraccezione altamente efficace a partire dallo screening e continuando fino ad almeno 24 settimane dopo l'ultima dose di ALXN1210
  5. - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e rispettare il programma della visita di studio

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento con un inibitore del complemento in qualsiasi momento
  2. Donne in gravidanza, allattamento o che hanno avuto un test di gravidanza positivo allo screening o al giorno 1
  3. Partecipazione a uno studio clinico interventistico entro 30 giorni prima dell'inizio della somministrazione del giorno 1, o uso di qualsiasi terapia sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione del giorno 1, o entro 5 emivite del prodotto, a seconda di quale sia maggiore
  4. Storia di allergia agli eccipienti di ALXN1210 o allergia nota alle proteine ​​delle cellule ovariche di criceto cinese
  5. Incapacità di soddisfare i requisiti di studio
  6. Storia di qualsiasi malattia cardiaca, epatica, immunologica, polmonare o reumatoide clinicamente significativa che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione
  7. Altri motivi non specificati che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, hanno reso il partecipante non idoneo all'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Coorte 1

Ai partecipanti è stato somministrato ALXN1210 900 mg.

Nel periodo di estensione i partecipanti hanno continuato con la stessa dose e frequenza del periodo di valutazione primaria.
Biologico: ALXN1210
Ai partecipanti è stato somministrato ravulizumab come infusione endovenosa ogni 4 settimane.
SPERIMENTALE: Coorte 2

Ai partecipanti è stato somministrato ALXN1210 1800 mg.

Nel periodo di estensione i partecipanti hanno continuato con la stessa dose e frequenza del periodo di valutazione primaria.
Biologico: ALXN1210
Ai partecipanti è stato somministrato ravulizumab come infusione endovenosa ogni 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) dal basale al giorno 169
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 169
Il basale è stato definito come la media di tutte le valutazioni disponibili prima della prima infusione di ALXN1210.
Linea di base, giorno 169

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei livelli di emoglobina libera dal basale al giorno 169 e al giorno 1821
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Il basale è stato definito come l'ultimo valore di valutazione non mancante prima della prima infusione di ALXN1210.
Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Variazione percentuale dei livelli di aptoglobina dal basale al giorno 169 e al giorno 1821
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Il basale è stato definito come l'ultimo valore di valutazione non mancante prima della prima infusione di ALXN1210.
Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Variazione percentuale nella conta dei reticolociti/eritrociti dal basale al giorno 169 e al giorno 1821
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Il basale è stato definito come l'ultimo valore di valutazione non mancante prima della prima infusione di ALXN1210.
Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Variazione percentuale dei cloni di globuli rossi (RBC) dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) dal basale al giorno 169 e al giorno 1933
Lasso di tempo: Baseline, giorno 169, giorno 1933
Il basale è stato definito come l'ultimo valore di valutazione non mancante prima della prima infusione di ALXN1210.
Baseline, giorno 169, giorno 1933
Variazione percentuale dei livelli di D-dimero dal basale al giorno 169 e al giorno 1821
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Il basale è stato definito come l'ultimo valore di valutazione non mancante prima della prima infusione di ALXN1210.
Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Variazione delle manifestazioni cliniche della EPN dal basale al giorno 169 e al giorno 1821
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Le manifestazioni cliniche sono definite come affaticamento, dolore addominale, dispnea, disfagia, dolore toracico e disfunzione erettile (DE) per coorte. Il miglioramento è definito come presente al basale e assente all'endpoint del giorno 169. Il peggioramento è definito come assente al basale e presente all'endpoint del giorno 169.
Linea di base, giorno 169, giorno 1821
Area sotto la curva della concentrazione sierica rispetto al tempo dal momento 0 (dosaggio) all'ultima concentrazione quantificabile (AUCt) al giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
AUCt riportato in ore*microgrammi/millilitro (h*ug/mL).
Giorno 1
AUCt/dose normalizzata (D) al giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1
Giorno 1
Area sotto la curva della concentrazione sierica in funzione del tempo dal momento 0 (dosaggio) alla fine dell'intervallo di dosaggio (AUCtau) al giorno 141
Lasso di tempo: Giorno 141
Giorno 141
AUCtau/D al giorno 141
Lasso di tempo: Giorno 141
Giorno 141
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax) al giorno 1 e al giorno 141
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 141
Giorno 1 e Giorno 141
Cmax/D al giorno 1 e al giorno 141
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 141
Giorno 1 e Giorno 141
Concentrazione alla fine dell'intervallo di dosaggio (Ctrough) al giorno 1 e al giorno 141
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 141
Giorno 1 e Giorno 141
Tempo alla massima concentrazione sierica osservata (Tmax) al giorno 1 e al giorno 141
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 141
Giorno 1 e Giorno 141
Variazione percentuale dell'emolisi dei globuli rossi di pollo (cRBC) dal basale al giorno 1709
Lasso di tempo: Baseline, giorno 1709
Baseline, giorno 1709
Variazione percentuale della concentrazione del componente 5 del complemento libero (C5) dal basale al giorno 1709
Lasso di tempo: Baseline, giorno 1709
Baseline, giorno 1709
Variazione percentuale della concentrazione totale di C5 dal basale al giorno 1709
Lasso di tempo: Baseline, giorno 1709
Baseline, giorno 1709
Partecipanti che presentano anticorpi antidroga (ADA)
Lasso di tempo: Giorno 1821
Giorno 1821

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

12 novembre 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

14 luglio 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

11 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2015

Primo Inserito (STIMA)

6 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

16 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-PNH-103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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