Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Perifériás vér őssejtjeinek mobilizálása és gyűjtése Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél G-CSF és Plerixafor használatával (FancoMob)

2021. december 20. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kísérleti tanulmány a CD34+ sejtek mobilizálásának és gyűjtésének megvalósíthatóságát a G-CSF és Plerixafor kezelés után Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél a későbbi génterápiás kezelés céljából

Ennek a vizsgálatnak a célja annak felmérése, hogy a Plerixafor G-CSF-fel (Granulocyte Colony Stimulating Factor) kombinálva alkalmazható-e 5 Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegnél, hogy elegendő számú perifériás vér CD34+ sejtet mobilizáljanak és összegyűjtsenek a perifériás vér aferéziséhez, további génekhez. terápiás tanulmány.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Fanconi vérszegénység egy autoszomális recesszív betegség, amelynek átlagos túlélése körülbelül 24 év. A csontvelő által termelt sejtek száma 5-10 éves kor körül csökken. A hematológiai tünetek 7 éves kor körül jelentkeznek. A Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegek 80%-ánál a csontvelő-elégtelenség klinikai tünetei vannak az élet első évtizedében. Általában a makrocitózis az első észrevehető jel. Ezután thrombocytopeniához, vérszegénységhez és pancytopeniához vezet.

Epidemiológiai vizsgálatok azt mutatják, hogy majdnem minden betegnek 40 éves kora előtt velős aplasiája lesz, ami ekkor a halálozás első oka.

Hangsúlyozni kell, hogy ezek a szövődmények ugyanazon betegnél egyidejűleg is jelentkezhetnek, ezért együttes terápiás beavatkozásra van szükség.

Nincs alapvető kezelés. Néhány jelenleg alkalmazott kezelés gyógyítja a citopéniát. Ezek a kezelések vérátömlesztést, orális androgén, hematopoietikus növekedési faktor, például Epo és G-CSF beadását foglalják magukban a vérszegénység és a neutropenia kezelésére. Ezek a kezelések nem gyógyítóak. A vérképző őssejt-transzplantáció az egyetlen olyan kezelés, amely képes véglegesen helyreállítani a vérképzést. Ez a kezelés azonban a szilárd daganatok és más szövődmények kialakulásának magas kockázatához vezet.

Mindezek az adatok indokolják egy olyan őssejt-génterápiás kezelés kidolgozását, amelyben vad típusú FANCA gént expresszáló lentivírus vektort használnak CIBER promoter alatt.

Három tanulmány kimutatta a mobilizálandó sejtek számát Fanconi-vérszegénységben szenvedő betegeknél.

A cél először annak bemutatása, hogy a G-CSF plerixaforral történő beadása elegendő sejtet gyűjthet-e a génterápiás graft elvégzéséhez. Másodszor, a vizsgálat felméri a toleranciát, az őssejtek mobilizációs kinetikáját és az összegyűjtött sejtek biológiai jellemzőit.

Ezt a vizsgálatot a Necker Gyermekkórházban fogják elvégezni. 8 beteget vonnak be annak érdekében, hogy elérjék az 5 kezelt beteget, és elemezzék, hány injekció és nap szükséges a sejtszám cél eléréséhez.

Sorozatos vérmintákat vesznek a betegektől a teljes vérkép (CBC), a vérlemezkék, a CD34+ sejtek aránya és az őssejtek fenotípusának monitorozása céljából.

A klinikai és biológiai adatokat a vizsgálók a vizsgálat végéig névtelenül rögzítik egy elektronikus esetjelentésben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Fanconi vérszegénységben szenvedő beteg
  • 2 és 17 év közötti beteg
  • Lehetséges indikáció allogén csontnyíl grafthoz HLA-azonos testvériség nélkül
  • A beteg súlya >10 kg
  • Legalább az előző két évben egy speciális központban kezelték és követték, ahol teljes körű felmérést kaptak betegségükről
  • Fogamzóképes korú, nem terhes nők és a kutatásban való részvétel teljes ideje alatt hatékony fogamzásgátlás alkalmazása.
  • Egészségbiztosítási rendszerhez kapcsolódó vagy kedvezményezett
  • Tájékozott és aláírt beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • A beteg nem tudja követni a protokollban előírt látogatásokat
  • Pozitív szerológia HIV-1/2, HTLV-1/2, HCV és HbS esetén
  • Bakteriális, vírusos, gombás vagy parazitás aktív fertőzés klinikai tünetekkel
  • Személyes anamnézisében rák, mieloproliferatív hematopátia vagy immunhiány szerepel
  • Szívelégtelenség és/vagy szívritmuszavar
  • Hematopoietikus őssejtek allogén graftjának története
  • HLA-azonos testvéri donorral rendelkező beteg elérhető
  • A myelodysplasia diagnózisa mielogramon
  • Citogenetikai rendellenesség a kariotípuson
  • Rosszindulatú szilárd daganat
  • A medulláris folyamat dokumentált spontán genetikai reverziója
  • Olyan pszichiátriai rendellenesség diagnózisa, amely veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvételi képességét
  • Bármilyen rendellenesség a vizsgáló szerint, amely veszélyeztetheti a páciens írásbeli beleegyezését és/vagy a szükséges vizsgálati eljárások betartását
  • Jelenlegi terhesség
  • Szív-, vese- vagy májelégtelenség
  • Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban
  • Orvosi segélyállapotban lévő beteg
  • A plerixaforral vagy a MOZOBIL® bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység
  • A filgrasztimmal vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fanconi vérszegénység
G-CSF és Plerixafor
Drog: G-CSF
D1-D4: 12 µg/kg G-CSF injekció naponta kétszer. D5: 12 µg/kg G-CSF injekció (napi egyszer/kétszer a citaferézis megvalósítása szerint)
Drog: Plerixafor
D5: 24 mg/ttkg plerixafor injekció naponta egyszer, a citaferézis elvégzéséig (maximum 4 nap)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
a CD34+ sejtek mobilizációjának szintje
Időkeret: az 5. naptól a 8. napig a G-CSF első injekciója után
az 5. naptól a 8. napig a G-CSF első injekciója után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események száma a tolerálhatóság mértékeként
Időkeret: 30 nappal a citaferézis után
A G-CSF és a plerixafor beadása miatti mellékhatások előfordulása
30 nappal a citaferézis után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Együttműködők

EuroFancolen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Marina CAVAZZANA, MD, PhD, AP-HP, Necker hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. február 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. november 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. május 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. február 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. február 8.

Első közzététel (Becslés)

2016. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. december 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 20.

Utolsó ellenőrzés

2021. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P130103
  • 2014-005264-14 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a G-CSF

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel