Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mobilizacja i pobieranie komórek macierzystych krwi obwodowej u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego przy użyciu G-CSF i pleryksaforu (FancoMob)

20 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Badanie pilotażowe oceniające wykonalność mobilizacji i pobierania komórek CD34+ po leczeniu G-CSF i pleryksaforem u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego w celu późniejszego leczenia terapią genową

Celem tego badania jest ocena wykonalności zastosowania pleryksaforu w połączeniu z G-CSF (czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów) u 5 pacjentów z niedokrwistością Fanconiego w celu mobilizacji i pobrania wystarczającej liczby komórek CD34+ krwi obwodowej do aferezy krwi obwodowej w celu dalszego genu studium terapii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość Fanconiego jest chorobą autosomalną recesywną, ze średnim przeżyciem około 24 lat. Liczba komórek wytwarzanych przez szpik kostny zmniejsza się w wieku około 5-10 lat. Objawy hematologiczne pojawiają się około 7 roku życia. U 80% pacjentów z niedokrwistością Fanconiego w pierwszej dekadzie życia występują kliniczne objawy niewydolności szpiku kostnego. Zasadniczo makrocytoza jest pierwszym zauważalnym objawem. Następnie prowadzi do małopłytkowości, niedokrwistości i pancytopenii.

Z badań epidemiologicznych wynika, że ​​prawie wszyscy pacjenci będą mieli aplazję rdzeniastą przed 40 rokiem życia, co jest wówczas pierwszą przyczyną śmiertelności.

Należy podkreślić, że powikłania te mogą wystąpić jednocześnie u tego samego pacjenta, dlatego konieczna jest wspólna interwencja terapeutyczna.

Nie ma podstawowego leczenia. Niektóre obecnie stosowane terapie leczą cytopenie. Zabiegi te obejmują transfuzję krwi, doustne podawanie androgenów, podawanie hematopoetycznego czynnika wzrostu, takiego jak Epo i G-CSF w leczeniu anemii i neutropenii. Te zabiegi nie są lecznicze. Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych jest jedyną metodą pozwalającą na trwałe przywrócenie hematopoezy. Leczenie to wiąże się jednak z dużym ryzykiem rozwoju guzów litych i innych powikłań.

Wszystkie te dane uzasadniają opracowanie terapii genowej komórkami macierzystymi z wykorzystaniem wektora lentiwirusowego z ekspresją genu FANCA typu dzikiego pod promotorem CIBER.

Trzy badania wykazały potencjalną liczbę komórek, które mogą zostać zmobilizowane u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego.

Celem jest po pierwsze wykazanie, czy podawanie G-CSF z pleryksaforem może doprowadzić do zebrania wystarczającej liczby komórek do potencjalnego wykonania przeszczepu w ramach terapii genowej. Po drugie, badanie oceni tolerancję, kinetykę mobilizacji komórek macierzystych oraz cechy biologiczne pobranych komórek.

Badanie to zostanie przeprowadzone w Szpitalu Dziecięcym Necker. Zostanie włączonych 8 pacjentów, aby dotrzeć do 5 leczonych pacjentów i przeanalizować, ile iniekcji i dni jest wymaganych do osiągnięcia docelowej liczby komórek.

Od pacjentów zostaną pobrane kolejne próbki krwi w celu monitorowania pełnej morfologii krwi (CBC), liczby płytek krwi, liczby komórek CD34+ i fenotypu komórek macierzystych.

Dane kliniczne i biologiczne będą anonimowo wprowadzane do elektronicznego raportu przypadku przez badaczy do końca badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent z niedokrwistością Fanconiego
  • Pacjent od 2 do 17 lat
  • Potencjalne wskazanie do allogenicznego przeszczepu strzały kostnej bez dostępnego braterstwa identycznego z HLA
  • Waga pacjenta >10kg
  • Leczone i obserwowane przez co najmniej dwa poprzednie lata w specjalistycznym ośrodku, w którym uzyskali pełną ocenę swojej choroby
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym, niebędących w ciąży i stosujących skuteczną antykoncepcję przez cały czas udziału w badaniu.
  • Podmiot stowarzyszony lub beneficjent systemu ubezpieczenia zdrowotnego
  • Świadoma i podpisana zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent niezdolny do przestrzegania wizyt wymaganych protokołem
  • Dodatnia serologia w kierunku HIV-1/2, HTLV-1/2, HCV i HbS
  • Aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze z objawami klinicznymi
  • Osobista historia raka, hematopatii mieloproliferacyjnej lub niedoboru odporności
  • Niewydolność serca i (lub) zaburzenia rytmu serca
  • Historia allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Pacjent z dostępnym dawcą braterstwa identycznym z HLA
  • Diagnoza mielodysplazji na mielogramie
  • Nieprawidłowości cytogenetyczne w kariotypie
  • Złośliwy guz lity
  • Udokumentowana spontaniczna genetyczna rewersja wyrostka rdzeniastego
  • Rozpoznanie zaburzenia psychicznego, które może zagrozić jego/jej zdolności do udziału w badaniu
  • Jakiekolwiek zaburzenie według badacza, które mogłoby zagrozić zdolności pacjenta do wyrażenia pisemnej zgody i/lub przestrzegania wymagających procedur badania
  • Obecna ciąża
  • Niewydolność serca, nerek lub wątroby
  • Aktualny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
  • Pacjent objęty stanem pomocy medycznej
  • Nadwrażliwość na pleryksafor lub na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w MOZOBIL®
  • Nadwrażliwość na filgrastym lub którąkolwiek substancję pomocniczą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niedokrwistość Fanconiego
G-CSF i Pleryksafor
Lek: G-CSF
D1 do D4: Wstrzyknięcie 12 µg/kg G-CSF dwa razy dziennie. D5 : iniekcja 12 µg/kg G-CSF (raz/dwa razy dziennie w zależności od wykonania cytaferezy)
Lek: Pleryksafor
D5: wstrzyknięcie 24 mg/kg pleryksanu raz dziennie do czasu wykonania cytaferezy (maksymalnie 4 dni)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
poziom mobilizacji komórek CD34+
Ramy czasowe: od dnia 5 do dnia 8 po pierwszym wstrzyknięciu G-CSF
od dnia 5 do dnia 8 po pierwszym wstrzyknięciu G-CSF

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
liczbę zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem jako miarę tolerancji
Ramy czasowe: 30 dni po cytaferezie
Występowanie działań niepożądanych po podaniu G-CSF i pleryksasu
30 dni po cytaferezie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

EuroFancolen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Marina CAVAZZANA, MD, PhD, AP-HP, Necker hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P130103
  • 2014-005264-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia Fanconiego

Badania kliniczne na G-CSF

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj