En öppen etikettstudie av CM-AT för behandling av barn med autism
16 mars 2026 uppdaterad av: Curemark
En öppen förlängningsstudie av CM-AT för behandling av barn med autism med alla nivåer av fekalt kymotrypsin
Detta är en fas III, öppen förlängningsstudie som utvärderar den fortsatta säkerheten och effekten av CM-AT hos pediatriska patienter med autism med alla nivåer av fekalt kymotrypsin.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Autism är helt klart en betydande orsak till funktionshinder i den pediatriska befolkningen.
Behandlingen bygger på observationen att många barn med autism inte smälter protein.
CM-AT är ett patentskyddat enzym som är designat som ett granulerat pulver som tas tre gånger dagligen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
405
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- N.R.C. Research Institute
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0984
- University of California (U.C.S.F.)
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
- IMMUNOe Research Centers
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
Florida
-
North Miami, Florida, Förenta staterna, 33161
- Segal Institute for Clinical Research
-
Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
- Advent Health -Lake Mary Pediatrics
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- A.P.G. Research
-
-
Indiana
-
Newburgh, Indiana, Förenta staterna, 47630
- Research Institute of Deaconess Clinic
-
-
Louisiana
-
Lake Charles, Louisiana, Förenta staterna, 70629
- Lake Charles Clinical Trials
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
- L.S.U. Health Sciences Center
-
-
Michigan
-
Bingham Farms, Michigan, Förenta staterna, 48025
- Detroit Clinical Research Center, P.C.
-
-
New Jersey
-
Egg Harbor, New Jersey, Förenta staterna, 08234
- Children's Specialized Hospital
-
Toms River, New Jersey, Förenta staterna, 08755
- Children's Specialized Hospital
-
Voorhees Township, New Jersey, Förenta staterna, 08043
- Clinical Research Center of Nj
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87108
- Lovelace Scientific Resources
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Förenta staterna, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Med.Cneter, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Program
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke Center For Autism and Brain Development
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44104
- Cleveland Clinic Autism Center
-
-
Rhode Island
-
Warwick, Rhode Island, Förenta staterna, 02886
- Omega Medical Research
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29407
- Carolina Clinical Trials, Inc.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2551
- Vanderbilt Universtiy Med.Center-Treatment&Research Inst. For Asd
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77054
- University of Texas, Houston-Behavioral & Biomedical Sciences
-
-
Utah
-
Clinton, Utah, Förenta staterna, 84015
- Focus Center of Clinical Research
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
-
Herndon, Virginia, Förenta staterna, 20170
- Neuroscience, Inc
-
Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24014
- Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder mellan 3 och 8 år, inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke/samtycke i sponsor 00103-studien
- Slutförande av sponsorns 00103-studie som fortsätter att uppfylla behörighetskraven
- För närvarande i 00102 öppen etikett studie och fortsätter att uppfylla behörighetskrav
- Försökspersoner som ursprungligen kvalificerade sig för 00103-screening, som därefter inte klarade grundingångskriterierna för randomisering (@Besök 1) Baslinjebedömning av ABC-behörighetskravet som fortsätter att uppfylla behörighetskraven
- Upp till 20 försökspersoner i åldern 9-17 år som direkt anmäler sig till denna studie, som uppfyller den aktuella diagnostiska och statistiska handboken för mentala störningar (DSM-IV-TR) diagnostiska kriterier för autistisk störning (AD), screenad av SCQ och bekräftad av ADI-R
Exklusions kriterier:
- Patient som väger < 13 kg
- Allergi mot grisprodukter
- Tidigare sensibilisering eller allergi mot trypsin, pankreatin eller pankrelipas
- Anamnes med allvarligt huvudtrauma, definierat som medvetslöshet eller sjukhusvistelse, skallfraktur eller stroke.
- Anfall under det senaste året före inskrivningen, eller behov av anfallsmedicin antingen nu eller tidigare.
- Bevis eller historia av svår, måttlig eller okontrollerad systemisk sjukdom
- Pågående kostrestriktioner av allergier eller andra skäl förutom nötallergier. Laktosfritt är tillåtet men inte mjölkfritt.
- Oförmåga att inta studieläkemedlet / bristande efterlevnad av doseringsschemat.
- Oförmåga att följa det föreskrivna doseringsschemat.
- Användning av stimulerande eller icke-stimulerande mediciner eller mediciner som ges för ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) måste avbrytas 5 dagar före den första randomiserade studieperioden.
- Försökspersoner som tar en selektiv serotoninåterupptagshämmare (SSRI) måste ha en stabil dos i minst 30 dagar innan de går in i studien.
- Historia om för tidig födsel
- Tidigare stroke in utero eller annan in utero förolämpning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Öppna etikett
CM-AT
|
En enhet gör pulver av aktiv substans (CM-AT) administrerat 3 gånger per dag
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Avvikande beteendechecklista: Subskala för irritabilitet/agitation (ABC-I) vid fekala kymotrypsinnivåer (FCT) mindre än eller lika med 12,6
Tidsram: Ändra från Baseline till varje post-baseline-besök, genom studiens slutförande vecka 72.
|
Ändra från Baseline till varje post-baseline-besök, genom studiens slutförande vecka 72.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Checklista för avvikande beteende: Subskala för letargi/socialt uttag (ABC-L) vid fekala kymotrypsinnivåer (FCT) mindre än eller lika med 12,6
Tidsram: Ändra från Baseline till varje post-baseline-besök, genom studiens slutförande vecka 72.
|
Ändra från Baseline till varje post-baseline-besök, genom studiens slutförande vecka 72.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
- Huvudutredare: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Marcus RN, Owen R, Kamen L, Manos G, McQuade RD, Carson WH, Aman MG. A placebo-controlled, fixed-dose study of aripiprazole in children and adolescents with irritability associated with autistic disorder. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2009 Nov;48(11):1110-1119. doi: 10.1097/CHI.0b013e3181b76658.
- Ganz ML. The lifetime distribution of the incremental societal costs of autism. Arch Pediatr Adolesc Med. 2007 Apr;161(4):343-9. doi: 10.1001/archpedi.161.4.343.
- McPheeters ML, Warren Z, Sathe N, Bruzek JL, Krishnaswami S, Jerome RN, Veenstra-Vanderweele J. A systematic review of medical treatments for children with autism spectrum disorders. Pediatrics. 2011 May;127(5):e1312-21. doi: 10.1542/peds.2011-0427. Epub 2011 Apr 4.
- Schreck KA, Williams K, Smith AF. A comparison of eating behaviors between children with and without autism. J Autism Dev Disord. 2004 Aug;34(4):433-8. doi: 10.1023/b:jadd.0000037419.78531.86.
- Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network Surveillance Year 2008 Principal Investigators; Centers for Disease Control and Prevention. Prevalence of autism spectrum disorders--Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network, 14 sites, United States, 2008. MMWR Surveill Summ. 2012 Mar 30;61(3):1-19.
- Peacock G, Amendah D, Ouyang L, Grosse SD. Autism spectrum disorders and health care expenditures: the effects of co-occurring conditions. J Dev Behav Pediatr. 2012 Jan;33(1):2-8. doi: 10.1097/DBP.0b013e31823969de.
- McElhanon BO, McCracken C, Karpen S, Sharp WG. Gastrointestinal symptoms in autism spectrum disorder: a meta-analysis. Pediatrics. 2014 May;133(5):872-83. doi: 10.1542/peds.2013-3995.
- Buie T, Campbell DB, Fuchs GJ 3rd, Furuta GT, Levy J, Vandewater J, Whitaker AH, Atkins D, Bauman ML, Beaudet AL, Carr EG, Gershon MD, Hyman SL, Jirapinyo P, Jyonouchi H, Kooros K, Kushak R, Levitt P, Levy SE, Lewis JD, Murray KF, Natowicz MR, Sabra A, Wershil BK, Weston SC, Zeltzer L, Winter H. Evaluation, diagnosis, and treatment of gastrointestinal disorders in individuals with ASDs: a consensus report. Pediatrics. 2010 Jan;125 Suppl 1:S1-18. doi: 10.1542/peds.2009-1878C.
- Samsam M, Ahangari R, Naser SA. Pathophysiology of autism spectrum disorders: revisiting gastrointestinal involvement and immune imbalance. World J Gastroenterol. 2014 Aug 7;20(29):9942-51. doi: 10.3748/wjg.v20.i29.9942.
- Elsabbagh M, Divan G, Koh YJ, Kim YS, Kauchali S, Marcin C, Montiel-Nava C, Patel V, Paula CS, Wang C, Yasamy MT, Fombonne E. Global prevalence of autism and other pervasive developmental disorders. Autism Res. 2012 Jun;5(3):160-79. doi: 10.1002/aur.239. Epub 2012 Apr 11.
- Wasfy M, Oyofo B, Elgindy A, Churilla A. Comparison of preservation media for storage of stool samples. J Clin Microbiol. 1995 Aug;33(8):2176-8. doi: 10.1128/jcm.33.8.2176-2178.1995.
- Cavallini G, Benini L, Brocco G, Riela A, Bovo P, Pederzoli P, Angelini G, Pelle C, Bertelli G, Scuro LA. The fecal chymotrypsin photometric assay in the evaluation of exocrine pancreatic capacity. Comparison with other direct and indirect pancreatic function tests. Pancreas. 1989;4(3):300-4. doi: 10.1097/00006676-198906000-00005.
- Matthews DM. Intestinal absorption of amino acids and peptides. Proc Nutr Soc. 1972 Sep;31(2):171-7. doi: 10.1079/pns19720033. No abstract available.
- Coutinho AM, Oliveira G, Morgadinho T, Fesel C, Macedo TR, Bento C, Marques C, Ataide A, Miguel T, Borges L, Vicente AM. Variants of the serotonin transporter gene (SLC6A4) significantly contribute to hyperserotonemia in autism. Mol Psychiatry. 2004 Mar;9(3):264-71. doi: 10.1038/sj.mp.4001409.
- Naushad SM, Jain JM, Prasad CK, Naik U, Akella RR. Autistic children exhibit distinct plasma amino acid profile. Indian J Biochem Biophys. 2013 Oct;50(5):474-8.
- Williams K, Wheeler DM, Silove N, Hazell P. Selective serotonin reuptake inhibitors (SSRIs) for autism spectrum disorders (ASD). Cochrane Database Syst Rev. 2010 Aug 4;(8):CD004677. doi: 10.1002/14651858.CD004677.pub2.
- Balasubramanian MN, Butterworth EA, Kilberg MS. Asparagine synthetase: regulation by cell stress and involvement in tumor biology. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2013 Apr 15;304(8):E789-99. doi: 10.1152/ajpendo.00015.2013. Epub 2013 Feb 12.
- Fairclough PD, Hegarty JE, Silk DB, Clark ML. Comparison of the absorption of two protein hydrolysates and their effects on water and electrolyte movements in the human jejunum. Gut. 1980 Oct;21(10):829-34. doi: 10.1136/gut.21.10.829.
- Arnold GL, Hyman SL, Mooney RA, Kirby RS. Plasma amino acids profiles in children with autism: potential risk of nutritional deficiencies. J Autism Dev Disord. 2003 Aug;33(4):449-54. doi: 10.1023/a:1025071014191.
- Munasinghe SA, Oliff C, Finn J, Wray JA. Digestive enzyme supplementation for autism spectrum disorders: a double-blind randomized controlled trial. J Autism Dev Disord. 2010 Sep;40(9):1131-8. doi: 10.1007/s10803-010-0974-2.
- Bailey DB Jr, Raspa M, Olmsted M, Holiday DB. Co-occurring conditions associated with FMR1 gene variations: findings from a national parent survey. Am J Med Genet A. 2008 Aug 15;146A(16):2060-9. doi: 10.1002/ajmg.a.32439.
- Lecavalier L. An evaluation of the Gilliam Autism Rating Scale. J Autism Dev Disord. 2005 Dec;35(6):795-805. doi: 10.1007/s10803-005-0025-6.
- Yerys BE, Wallace GL, Sokoloff JL, Shook DA, James JD, Kenworthy L. Attention deficit/hyperactivity disorder symptoms moderate cognition and behavior in children with autism spectrum disorders. Autism Res. 2009 Dec;2(6):322-33. doi: 10.1002/aur.103.
- Schreck KA, Williams K. Food preferences and factors influencing food selectivity for children with autism spectrum disorders. Res Dev Disabil. 2006 Jul-Aug;27(4):353-63. doi: 10.1016/j.ridd.2005.03.005. Epub 2005 Jul 25.
- Borowitz D. Update on the evaluation of pancreatic exocrine status in cystic fibrosis. Curr Opin Pulm Med. 2005 Nov;11(6):524-7. doi: 10.1097/01.mcp.0000181474.08058.b3.
- Penn AH, Hugli TE, Schmid-Schonbein GW. Pancreatic enzymes generate cytotoxic mediators in the intestine. Shock. 2007 Mar;27(3):296-304. doi: 10.1097/01.shk.0000235139.20775.7f.
- Tang G, Gudsnuk K, Kuo SH, Cotrina ML, Rosoklija G, Sosunov A, Sonders MS, Kanter E, Castagna C, Yamamoto A, Yue Z, Arancio O, Peterson BS, Champagne F, Dwork AJ, Goldman J, Sulzer D. Loss of mTOR-dependent macroautophagy causes autistic-like synaptic pruning deficits. Neuron. 2014 Sep 3;83(5):1131-43. doi: 10.1016/j.neuron.2014.07.040. Epub 2014 Aug 21.
- Pearson DA, Hendren RL, Heil MF, McIntyre WR, Raines SR. Pancreatic Replacement Therapy for Maladaptive Behaviors in Preschool Children With Autism Spectrum Disorder. JAMA Netw Open. 2023 Nov 1;6(11):e2344136. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2023.44136.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2015
Primärt slutförande (Beräknad)
1 januari 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 januari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 november 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 januari 2016
Första postat (Beräknad)
8 januari 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 00104/Open Label-Autism
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .