Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av pulsert, inhalert nitrogenoksid versus placebo hos symptomatiske personer med PAH (INOvation-1)

17. februar 2023 oppdatert av: Bellerophon Pulse Technologies

En fase 3, placebokontrollert, dobbeltblind, randomisert, klinisk studie for å bestemme effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av pulsert, inhalert nitrogenoksid (iNO) versus placebo hos symptomatiske pasienter med PAH (del 1 og del 2)

Fase 3, placebokontrollert, dobbeltblind, randomisert klinisk studie for å bestemme sikkerhet, tolerabilitet og effekt av pulsert, inhalert nitrogenoksid (iNO) versus placebo hos symptomatiske personer med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH). Del 1 og Del 2

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Fase 3, placebokontrollert, dobbeltblind, randomisert, klinisk studie for å bestemme sikkerhet, tolerabilitet og effekt av pulsert inhalert nitrogenoksid (iNO) versus placebo som tilleggsbehandling hos personer med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) som forblir symptomatiske ved godkjent PAH monoterapi eller kombinasjonsgodkjent PAH-behandling og langtids oksygenbehandling (LTOT). (Del 1 og Del 2)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

207

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • St Vincent's Public Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme - Service de Cardiologie
    • Brabant
      • Leuven, Brabant, Belgia, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen (UZ) Leuven - Gasthuisberg -
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • Faculty of Medicine / Peter Lougheed Center / Respiratory Research
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Lawson Clinical Research Services / London Health Sciences Centre - VH
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Colombia
    • Bogotá D.C.
      • Bogotá, Bogotá D.C., Colombia
        • Fundacion Abood Shaio
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists, LTD
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724-5046
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • UC San Diego / Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine Division
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forente stater, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists, PA
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803-5727
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Pulmonary and Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Forente stater, 30106
        • Piedmont Healthcare Pulmonary and Critical Care Research
      • Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
        • Wellstar Medical Group - Pulmonary Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Bluhm Cardiovascular Institute, Clinical Trials Unit
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61616
        • HeartCare Midwest
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202-1332
        • Kentuckiana Pulmonary Associates (KPA), Inc. - Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5590
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center - Weiler Division
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11215
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital - Division of Pulmonary/Critical Care/Sleep
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Winthrop University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Forente stater, 10279
        • NYU Medical Center, Division Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267-0564
        • University of Cincinnati Medical Ctr, Dept of Internal Medicine / Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43065
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97220
        • The Oregon Clinic, PC
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97210
        • Legacy Medical Group - Pulmonary Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny Singer Research Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29204
        • Medtrial, LLC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8550
        • University of Texas Southwestern Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23229
        • Pulmonary Associates of Richmond
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792-1615
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hôpital Arnaud De Villeneuve - Service des Maladies Respiratoires
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur - Pavillon H - Service Pneumologie
    • Normandy
      • Rouen, Normandy, Frankrike, 76031
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Hopitaux de Rouen - Hopital Charles Nicolle
    • Rhone
      • Grenoble, Rhone, Frankrike, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble (CHU Grenoble) - Clinique de Pneumologie
      • St Priest en Jarez, Rhone, Frankrike, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
  • Israel
      • Ashqelon, Israel, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
      • Beer Sheba, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • The Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Medical Center
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Meir Medical Center - Pulmonology Dept.
      • Petaẖ Tiqwa, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Italia
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24129
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
    • MI
      • Monza, MI, Italia, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo - Monza
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad alta specializzazione
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • A.O.U. Policlinico Umberto I- Università La Sapienza
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum (Vumc)
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte - Hospital de Santa Maria
    • Lisbon
      • Almada, Lisbon, Portugal, 2801-951
        • Hospital García de Orta
    • Mondego
      • Coimbra, Mondego, Portugal, 3049
        • Universidade de Coimbra - Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C)
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11080
        • Clinical Hospital Center Bezanijska Kosa
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia Department of Cardiology and Polyclinic
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia, Polyclinic, Pulomology Department
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Clinical-Hospital Center Zemun
      • Nis, Serbia, 18000
        • Clinical Center of Nis, Clinic for Cardiovascular Diseases
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valladolid, Spania, 47003
        • Hospital Universitario de Valladolid
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spania, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela
    • Canarias
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canarias, Spania, 35020
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spania, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla (HUMV)
    • Castile - La Mancha
      • Toledo, Castile - La Mancha, Spania, 45004
        • Hospital Virgen de la Salud (HVS)
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Madrid
    • Mallorca
      • Palma de Mallorca, Mallorca, Spania, 7120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 3QG
        • Royal Free Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Storbritannia, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
    • West Dunbartonshire
      • Clydebank, West Dunbartonshire, Storbritannia, G81 4dy
        • Golden Jubilee National Hospital
  • Tsjekkia
    • Bohemia
      • Praha 2, Bohemia, Tsjekkia, 128 02
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze (VFN)
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12683
        • Unfallkrankenhaus Berlin-Klinik für Innere Medizin/Kardiologie
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79106
        • "Universitätsklinikum Freiburg - Medizinische Universitätsklinik
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Tyskland, 69126
        • Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg-Zentrum für Pulmonale Hypertension
      • Wangen, Baden-Württemberg, Tyskland, 88239
        • Waldburg-Zeil Kliniken - Fachkliniken Wangen Klinik für Pneumologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg - Klinik und Poliklinik für Innere Medizin II
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Greifswald, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 17475
        • Universitätsmedizin Greifswald Zentrum für innere Medizin Klinik und Poliklinik für Innere Medizin B
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover-Abteilung für Pneumologie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Technische Universitaet Dresden - Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus - Medizinische Klinik und Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig-Dept. für Innere MedizinAbteilung für Pneumologie
    • Thüringen
      • Erfurt, Thüringen, Tyskland, 99089
        • HELIOS Klinikum Erfurt
  • Ukraina
      • Dnepropetrovsk, Ukraina, 49094
        • Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery of Dnipropetrovsk Regional Council, Department of Cardiology
      • Kharkiv, Ukraina, 61035
        • Municipal Institution of health care "Kharkiv City Clinical Hospital №13", Pulmonology Department №1
      • Kharkiv, Ukraina, 61039
        • Government Institution "L.T.Malaya Therapy National Institute of the National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Cardiopulmonology Department
      • Kyiv, Ukraina, 03680
        • National institute of phthisiology and pulmonology
      • Kyiv, Ukraina, 03680
        • National Scientific Centre "M.D. STRAZHESKO INSTITUTE OF CARDIOLOGY, MAS OF UKRAINE"
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital, Department of Intesive Care #2
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, 1090
        • AKH-Vienna, Medical University of Vienna
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Østerrike, 6020
        • Innsbruck Medical University, University Hospital for Internal Medicine VI, Pneumology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert skjema for informert samtykke (og samtykke etter behov) før oppstart av eventuelle studiepålagte prosedyrer eller vurderinger
  2. En bekreftet diagnose av PAH gruppe 1 som har enten idiopatisk PAH (IPAH), arvelig PAH, medikament- og toksinindusert PAH, assosiert PAH (APAH) med bindevevssykdom (CTD), APAH med reparert enkel medfødt systemisk til pulmonal shunt (dvs. , atrieseptumdefekt, ventrikkelseptumdefekt og/eller patentert ductus arteriosus; fullstendig reparasjon minst 1 år før screening), APAH med humant immunsviktvirus (HIV), eller APAH med portal hypertensjon
  3. Pasienter som får minst én PAH-spesifikk behandling (ERA eller PDE-5-hemmer, eller inhalert, subkutant eller intravenøst ​​prostacyklin eller en prostacyklinanalog) med samme type terapi i minst 3 måneder med stabil dosering 4 uker før screening. (Forsøkspersonene bør få optimal behandling i henhold til sykdommens alvorlighetsgrad)
  4. Personer som bruker oksygenbehandling med nesekanyle i minst 4 uker før screening

  5. PAH-diagnose bekreftet av RHC i løpet av de siste 5 årene, i henhold til følgende definisjoner:

    • PVR ≥ 400 dyn.sek.cm-5 (5 treenheter)
    • mPAP ≥ 25 mmHg
    • PCWP eller LVEDP ≤ 15 mmHg
    • Forsøkspersoner som ellers oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene, men som ikke har gjennomgått en RHC i løpet av de siste 5 årene, kan anses som kvalifisert for studien hvis de gjennomgår en RHC og deretter oppfyller pulmonal hemodynamikkkriteriet
  6. 6MWD ≥ 100 meter og ≤ 450 meter før randomisering
  7. WHO funksjonsklasse II-IV. Personer med WHO funksjonsklasse IV bør behandles med prostacyklin eller en prostacyklinanalog (subkutan eller intravenøs), pluss minst én ekstra PAH-spesifikk behandling (ERA eller PDE-5), hvis tilgjengelig for forsøkspersonen og refundert av helseforsikring
  8. Alder mellom 18 og 85 år (inkludert)
  9. Vilje til å bruke INOpulse leveringsenhet i minst 12 timer per dag
  10. Vilje til å fortsette på studiemedisin til forsøkspersonen har gjennomført vurderinger i uke 18
  11. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før behandling (serum eller urin). Alle kvinnelige forsøkspersoner bør ta tilstrekkelige forholdsregler for å unngå graviditet.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer med kjent HIV-infeksjon som har en historie innen de siste 3 månedene med en hvilken som helst opportunistisk lungesykdom (f.eks. tuberkulose, Pneumocystis carinii-lungebetennelse eller andre lungebetennelser) på tidspunktet for screening 2. PAH assosiert med ubehandlede skjoldbrusksykdommer, glykogenlagring sykdom, Gauchers sykdom, arvelig hemorragisk telangiektasi, hemoglobinopatier, myeloproliferative lidelser eller splenektomi 3. Personer med lungelidelser som kan bidra til PAH, inkludert, men ikke begrenset til, kronisk bronkiektasi, cystisk fibrose eller annen lungetilstand som etterforskeren kan anse for å bidra til PAH. til alvorlighetsgraden av sykdommen eller svekke leveringen av iNO på grunn av luftveissykdom 4. Pasienter som får riociguat 5. Pasienter som får orale prostanoider som monoterapi 7. PAH assosiert med signifikant venøs eller kapillær involvering, kjent eller mistenkt lungevenookklusiv sykdom, eller pulmonal kapillær hemangiomatose 8. Alle personer med WHO PH-gruppe 2, 3, 4 eller 5 9. Personer med noen av følgende hjerteabnormaliteter:

en. Underliggende kardiomyopati eller klinisk signifikant aorta- eller mitralklaffsykdom etter etterforskerens mening b. Venstre ventrikkel systolisk dysfunksjon (LVSD), dvs. venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 40 % eller venstre ventrikkel forkortende fraksjon (LVSF) < 22 %, bestemt ved lokal avlesning c. Nåværende symptomatisk koronararteriesykdom, hjerteinfarkt innen 1 år, eller eventuelle koronararterieintervensjoner innen 6 måneder 10. Systemisk hypertensjon definert som systolisk blodtrykk (SBP) > 160 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk (DBP) > 100 mmHg vedvarende ved screening etter en hvileperiode (behandlet eller ubehandlet) 11. Personer med en historie med dyp venetrombose, lungeemboli/infarkt eller protrombotisk lidelse må ha hatt kronisk tromboembolisk pulmonal hypertensjon (CTEPH) ekskludert ved ventilasjon/perfusjonslunge (V/Q) skanning 12. Alvorlig obstruktiv lungesykdom definert som både tvungen ekspiratorisk volum på 1 sekund/tvungen vitalkapasitet (FEV1/FVC) < 70 % og FEV1 < 55 % av antatt verdi 13. Moderat til alvorlig restriktiv lungesykdom: total lungekapasitet (TLC) < 60 % av forventet; hvis TLC 60 % til 70 % ble forutsagt, en høyoppløselig CT-skanning som viser diffus sykdom eller mer enn mild ujevn sykdom 14. Enhver person som utvikler eller har utviklet en PCWP > 20 mmHg under akutt vasodilatortesting (AVT) 15. Systemisk hypotensjon definert som SBP < 90 mmHg vedvarende ved screening etter en hvileperiode 16. Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon, dvs. Child-Pugh klasse B eller C 17. Ved dialyse 18. Akutt eller kronisk fysisk svekkelse (annet enn dyspné på grunn av PAH) som vil begrense muligheten til å overholde studieprosedyrer eller overholdelse av terapi (dvs. , 6MWT), inkludert å bære og ha på seg den pulserende leveringsenheten i henhold til studieprotokollen, eller medisinske problemer som sannsynligvis vil forhindre fullføring av studien 19. Gravide eller ammende kvinner ved screening 20. Administrerte L-arginin innen 1 måned før screening 21. Kjent samtidig livstruende sykdom med forventet levealder mindre enn 1 år 22. Atriell septostomi innen 3 måneder før randomisering 23. Samtidig bruk av INOpulse-enheten med et kontinuerlig positivt luftveistrykk (CPAP), Bilevel positivt luftveistrykk BiPAP eller andre positivt trykkenheter.

24. Bruk av undersøkelsesmedisiner eller utstyr innen 1 måned før screening (annet enn akutt vasodilatortesting med iNO) 25. Enhver underliggende medisinsk eller psykiatrisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, gjør forsøkspersonen til en uegnet kandidat for studien 26. Alle forsøkspersoner som har blitt registrert i en tidligere klinisk studie med inhalert NO administrert gjennom pulslevering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Inhalert nitrogenoksid 75mcg/KgIBW/Hr

Del 1:

15Mcg/kg IBW/time under innkjøringsperioden dose titrert til inhalert nitrogenoksid / 75mcg/KgIBW/Hr ved randomisering til behandlingsarm.

Del 2: iNO 75 mcg/kg IBW/time Open Label Treatment (Open Label Treatment - Alle emner)
Legemiddel: Inhalert nitrogenoksid 75 mcg/kg IBW/time
Inhalert nitrogenoksid 15 mcg/kg IBW/time i to ukers kjøring i periodedose titrert til inhalert nitrogenoksid 75 mcg/kg IBW/time ved randomisering Behandlingsperiode (uke 3 til uke 18)
Andre navn:
  • iNO
  • Inhalert nitrogenoksid
Placebo komparator: Placebo

Del 1:

Placebo doseinnstilling 15 mcg/kg IBW/time Run In Period / Placebo dose innstilling 75 mcg/kg IBW/time behandlingsperiode
Legemiddel: Placebo
Del 1 Placeboarm: Inhalert nitrogenoksid 15 mcg/kg IBW/time i to ukers kjøring i periodedose titrert til inhalert nitrogenoksid 75 mcg/kg IBW/time ved randomisering Behandlingsperiode
Andre navn:
  • iNO
  • Inhalert nitrogenoksid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 6-minutters gangavstand (6MWD) fra baseline (randomisering) til slutten av behandlingsperioden (uke 18)
Tidsramme: Endring i 6MWD fra uke 2 (2 uker etter randomisering og innkjøringsperiode) til uke 18 (slutt av blindet behandlingsperiode)
6-minutters gangavstandstesten (6MWD) er en ikke-oppmuntret test utført i en 30 m lang flat korridor, hvor pasienten blir bedt om å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å bremse ned farten , hvile eller stopp om nødvendig. Alle pasienter ble pålagt å gjennomføre to turer mens de var på kronisk oksygenbehandling gitt med standard rate under testen og gjennom hele studien mens de brukte undersøkelsesproduktet (INOpulse-enhet med nitrogenoksid eller matchende placebo). Gjennomsnittet av to turer ved besøk i uke 2 (2 uker etter innkjøring) ble brukt som baseline 6MWD.
Endring i 6MWD fra uke 2 (2 uker etter randomisering og innkjøringsperiode) til uke 18 (slutt av blindet behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid (i dager) til første kliniske forverring (TTCW)
Tidsramme: Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)
Klinisk forverring ble vurdert kontinuerlig fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode). Kliniske forverrede hendelser ble definert som død (alle årsaker), atriell septostomi, sykehusinnleggelse på grunn av forverring av pulmonal arteriell hypertensjon (PAH), initiering av ny pulmonal arteriell hypertensjonsbehandling inkludert endotelinreseptorantagonister [ERAs], fosfodiesterase type-5 [PDE-5] ] hemmere eller prostanoider, en økning i eksisterende behandling av ERA eller PDE-5, økning i dosen eller frekvensen av inhalerte prostanoider, eller en økning i dosen av en intravenøs eller subkutan prostanoid med >10 %, en reduksjon på >15 % fra baseline eller >30 % sammenlignet med den siste studierelaterte målingen i 6MWD eller forverring av WHOs funksjonsklasse (f.eks. fra klasse II til klasse III eller IV, ELLER Klasse III til Klasse IV). Alle forverrende hendelser ble lagt inn av studiestedene i eCRF.
Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)
Antall deltakere med en forbedring i Verdens helseorganisasjons funksjonsklasse (WHO FC) baseline (randomisering) til slutten av behandlingsperioden (uke 18)
Tidsramme: Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)
WHO FC (hvor klasse I er definert som "Ingen begrensninger i daglige fysiske aktiviteter. Ingen symptomer på dyspné og med rutinemessig anstrengelse" og klasse IV er definert som "Uevne til å utføre selv minimale aktiviteter. Tegn og symptomer på høyre hjertesvikt kan være tilstede. Dyspné tilstede i hvile") for PAH ble tatt ved randomisering (uke 0) for alle deltakerne og ble vurdert etter blindbehandling (uke 18). Antall deltakere som hadde en forbedring (lavere funksjonsklasse) sammenlignet med baseline ble målt.
Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i plasma N-Terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) fra screening til slutten av behandlingsperioden (uke 18)
Tidsramme: Fra screening (28 dager før baseline/randomisering) til slutten av blindet behandlingsperiode (uke 18)
Plasma NT-proBNP-konsentrasjon er en nyttig biomarkør for alvorlighetsgraden av PAH da den er assosiert med endringer i høyre hjertemorfologi og funksjon. NT-proBNP prøvetaking skjedde ved screeningbesøk (før start av studiemedikament ved randomisering) og etter 16 uker med blindet behandlingsterapi (uke 18). Endringen i NT-proBNP mellom screening (28 dager før baseline/randomisering) og slutten av blindet behandlingsperiode (uke 18) er rapportert.
Fra screening (28 dager før baseline/randomisering) til slutten av blindet behandlingsperiode (uke 18)
Endring i Borg Dyspné-skalaen umiddelbart etter 6-minutters gangtest (6MWT) fra baseline (randomisering) til slutten av behandlingsperioden (uke 18)
Tidsramme: Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)
Borg dyspné-skåren er en selvvurderingsskala for å evaluere alvorlighetsgraden av dyspné (fra 0 "ingen kortpustethet i det hele tatt" til 10 "veldig, veldig alvorlig / maksimal") kortpustethet, der høy score på skalaen betyr en dårligere poengsum. Selvvurderingen ble samlet inn fra hver deltaker umiddelbart etter hver 6-minutters gangtest gjennom hele den blindede behandlingsperioden. Endringen i Borg dyspné-score ved slutten av den blindede behandlingsperioden (uke 18) sammenlignet med baseline (randomisering) (uke 0) er rapportert.
Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)
Antall deltakere med utilfredsstillende klinisk respons fra baseline (randomisering) til slutten av behandlingsperioden (uke 18)
Tidsramme: Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)
Utilfredsstillende klinisk respons ble definert som antall deltakere med WHO funksjonsklasse III (definert som moderat dyspné med rutinemessige aktiviteter og daglige aktiviteter. Ingen symptomer i hvile.) eller Klasse IV (definert som manglende evne til å utføre selv minimale aktiviteter. Tegn og symptomer på høyre hjertesvikt kan være tilstede. Dyspné tilstede i hvile) uten forbedring i 6-minutters gangavstand (6MWD) fra baseline til slutten av blindet behandlingsperiode (uke 18).
Fra randomisering til uke 18 (slutt på blindet behandlingsperiode)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bellerophon Pulse Technologies

Samarbeidspartnere

Worldwide Clinical Trials

Etterforskere

  • Studieleder: Ashika Ahmed, MD, Bellerophon Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2016

Først lagt ut (Anslag)

1. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

21. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PULSE-PAH-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere