Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALXN1210 IV:n annoskorotustutkimus osallistujille, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

perjantai 22. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Avoin, potilaansisäinen, annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan ALXN1210:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa laskimoon potilaille, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria

Tässä tutkimuksessa arvioitiin ALXN1210:n useiden suonensisäisten (IV) annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, tehoa, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja immunogeenisyyttä PNH-potilaille, joita ei ole aiemmin hoidettu komplementin estäjillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Esitetyt tiedot ovat tutkimuksen Primary Completion -päivään asti ja koskevat 24 viikon Primary Evaluation -jaksoa. Tutkimus sisältää myös enintään 5 vuoden jatkoajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Clinical Trial Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Clinical Trial Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 05505
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 06951
        • Clinical Trial Site
      • Ulsan, Korean tasavalta, 44033
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen ≥18 vuotta
  2. PNH-diagnoosi vahvistettu dokumentoidulla korkean herkkyyden virtaussytometrillä
  3. Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen annosta
  4. Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat käyttivät erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja sitä jatkettiin vähintään 24 viikkoa viimeisen ALXN1210-annoksen jälkeen.
  5. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan opintovierailuaikataulua

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hoito komplementin estäjällä milloin tahansa
  2. Naiset, jotka olivat raskaana, imettävät tai joiden raskaustesti oli positiivinen seulonnassa tai päivänä 1
  3. Osallistuminen interventiokliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen annostelun aloittamista päivänä 1 tai minkä tahansa kokeellisen hoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen annostelua päivänä 1 tai 5 tuotteen puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on suurempi
  4. Aiempi allergia ALXN1210:n apuaineille tai tunnettu allergia kiinanhamsterin munasarjasolujen proteiineille
  5. Kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia
  6. Aiemmin kliinisesti merkittävä sydän-, maksa-, immunologinen, keuhko- tai reumatauti, joka tutkijan arvion mukaan estäisi osallistumisen
  7. Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekivät osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Kohortti 1

Osallistujille annettiin ALXN1210 900 mg.

Jatkojaksolla osallistujat jatkoivat samalla annoksella ja samalla tiheydellä kuin ensisijainen arviointijakso.
Biologinen: ALXN1210
Osallistujille annettiin ravulitsumabia IV-infuusiona 4 viikon välein.
KOKEELLISTA: Kohortti 2

Osallistujille annettiin ALXN1210 1800 mg.

Jatkojaksolla osallistujat jatkoivat samalla annoksella ja samalla tiheydellä kuin ensisijainen arviointijakso.
Biologinen: ALXN1210
Osallistujille annettiin ravulitsumabia IV-infuusiona 4 viikon välein.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa lähtötasosta päivään 169
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169
Lähtötaso määriteltiin kaikkien saatavilla olevien arvioiden keskiarvona ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
Perustaso, päivä 169

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos vapaassa hemoglobiinitasossa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Haptoglobiinin prosenttimuutos lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Prosenttimuutos retikulosyyttien/erytrosyyttien määrässä lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Prosenttimuutos paroksismaalisen yöllisen hemoglobinuria (PNH) punasolujen (RBC) klooneissa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1933
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1933
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
Perustaso, päivä 169, päivä 1933
Prosenttimuutos D-dimeeritasoissa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arviointiarvoksi ennen ensimmäistä ALXN1210-infuusiota.
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Muutos PNH:n kliinisissä ilmenemismuodoissa lähtötasosta päivään 169 ja päivään 1821
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Kliinisiksi ilmenemismuodoiksi määritellään kohorttikohtaisesti väsymys, vatsakipu, hengenahdistus, dysfagia, rintakipu ja erektiohäiriö (ED). Parantumisen määritellään esiintyvän lähtötilanteessa ja puuttuvana päivän 169 päätepisteessä. Paheneminen määritellään poissaoloksi lähtötilanteessa ja esiintyväksi päivän 169 päätepisteessä.
Perustaso, päivä 169, päivä 1821
Seerumin pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue ajasta 0 (annostus) viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUCt) päivänä 1
Aikaikkuna: Päivä 1
AUCt ilmoitetaan tunneissa*mikrogrammaa/millilitra (h*ug/ml).
Päivä 1
AUCt/ Annosnormalisoitu (D) Päivänä 1
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivä 1
Seerumin pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue ajasta 0 (annostus) annosteluvälin loppuun (AUCtau) päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 141
Päivä 141
AUCtau/D Päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 141
Päivä 141
Suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax) päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
Päivä 1 ja päivä 141
Cmax/D päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
Päivä 1 ja päivä 141
Pitoisuus annosvälin lopussa (Ctrough) päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
Päivä 1 ja päivä 141
Aika maksimaaliseen havaittuun seerumipitoisuuteen (Tmax) päivänä 1 ja päivänä 141
Aikaikkuna: Päivä 1 ja päivä 141
Päivä 1 ja päivä 141
Prosenttimuutos kanan punasolujen (cRBC) hemolyysissä lähtötasosta päivään 1709
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1709
Lähtötilanne, päivä 1709
Ilmaisen komplementin komponentin 5 (C5) pitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 1709
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1709
Lähtötilanne, päivä 1709
Prosenttimuutos kokonais-C5-pitoisuudessa lähtötilanteesta päivään 1709
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1709
Lähtötilanne, päivä 1709
Osallistujat, jotka kokevat lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Päivä 1821
Päivä 1821

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alexion Pharmaceuticals, Inc., Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 12. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 14. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 11. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 6. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 16. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALXN1210-PNH-103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PNH

Kliiniset tutkimukset ALXN1210

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa