En åpen etikettstudie av CM-AT for behandling av barn med autisme
16. mars 2026 oppdatert av: Curemark
En åpen utvidelsesstudie av CM-AT for behandling av barn med autisme med alle nivåer av fekal chymotrypsin
Dette er en fase III, åpen utvidelsesstudie som evaluerer den fortsatte sikkerheten og effekten av CM-AT hos pediatriske pasienter med autisme med alle nivåer av fekal chymotrypsin.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Autisme er helt klart en betydelig årsak til funksjonshemming i den pediatriske befolkningen.
Behandlingen er basert på observasjonen at mange barn med autisme ikke fordøyer protein.
CM-AT er et proprietært enzym som er utformet som et granulert pulver tatt tre ganger daglig.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
405
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- N.R.C. Research Institute
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143-0984
- University of California (U.C.S.F.)
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
- IMMUNOe Research Centers
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
Florida
-
North Miami, Florida, Forente stater, 33161
- Segal Institute for Clinical Research
-
Orange City, Florida, Forente stater, 32763
- Advent Health -Lake Mary Pediatrics
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- A.P.G. Research
-
-
Indiana
-
Newburgh, Indiana, Forente stater, 47630
- Research Institute of Deaconess Clinic
-
-
Louisiana
-
Lake Charles, Louisiana, Forente stater, 70629
- Lake Charles Clinical Trials
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
- L.S.U. Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Bingham Farms, Michigan, Forente stater, 48025
- Detroit Clinical Research Center, P.C.
-
-
New Jersey
-
Egg Harbor, New Jersey, Forente stater, 08234
- Children's Specialized Hospital
-
Toms River, New Jersey, Forente stater, 08755
- Children's Specialized Hospital
-
Voorhees Township, New Jersey, Forente stater, 08043
- Clinical Research Center of Nj
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87108
- Lovelace Scientific Resources
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Montefiore Med.Cneter, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Program
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Center For Autism and Brain Development
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44104
- Cleveland Clinic Autism Center
-
-
Rhode Island
-
Warwick, Rhode Island, Forente stater, 02886
- Omega Medical Research
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29407
- Carolina Clinical Trials, Inc.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2551
- Vanderbilt Universtiy Med.Center-Treatment&Research Inst. For Asd
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77054
- University of Texas, Houston-Behavioral & Biomedical Sciences
-
-
Utah
-
Clinton, Utah, Forente stater, 84015
- Focus Center of Clinical Research
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
-
Herndon, Virginia, Forente stater, 20170
- Neuroscience, Inc
-
Roanoke, Virginia, Forente stater, 24014
- Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder mellom 3 og 8 år, inklusive, på tidspunktet for signering av informert samtykke/samtykke i sponsor 00103-studien
- Fullføring av sponsorens 00103-studie som fortsetter å oppfylle kvalifikasjonskravene
- For tiden i 00102 åpen etikett studie og fortsetter å oppfylle kvalifikasjonskrav
- Forsøkspersoner som opprinnelig kvalifiserte seg for 00103-screening, som senere mislyktes i grunninngangskriteriene for randomisering (@besøk 1) Grunnlinjevurdering av ABC-kvalifikasjonskravet som fortsetter å oppfylle kvalifikasjonskravene
- Opptil 20 forsøkspersoner i alderen 9-17 år som melder seg direkte inn i denne studien, som oppfyller den gjeldende diagnostiske og statistiske håndboken for mentale lidelser (DSM-IV-TR) diagnostiske kriterier for autistisk lidelse (AD), screenet av SCQ og bekreftet av ADI-R
Ekskluderingskriterier:
- Pasient som veier < 13 kg
- Allergi mot svineprodukter
- Tidligere sensibilisering eller allergi mot trypsin, pankreatin eller pankrelipase
- Anamnese med alvorlig hodetraume, som definert ved tap av bevissthet eller sykehusinnleggelse, hodeskallebrudd eller hjerneslag.
- Anfall innen det siste året før innmelding, eller behov for anfallsmedisiner enten nå eller tidligere.
- Bevis eller historie med alvorlig, moderat eller ukontrollert systemisk sykdom
- Pågående kostholdsbegrensninger av allergi eller andre årsaker bortsett fra nøtteallergi. Laktosefri er tillatt, men ikke melkefri.
- Manglende evne til å innta studiemedikamentet / manglende overholdelse av doseringsplan.
- Manglende evne til å følge den foreskrevne doseringsplanen.
- Bruk av stimulerende eller ikke-stimulerende medisiner eller medisiner gitt for oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) må avbrytes 5 dager før den første randomiserte studieperioden.
- Personer som tar en selektiv serotoninreopptakshemmer (SSRI) må ha en stabil dose i minimum 30 dager før de går inn i studien.
- Historie om for tidlig fødsel
- Tidligere hjerneslag in utero eller annen in utero fornærmelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpen etikett
CM-AT
|
En enhet gjør pulver av aktivt stoff (CM-AT) administrert 3 ganger per dag
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Avvikende atferdssjekkliste: Subskala for irritabilitet/agitasjon (ABC-I) ved fecal chymotrypsin (FCT) nivåer mindre enn eller lik 12,6
Tidsramme: Bytt fra baseline til hvert post-baseline besøk, gjennom studiefullføring uke 72.
|
Bytt fra baseline til hvert post-baseline besøk, gjennom studiefullføring uke 72.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sjekkliste for avvikende atferd: Subskala for sløvhet/sosial tilbaketrekning (ABC-L) ved fecal chymotrypsin (FCT) nivåer mindre enn eller lik 12,6
Tidsramme: Bytt fra baseline til hvert post-baseline besøk, gjennom studiefullføring uke 72.
|
Bytt fra baseline til hvert post-baseline besøk, gjennom studiefullføring uke 72.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
- Hovedetterforsker: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Marcus RN, Owen R, Kamen L, Manos G, McQuade RD, Carson WH, Aman MG. A placebo-controlled, fixed-dose study of aripiprazole in children and adolescents with irritability associated with autistic disorder. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2009 Nov;48(11):1110-1119. doi: 10.1097/CHI.0b013e3181b76658.
- Ganz ML. The lifetime distribution of the incremental societal costs of autism. Arch Pediatr Adolesc Med. 2007 Apr;161(4):343-9. doi: 10.1001/archpedi.161.4.343.
- McPheeters ML, Warren Z, Sathe N, Bruzek JL, Krishnaswami S, Jerome RN, Veenstra-Vanderweele J. A systematic review of medical treatments for children with autism spectrum disorders. Pediatrics. 2011 May;127(5):e1312-21. doi: 10.1542/peds.2011-0427. Epub 2011 Apr 4.
- Schreck KA, Williams K, Smith AF. A comparison of eating behaviors between children with and without autism. J Autism Dev Disord. 2004 Aug;34(4):433-8. doi: 10.1023/b:jadd.0000037419.78531.86.
- Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network Surveillance Year 2008 Principal Investigators; Centers for Disease Control and Prevention. Prevalence of autism spectrum disorders--Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network, 14 sites, United States, 2008. MMWR Surveill Summ. 2012 Mar 30;61(3):1-19.
- Peacock G, Amendah D, Ouyang L, Grosse SD. Autism spectrum disorders and health care expenditures: the effects of co-occurring conditions. J Dev Behav Pediatr. 2012 Jan;33(1):2-8. doi: 10.1097/DBP.0b013e31823969de.
- McElhanon BO, McCracken C, Karpen S, Sharp WG. Gastrointestinal symptoms in autism spectrum disorder: a meta-analysis. Pediatrics. 2014 May;133(5):872-83. doi: 10.1542/peds.2013-3995.
- Buie T, Campbell DB, Fuchs GJ 3rd, Furuta GT, Levy J, Vandewater J, Whitaker AH, Atkins D, Bauman ML, Beaudet AL, Carr EG, Gershon MD, Hyman SL, Jirapinyo P, Jyonouchi H, Kooros K, Kushak R, Levitt P, Levy SE, Lewis JD, Murray KF, Natowicz MR, Sabra A, Wershil BK, Weston SC, Zeltzer L, Winter H. Evaluation, diagnosis, and treatment of gastrointestinal disorders in individuals with ASDs: a consensus report. Pediatrics. 2010 Jan;125 Suppl 1:S1-18. doi: 10.1542/peds.2009-1878C.
- Samsam M, Ahangari R, Naser SA. Pathophysiology of autism spectrum disorders: revisiting gastrointestinal involvement and immune imbalance. World J Gastroenterol. 2014 Aug 7;20(29):9942-51. doi: 10.3748/wjg.v20.i29.9942.
- Elsabbagh M, Divan G, Koh YJ, Kim YS, Kauchali S, Marcin C, Montiel-Nava C, Patel V, Paula CS, Wang C, Yasamy MT, Fombonne E. Global prevalence of autism and other pervasive developmental disorders. Autism Res. 2012 Jun;5(3):160-79. doi: 10.1002/aur.239. Epub 2012 Apr 11.
- Wasfy M, Oyofo B, Elgindy A, Churilla A. Comparison of preservation media for storage of stool samples. J Clin Microbiol. 1995 Aug;33(8):2176-8. doi: 10.1128/jcm.33.8.2176-2178.1995.
- Cavallini G, Benini L, Brocco G, Riela A, Bovo P, Pederzoli P, Angelini G, Pelle C, Bertelli G, Scuro LA. The fecal chymotrypsin photometric assay in the evaluation of exocrine pancreatic capacity. Comparison with other direct and indirect pancreatic function tests. Pancreas. 1989;4(3):300-4. doi: 10.1097/00006676-198906000-00005.
- Matthews DM. Intestinal absorption of amino acids and peptides. Proc Nutr Soc. 1972 Sep;31(2):171-7. doi: 10.1079/pns19720033. No abstract available.
- Coutinho AM, Oliveira G, Morgadinho T, Fesel C, Macedo TR, Bento C, Marques C, Ataide A, Miguel T, Borges L, Vicente AM. Variants of the serotonin transporter gene (SLC6A4) significantly contribute to hyperserotonemia in autism. Mol Psychiatry. 2004 Mar;9(3):264-71. doi: 10.1038/sj.mp.4001409.
- Naushad SM, Jain JM, Prasad CK, Naik U, Akella RR. Autistic children exhibit distinct plasma amino acid profile. Indian J Biochem Biophys. 2013 Oct;50(5):474-8.
- Williams K, Wheeler DM, Silove N, Hazell P. Selective serotonin reuptake inhibitors (SSRIs) for autism spectrum disorders (ASD). Cochrane Database Syst Rev. 2010 Aug 4;(8):CD004677. doi: 10.1002/14651858.CD004677.pub2.
- Balasubramanian MN, Butterworth EA, Kilberg MS. Asparagine synthetase: regulation by cell stress and involvement in tumor biology. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2013 Apr 15;304(8):E789-99. doi: 10.1152/ajpendo.00015.2013. Epub 2013 Feb 12.
- Fairclough PD, Hegarty JE, Silk DB, Clark ML. Comparison of the absorption of two protein hydrolysates and their effects on water and electrolyte movements in the human jejunum. Gut. 1980 Oct;21(10):829-34. doi: 10.1136/gut.21.10.829.
- Arnold GL, Hyman SL, Mooney RA, Kirby RS. Plasma amino acids profiles in children with autism: potential risk of nutritional deficiencies. J Autism Dev Disord. 2003 Aug;33(4):449-54. doi: 10.1023/a:1025071014191.
- Munasinghe SA, Oliff C, Finn J, Wray JA. Digestive enzyme supplementation for autism spectrum disorders: a double-blind randomized controlled trial. J Autism Dev Disord. 2010 Sep;40(9):1131-8. doi: 10.1007/s10803-010-0974-2.
- Bailey DB Jr, Raspa M, Olmsted M, Holiday DB. Co-occurring conditions associated with FMR1 gene variations: findings from a national parent survey. Am J Med Genet A. 2008 Aug 15;146A(16):2060-9. doi: 10.1002/ajmg.a.32439.
- Lecavalier L. An evaluation of the Gilliam Autism Rating Scale. J Autism Dev Disord. 2005 Dec;35(6):795-805. doi: 10.1007/s10803-005-0025-6.
- Yerys BE, Wallace GL, Sokoloff JL, Shook DA, James JD, Kenworthy L. Attention deficit/hyperactivity disorder symptoms moderate cognition and behavior in children with autism spectrum disorders. Autism Res. 2009 Dec;2(6):322-33. doi: 10.1002/aur.103.
- Schreck KA, Williams K. Food preferences and factors influencing food selectivity for children with autism spectrum disorders. Res Dev Disabil. 2006 Jul-Aug;27(4):353-63. doi: 10.1016/j.ridd.2005.03.005. Epub 2005 Jul 25.
- Borowitz D. Update on the evaluation of pancreatic exocrine status in cystic fibrosis. Curr Opin Pulm Med. 2005 Nov;11(6):524-7. doi: 10.1097/01.mcp.0000181474.08058.b3.
- Penn AH, Hugli TE, Schmid-Schonbein GW. Pancreatic enzymes generate cytotoxic mediators in the intestine. Shock. 2007 Mar;27(3):296-304. doi: 10.1097/01.shk.0000235139.20775.7f.
- Tang G, Gudsnuk K, Kuo SH, Cotrina ML, Rosoklija G, Sosunov A, Sonders MS, Kanter E, Castagna C, Yamamoto A, Yue Z, Arancio O, Peterson BS, Champagne F, Dwork AJ, Goldman J, Sulzer D. Loss of mTOR-dependent macroautophagy causes autistic-like synaptic pruning deficits. Neuron. 2014 Sep 3;83(5):1131-43. doi: 10.1016/j.neuron.2014.07.040. Epub 2014 Aug 21.
- Pearson DA, Hendren RL, Heil MF, McIntyre WR, Raines SR. Pancreatic Replacement Therapy for Maladaptive Behaviors in Preschool Children With Autism Spectrum Disorder. JAMA Netw Open. 2023 Nov 1;6(11):e2344136. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2023.44136.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2015
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. november 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2016
Først lagt ut (Antatt)
8. januar 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 00104/Open Label-Autism
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .