Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mobilisering og innsamling av perifere blodstamceller hos pasienter med Fanconi-anemi ved bruk av G-CSF og Plerixafor (FancoMob)

20. desember 2021 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pilotstudie som vurderer muligheten for mobilisering og samling av CD34+-celler etter behandling med G-CSF og Plerixafor hos pasienter med Fanconi-anemi for påfølgende behandling med genterapi

Formålet med denne studien er å vurdere gjennomførbarheten av Plerixafor brukt i kombinasjon med G-CSF (Granulocyte Colony Stimulating Factor) hos 5 Fanconi-anemipasienter for å mobilisere og samle et tilstrekkelig antall CD34+-celler fra perifert blod for perifer blodaferese, for videre genaveres. terapistudie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Fanconi-anemi er en autosomal recessiv sykdom med en gjennomsnittlig overlevelse på rundt 24 år. Antall celler som produseres av benmarg reduseres rundt 5-10 år gamle. Hematologiske symptomer oppstår rundt 7 år. 80 % av pasientene med Fanconi-anemi har kliniske tegn på benmargssvikt i det første tiåret av livet. Generelt er makrocytose det første merkbare tegnet. Da fører det til trombocytopeni, anemi og pancytopeni.

Epidemiologiske studier viser at nesten alle pasientene vil ha medullar aplasi før 40 år, som da er den første dødsårsaken.

Det må understrekes at disse komplikasjonene kan oppstå samtidig for samme pasient, så felles terapeutisk intervensjon er nødvendig.

Det er ingen grunnleggende behandling. Noen for tiden brukte behandlinger kurerer cytopenier. Disse behandlingene involverer blodtransfusjon, oral androgen, hematopoetisk vekstfaktoradministrasjon, slik som Epo og G-CSF for å behandle anemi og nøytropeni. Disse behandlingene er ikke helbredende. Hematopoetisk stamcelletransplantasjon er den eneste behandlingen som kan gjenopprette permanent hematopoiesis. Imidlertid fører denne behandlingen til en høy risiko for å utvikle solide svulster og andre komplikasjoner.

Alle disse dataene rettferdiggjør utvikling av en stamcelle-genterapibehandling ved bruk av en lentiviral vektor som uttrykker villtype FANCA-gen under CIBER-promoter.

Tre studier har vist potensielt antall celler som kan mobiliseres hos pasienter med Fanconi-anemi.

Målet er først å vise om administrering av G-CSF med plerixafor kan føre til å samle nok celler til å potensielt utføre et genterapitransplantat. For det andre vil studien vurdere toleransen, stamcellenes mobiliseringskinetiske og innsamlede cellers biologiske egenskaper.

Denne studien vil bli utført i Necker Children Hospital. 8 pasienter vil bli registrert for å nå 5 behandlede pasienter og analysere hvor mange injeksjoner og dager som kreves for å nå cellenes antall mål.

Sekvensielle blodprøver av pasienter vil bli tatt for å overvåke fullstendig blodtelling (CBC), blodplater, CD34+-cellefrekvens og stamcellers fenotype.

De kliniske og biologiske dataene vil bli lagt inn anonymt i en elektronisk kasusrapport av etterforskerne frem til studiens slutt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient med Fanconi-anemi
  • Pasient fra 2 til 17 år
  • Potensiell indikasjon for allogen beinpilgraft uten HLA-identisk brorskap tilgjengelig
  • Pasientens vekt >10 kg
  • Behandlet og fulgt i minst de to foregående årene i et spesialisert senter hvor de fikk en fullstendig vurdering av sykdommen
  • For kvinner i fertil alder, ikke gravide og bruk av effektiv prevensjon under hele deltakelsen i forskningen.
  • Tilknyttet eller begunstiget av et helseforsikringsregime
  • Informert og signert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten kan ikke følge besøkene som kreves av protokollen
  • Positiv serologi for HIV-1/2, HTLV-1/2, HCV og HbS
  • Bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk aktiv infeksjon med kliniske tegn
  • Personlig historie med kreft, myeloproliferativ hematopati eller immunsvikt
  • Hjertesvikt og/eller hjerterytmeforstyrrelser
  • Historie om allogen graft av hematopoietiske stamceller
  • Pasient med en HLA-identisk brorskapsdonor tilgjengelig
  • Myelodysplasidiagnose på myelogram
  • Cytogenetisk abnormitet på karyotype
  • Ondartet solid svulst
  • Dokumentert spontan genetisk reversering av medullær prosess
  • Diagnostisering av en psykiatrisk lidelse som kan kompromittere hans/hennes evne til å delta i studien
  • Enhver lidelse ifølge etterforskeren som kan kompromittere pasientens evne til å gi sitt skriftlige samtykke og/eller til å overholde kravene til studiens prosedyrer
  • Nåværende graviditet
  • Hjerte-, nyre- eller leversvikt
  • Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie
  • Pasient under medisinsk assistansestat
  • Overfølsomhet overfor plerixafor eller ethvert hjelpestoff som finnes i MOZOBIL®
  • Overfølsomhet overfor filgrastim eller noen av dets hjelpestoffer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fanconi anemi
G-CSF og Plerixafor
D1 til D4: Injeksjon av 12 µg/kg G-CSF to ganger daglig. D5: injeksjon av 12 µg/kg G-CSF (en gang/to ganger om dagen i henhold til cytapheresis realisering)
D5: injeksjon av 24mg/kg plerixafor én gang daglig inntil cytaferese er utført (maksimalt 4 dager)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
nivå av CD34+ cellemobilisering
Tidsramme: fra dag 5 til dag 8 etter første injeksjon av G-CSF
fra dag 5 til dag 8 etter første injeksjon av G-CSF

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
antall behandlingsrelaterte bivirkninger som et mål på tolerabilitet
Tidsramme: 30 dager etter cytaferese
Forekomst av bivirkning på grunn av G-CSF og plerixafor administrering
30 dager etter cytaferese

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Studieleder: Marina CAVAZZANA, MD, PhD, AP-HP, Necker hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

20. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

3. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2016

Først lagt ut (Anslag)

9. februar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fanconi anemi

Kliniske studier på G-CSF

3
Abonnere