- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02678533
Mobilisering og innsamling av perifere blodstamceller hos pasienter med Fanconi-anemi ved bruk av G-CSF og Plerixafor (FancoMob)
Pilotstudie som vurderer muligheten for mobilisering og samling av CD34+-celler etter behandling med G-CSF og Plerixafor hos pasienter med Fanconi-anemi for påfølgende behandling med genterapi
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Fanconi-anemi er en autosomal recessiv sykdom med en gjennomsnittlig overlevelse på rundt 24 år. Antall celler som produseres av benmarg reduseres rundt 5-10 år gamle. Hematologiske symptomer oppstår rundt 7 år. 80 % av pasientene med Fanconi-anemi har kliniske tegn på benmargssvikt i det første tiåret av livet. Generelt er makrocytose det første merkbare tegnet. Da fører det til trombocytopeni, anemi og pancytopeni.
Epidemiologiske studier viser at nesten alle pasientene vil ha medullar aplasi før 40 år, som da er den første dødsårsaken.
Det må understrekes at disse komplikasjonene kan oppstå samtidig for samme pasient, så felles terapeutisk intervensjon er nødvendig.
Det er ingen grunnleggende behandling. Noen for tiden brukte behandlinger kurerer cytopenier. Disse behandlingene involverer blodtransfusjon, oral androgen, hematopoetisk vekstfaktoradministrasjon, slik som Epo og G-CSF for å behandle anemi og nøytropeni. Disse behandlingene er ikke helbredende. Hematopoetisk stamcelletransplantasjon er den eneste behandlingen som kan gjenopprette permanent hematopoiesis. Imidlertid fører denne behandlingen til en høy risiko for å utvikle solide svulster og andre komplikasjoner.
Alle disse dataene rettferdiggjør utvikling av en stamcelle-genterapibehandling ved bruk av en lentiviral vektor som uttrykker villtype FANCA-gen under CIBER-promoter.
Tre studier har vist potensielt antall celler som kan mobiliseres hos pasienter med Fanconi-anemi.
Målet er først å vise om administrering av G-CSF med plerixafor kan føre til å samle nok celler til å potensielt utføre et genterapitransplantat. For det andre vil studien vurdere toleransen, stamcellenes mobiliseringskinetiske og innsamlede cellers biologiske egenskaper.
Denne studien vil bli utført i Necker Children Hospital. 8 pasienter vil bli registrert for å nå 5 behandlede pasienter og analysere hvor mange injeksjoner og dager som kreves for å nå cellenes antall mål.
Sekvensielle blodprøver av pasienter vil bli tatt for å overvåke fullstendig blodtelling (CBC), blodplater, CD34+-cellefrekvens og stamcellers fenotype.
De kliniske og biologiske dataene vil bli lagt inn anonymt i en elektronisk kasusrapport av etterforskerne frem til studiens slutt.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient med Fanconi-anemi
- Pasient fra 2 til 17 år
- Potensiell indikasjon for allogen beinpilgraft uten HLA-identisk brorskap tilgjengelig
- Pasientens vekt >10 kg
- Behandlet og fulgt i minst de to foregående årene i et spesialisert senter hvor de fikk en fullstendig vurdering av sykdommen
- For kvinner i fertil alder, ikke gravide og bruk av effektiv prevensjon under hele deltakelsen i forskningen.
- Tilknyttet eller begunstiget av et helseforsikringsregime
- Informert og signert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten kan ikke følge besøkene som kreves av protokollen
- Positiv serologi for HIV-1/2, HTLV-1/2, HCV og HbS
- Bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk aktiv infeksjon med kliniske tegn
- Personlig historie med kreft, myeloproliferativ hematopati eller immunsvikt
- Hjertesvikt og/eller hjerterytmeforstyrrelser
- Historie om allogen graft av hematopoietiske stamceller
- Pasient med en HLA-identisk brorskapsdonor tilgjengelig
- Myelodysplasidiagnose på myelogram
- Cytogenetisk abnormitet på karyotype
- Ondartet solid svulst
- Dokumentert spontan genetisk reversering av medullær prosess
- Diagnostisering av en psykiatrisk lidelse som kan kompromittere hans/hennes evne til å delta i studien
- Enhver lidelse ifølge etterforskeren som kan kompromittere pasientens evne til å gi sitt skriftlige samtykke og/eller til å overholde kravene til studiens prosedyrer
- Nåværende graviditet
- Hjerte-, nyre- eller leversvikt
- Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie
- Pasient under medisinsk assistansestat
- Overfølsomhet overfor plerixafor eller ethvert hjelpestoff som finnes i MOZOBIL®
- Overfølsomhet overfor filgrastim eller noen av dets hjelpestoffer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Fanconi anemi
G-CSF og Plerixafor
|
D1 til D4: Injeksjon av 12 µg/kg G-CSF to ganger daglig.
D5: injeksjon av 12 µg/kg G-CSF (en gang/to ganger om dagen i henhold til cytapheresis realisering)
D5: injeksjon av 24mg/kg plerixafor én gang daglig inntil cytaferese er utført (maksimalt 4 dager)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
nivå av CD34+ cellemobilisering
Tidsramme: fra dag 5 til dag 8 etter første injeksjon av G-CSF
|
fra dag 5 til dag 8 etter første injeksjon av G-CSF
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
antall behandlingsrelaterte bivirkninger som et mål på tolerabilitet
Tidsramme: 30 dager etter cytaferese
|
Forekomst av bivirkning på grunn av G-CSF og plerixafor administrering
|
30 dager etter cytaferese
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Marina CAVAZZANA, MD, PhD, AP-HP, Necker hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- DNA-reparasjon-mangellidelser
- Anemi, hypoplastisk, medfødt
- Anemi, aplastisk
- Medfødte benmargssviktsyndromer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Renal tubulær transport, medfødte feil
- Anemi
- Fanconi syndrom
- Fanconi anemi
- Anti-infeksjonsmidler
- Antivirale midler
- Anti-HIV-midler
- Antiretrovirale midler
- Plerixafor
Andre studie-ID-numre
- P130103
- 2014-005264-14 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fanconi anemi
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.RekrutteringFanconi Anemi Complementation Group AForente stater
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeFanconi Anemi Complementation Group ASpania
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.UkjentFanconi Anemi Complementation Group AForente stater
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Påmelding etter invitasjonFanconi anemi | Fanconi Anemi Complementation Group ASpania
-
Baylor College of MedicineCenter for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine; University...AvsluttetFANCONI ANEMIAForente stater
-
Cystinosis Research FoundationUkjentCystinose | Nefropatisk cystinose | Renal Fanconi syndromForente stater
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...AvsluttetFanconi anemi | Alvorlig aplastisk anemiForente stater
-
Fairview University Medical CenterFullførtFanconis anemiForente stater
-
Dana-Farber Cancer InstituteUkjentFanconis anemiForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullført
Kliniske studier på G-CSF
-
Zhongnan HospitalHar ikke rekruttert ennåGranulocyttkolonistimulerende faktorKina
-
Sun Yat-sen UniversityRekrutteringPD-1-hemmer | G-CSFKina
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaFullførtAlvorlig alkoholisk hepatittIndia
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)FullførtDiamond Blackfan anemiForente stater
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)FullførtAplastisk anemiForente stater
-
Centre for Endocrinology and Reproductive Medicine...UkjentInfertilitet | Embryoutvikling | IVFItalia
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)New York University and New York Genome CenterRekrutteringGraft-versus-vertssykdom | Graft-versus-leukemi | DonorafereseForente stater
-
GPCR Therapeutics, Inc.FullførtMultippelt myelom | Hodgkins sykdom | Non-Hodgkin lymfomForente stater