G-CSF와 Plerixafor를 이용한 Fanconi 빈혈 환자의 말초혈액 줄기세포 동원 및 채취 (FancoMob)
유전자 요법에 의한 후속 치료를 위한 판코니 빈혈 환자의 G-CSF 및 Plerixafor 치료 후 CD34+ 세포 동원 및 수집 가능성을 평가하는 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
Fanconi 빈혈은 평균 생존 기간이 약 24세인 상염색체 열성 질환입니다. 골수에서 생성되는 세포의 수는 5-10세경에 감소합니다. 7세 전후에 혈액학적 증상이 나타난다. Fanconi 빈혈 환자의 80%는 생후 첫 10년 동안 골수 부전의 임상 징후를 보입니다. 일반적으로 거대 세포증은 첫 번째 눈에 띄는 징후입니다. 그런 다음 혈소판 감소증, 빈혈 및 범혈구 감소증으로 이어집니다.
역학 연구에 따르면 거의 모든 환자가 40세 이전에 수질 무형성증을 겪게 되며 이것이 사망의 첫 번째 원인이 됩니다.
이러한 합병증은 동일한 환자에게 동시에 발생할 수 있으므로 공동 치료 개입이 필요하다는 점을 강조해야 합니다.
근본적인 치료법은 없습니다. 현재 사용되는 일부 치료법은 혈구감소증을 치료합니다. 이러한 치료에는 빈혈 및 호중구 감소증을 치료하기 위한 수혈, 경구 안드로겐, Epo 및 G-CSF와 같은 조혈 성장 인자 투여가 포함됩니다. 이러한 치료는 완치되지 않습니다. 조혈모세포이식은 조혈을 영구적으로 회복시킬 수 있는 유일한 치료법이다. 그러나 이 치료법은 고형 종양 및 기타 합병증이 발생할 위험이 높습니다.
이러한 모든 데이터는 CIBER 프로모터 하에서 야생형 FANCA 유전자를 발현하는 렌티바이러스 벡터를 사용하여 줄기 세포 유전자 요법 치료법을 개발하는 것을 정당화합니다.
3건의 연구에서 Fanconi 빈혈 환자에서 동원될 수 있는 세포의 잠재적인 수를 보여주었습니다.
목표는 첫째, plerixafor와 함께 G-CSF를 투여하면 잠재적으로 유전자 치료 이식을 수행하기에 충분한 세포를 수집할 수 있는지 여부를 보여주는 것입니다. 두 번째로 이 연구는 내성, 줄기 세포의 동원 동역학 및 수집된 세포의 생물학적 특징을 평가할 것입니다.
이 연구는 Necker Children Hospital에서 수행됩니다. 5명의 치료 환자에 도달하고 세포 수 목표에 도달하는 데 필요한 주사 횟수와 일수를 분석하기 위해 8명의 환자가 등록됩니다.
환자의 순차적 혈액 샘플을 채취하여 전체 혈구 수(CBC), 혈소판, CD34+ 세포 비율 및 줄기 세포 표현형을 모니터링합니다.
임상 및 생물학적 데이터는 연구가 끝날 때까지 조사자가 전자 사례 보고서에 익명으로 입력합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- Fanconi 빈혈 환자
- 2~17세 환자
- HLA-동일한 형제애가 없는 동종 뼈 화살 이식에 대한 잠재적 적응증
- 환자의 체중 >10kg
- 질병에 대한 완전한 평가를 받은 전문 센터에서 최소 지난 2년 동안 치료 및 추적 관찰
- 가임기 여성의 경우, 임신하지 않았으며 전체 연구 참여 기간 동안 효과적인 피임법을 사용합니다.
- 건강 보험 제도의 제휴 또는 수혜자
- 고지 및 서명된 동의서
제외 기준:
- 프로토콜에서 요구하는 방문을 따를 수 없는 환자
- HIV-1/2, HTLV-1/2, HCV 및 HbS에 대한 양성 혈청학
- 임상 징후가 있는 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 활동성 감염
- 암, 골수 증식성 혈액병증 또는 면역 결핍의 개인 병력
- 심부전 및 / 또는 심장 리듬 장애
- 조혈모세포 동종 이식의 역사
- HLA-동일한 형제 기증자가 있는 환자
- 골수 이형성증 진단
- 핵형에 대한 세포유전학적 이상
- 악성 고형 종양
- 수질 과정의 문서화 된 자발적인 유전 적 복귀
- 연구 참여 능력을 손상시킬 수 있는 정신 장애의 진단
- 환자의 서면 동의 및/또는 요구되는 연구 절차를 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 조사자에 따른 모든 장애
- 현재 임신
- 심장, 신장 또는 간부전
- 다른 중재 임상 시험에 현재 참여
- 의료 지원 상태에 있는 환자
- plerixafor 또는 MOZOBIL®에 포함된 부형제에 대한 과민증
- 필그라스팀 또는 그 부형제에 대한 과민증
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 판코니빈혈
G-CSF와 플레릭사포
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D1~D4 : G-CSF 12㎍/kg을 1일 2회 주사한다.
D5 : G-CSF 12㎍/kg 주입(세포분리채집의 실현에 따라 1일 1회/2회)
D5 : 세포분리반출술이 완료될 때까지 1일 1회 plerixa 24mg/kg 주사(최대 4일)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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CD34+ 세포 동원 수준
기간: G-CSF 1차 주입 후 5일차부터 8일차까지
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G-CSF 1차 주입 후 5일차부터 8일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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내약성의 척도로서 치료 관련 부작용의 수
기간: 세포분리반출술 후 30일
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G-CSF 및 plerixafor 투여로 인한 부작용 발생
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세포분리반출술 후 30일
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 책임자: Marina CAVAZZANA, MD, PhD, AP-HP, Necker hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P130103
- 2014-005264-14 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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판코니빈혈에 대한 임상 시험
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Rocket Pharmaceuticals Inc.알려지지 않은
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Rocket Pharmaceuticals Inc.초대로 등록
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Rocket Pharmaceuticals Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)모병담관 선암종 | Fanconi 빈혈 보완 그룹 유전자 돌연변이 | 전이성 담관 암종 | PTEN 유전자 결실미국
G-CSF에 대한 임상 시험
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Institute of Liver and Biliary Sciences, India완전한
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한
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Centre for Endocrinology and Reproductive Medicine...알려지지 않은