Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosis-eskaleringsundersøgelse af ALXN1210 IV hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

22. april 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En åben-label, intrapatient, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ALXN1210 administreret intravenøst ​​til patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Denne undersøgelse evaluerede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af multiple intravenøse (IV) doser af ALXN1210 administreret til deltagere med PNH, som ikke tidligere er blevet behandlet med komplementhæmmer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De præsenterede data er op til den primære afslutningsdato for undersøgelsen og er for den 24-ugers primære evalueringsperiode. Studiet omfatter også en forlængelsesperiode på op til 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år
  2. PNH-diagnose bekræftet ved dokumenteret højfølsom flowcytometri
  3. Dokumenteret meningokokvaccination ikke mere end 3 år før dosering
  4. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder brugte højeffektiv prævention, der startede ved screeningen og fortsatte indtil mindst 24 uger efter den sidste dosis ALXN1210
  5. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiebesøgsplanen

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhæmmer til enhver tid
  2. Kvinder, der var gravide, ammende eller som havde en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1
  3. Deltagelse i et interventionelt klinisk studie inden for 30 dage før påbegyndelse af dosering på dag 1, eller brug af enhver eksperimentel terapi inden for 30 dage før dosering på dag 1, eller inden for 5 halveringstider af produktet, alt efter hvad der er størst
  4. Anamnese med allergi over for hjælpestoffer af ALXN1210 eller kendt allergi over for kinesisk hamster ovariecelleproteiner
  5. Manglende evne til at overholde studiekrav
  6. Anamnese med enhver klinisk signifikant hjerte-, lever-, immunologisk, lunge- eller reumatoid sygdom, der efter investigators vurdering ville udelukke deltagelse
  7. Andre uspecificerede årsager, der efter efterforskerens eller sponsorens mening gjorde deltageren uegnet til tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Kohorte 1

Deltagerne fik ALXN1210 900 mg.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne med samme dosis og hyppighed som den primære evalueringsperiode.
Biologisk: ALXN1210
Deltagerne fik ravulizumab som en IV-infusion hver 4. uge.
EKSPERIMENTEL: Kohorte 2

Deltagerne fik ALXN1210 1800 mg.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne med samme dosis og hyppighed som den primære evalueringsperiode.
Biologisk: ALXN1210
Deltagerne fik ravulizumab som en IV-infusion hver 4. uge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH) niveauer fra baseline til dag 169
Tidsramme: Baseline, dag 169
Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle tilgængelige vurderinger før den første ALXN1210-infusion.
Baseline, dag 169

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i frit hæmoglobinniveau fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Procentvis ændring i Haptoglobin-niveauer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Procentvis ændring i retikulocyt-/erythrocyttertal fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Procentvis ændring i paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) røde blodlegemer (RBC) kloner fra baseline til dag 169 og dag 1933
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1933
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1933
Procentvis ændring i D-dimer niveauer fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende vurderingsværdi før den første ALXN1210-infusion.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Ændring i kliniske manifestationer af PNH fra baseline til dag 169 og dag 1821
Tidsramme: Basislinje, dag 169, dag 1821
Kliniske manifestationer er defineret som træthed, mavesmerter, dyspnø, dysfagi, brystsmerter og erektil dysfunktion (ED) efter kohorte. Forbedring defineres som til stede ved baseline og fraværende ved dag 169-slutpunkt. Forværring defineres som fraværende ved baseline og til stede ved dag 169-slutpunkt.
Basislinje, dag 169, dag 1821
Areal under serumkoncentration-versus-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til sidste kvantificerbare koncentration (AUCt) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
AUCt rapporteret i timer*mikrogram/milliliter (h*ug/ml).
Dag 1
AUCt/dosis-normaliseret (D) på dag 1
Tidsramme: Dag 1
Dag 1
Areal under serumkoncentration-versus-tid-kurven fra tid 0 (dosering) til slutningen af ​​doseringsintervallet (AUCtau) på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
AUCtau/D på dag 141
Tidsramme: Dag 141
Dag 141
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Cmax/D på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Koncentration ved slutningen af ​​doseringsintervallet (Ctrough) på dag 1 og på dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Tid til maksimal observeret serumkoncentration (Tmax) på dag 1 og dag 141
Tidsramme: Dag 1 og dag 141
Dag 1 og dag 141
Procentvis ændring i røde blodlegemer fra kylling (cRBC) hæmolyse fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grundlinje, dag 1709
Grundlinje, dag 1709
Procentvis ændring i koncentrationen af ​​gratis komplement komponent 5 (C5) fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grundlinje, dag 1709
Grundlinje, dag 1709
Procentvis ændring i total C5-koncentration fra baseline til dag 1709
Tidsramme: Grundlinje, dag 1709
Grundlinje, dag 1709
Deltagere, der oplever antistof-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Dag 1821
Dag 1821

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. november 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

14. juli 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

11. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2015

Først opslået (SKØN)

6. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

16. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-PNH-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PNH

Kliniske forsøg med ALXN1210

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner