Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zwiększania dawki ALXN1210 IV u uczestników z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

22 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte, śródpacjentskie badanie z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALXN1210 podawanego dożylnie pacjentom z napadową nocną hemoglobinurią

W tym badaniu oceniono bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność, farmakokinetykę, farmakodynamikę i immunogenność wielokrotnych dawek dożylnych (IV) ALXN1210 podawanych uczestnikom z PNH, którzy wcześniej nie byli leczeni inhibitorem dopełniacza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przedstawione dane dotyczą daty ukończenia badania w szkole podstawowej i dotyczą 24-tygodniowego okresu oceny podstawowej. Badanie obejmuje również okres przedłużenia do 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Republika Korei, 44033
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat
  2. Rozpoznanie PNH potwierdzone udokumentowaną cytometrią przepływową o wysokiej czułości
  3. Udokumentowane szczepienie przeciwko meningokokom nie starsze niż 3 lata przed dawkowaniem
  4. Kobiety w wieku rozrodczym stosowały wysoce skuteczną antykoncepcję, począwszy od badania przesiewowego i kontynuując ją przez co najmniej 24 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki ALXN1210
  5. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej

Kryteria wyłączenia:

  1. Leczenie inhibitorem dopełniacza w dowolnym momencie
  2. Kobiety, które były w ciąży, karmiły piersią lub miały pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub w dniu 1
  3. Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem dawkowania w dniu 1 lub zastosowanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni przed podaniem w dniu 1 lub w ciągu 5 okresów półtrwania produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
  4. Historia alergii na substancje pomocnicze ALXN1210 lub znana alergia na białka komórek jajnika chomika chińskiego
  5. Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki
  6. Historia jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby serca, wątroby, immunologicznej, płucnej lub reumatoidalnej, która w ocenie badacza wykluczałaby udział
  7. Inne nieokreślone powody, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiły, że uczestnik nie nadawał się do rejestracji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 1

Uczestnikom podano ALXN1210 900 mg.

W okresie przedłużenia uczestnicy kontynuowali leczenie z tą samą dawką iz taką samą częstotliwością jak w podstawowym okresie oceny.
Biologiczny: ALXN1210
Uczestnikom podawano rawulizumab we wlewie dożylnym co 4 tygodnie.
EKSPERYMENTALNY: Kohorta 2

Uczestnikom podano ALXN1210 1800 mg.

W okresie przedłużenia uczestnicy kontynuowali leczenie z tą samą dawką iz taką samą częstotliwością jak w podstawowym okresie oceny.
Biologiczny: ALXN1210
Uczestnikom podawano rawulizumab we wlewie dożylnym co 4 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomów dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości początkowej do dnia 169
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 169
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią wszystkich dostępnych ocen przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Punkt odniesienia, dzień 169

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomu wolnej hemoglobiny od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Procentowa zmiana poziomów haptoglobiny od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Procentowa zmiana liczby retikulocytów/erytrocytów od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Procentowa zmiana w napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) klonów krwinek czerwonych (RBC) od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1933
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1933
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1933
Procentowa zmiana poziomów D-dimerów od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość oceny przed pierwszą infuzją ALXN1210.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Zmiana objawów klinicznych PNH od wartości początkowej do dnia 169 i dnia 1821
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Objawy kliniczne definiuje się jako zmęczenie, ból brzucha, duszność, dysfagię, ból w klatce piersiowej i zaburzenia erekcji (ED) według kohorty. Poprawa jest zdefiniowana jako obecna na początku badania i nieobecna w punkcie końcowym dnia 169. Pogorszenie definiuje się jako nieobecne w punkcie wyjściowym i obecne w dniu 169 w punkcie końcowym.
Linia bazowa, dzień 169, dzień 1821
Obszar pod krzywą stężenia w surowicy w funkcji czasu od czasu 0 (dawkowanie) do ostatniego wymiernego stężenia (AUCt) w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1
AUCt wyrażone w godzinach*mikrogramy/mililitr (h*ug/ml).
Dzień 1
AUCt/ dawka znormalizowana (D) w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia w surowicy od czasu od czasu 0 (dawkowanie) do końca przerwy między dawkami (AUCtau) w dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 141
Dzień 141
AUCtau/D w dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 141
Dzień 141
Maksymalne obserwowane stężenie w surowicy (Cmax) w dniu 1 i dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Cmax/D w 1. i 141. dniu
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Stężenie na końcu okresu między dawkami (Ctrough) w dniu 1. iw dniu 141.
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Czas do maksymalnego obserwowanego stężenia w surowicy (Tmax) w dniu 1. i dniu 141
Ramy czasowe: Dzień 1 i dzień 141
Dzień 1 i dzień 141
Procentowa zmiana hemolizy czerwonych krwinek kurczaka (cRBC) od wartości początkowej do dnia 1709
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1709
Linia bazowa, dzień 1709
Procentowa zmiana stężenia wolnego składnika 5 dopełniacza (C5) od wartości początkowej do dnia 1709
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1709
Linia bazowa, dzień 1709
Procentowa zmiana całkowitego stężenia C5 od wartości początkowej do dnia 1709
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1709
Linia bazowa, dzień 1709
Uczestnicy doświadczający przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Dzień 1821
Dzień 1821

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

12 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

14 lipca 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

11 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

6 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

16 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-PNH-103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PNH

Badania kliniczne na ALXN1210

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj