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Studio clinico sull'ossido nitrico pulsato inalato rispetto al placebo in soggetti sintomatici con PAH (INOvation-1)

17 febbraio 2023 aggiornato da: Bellerophon Pulse Technologies

Uno studio clinico di fase 3, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato, per determinare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'ossido nitrico pulsato inalato (iNO) rispetto al placebo in soggetti sintomatici con PAH (Parte 1 e Parte 2)

Studio clinico di fase 3, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'ossido nitrico (iNO) pulsato per via inalatoria rispetto al placebo in soggetti sintomatici con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Parte 1 e Parte 2

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio clinico di fase 3, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'ossido nitrico inalato pulsato (iNO) rispetto al placebo come terapia aggiuntiva in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) che rimangono sintomatici durante il trattamento approvato PAH in monoterapia o terapia combinata approvata per la PAH e ossigenoterapia a lungo termine (LTOT). (Parte 1 e Parte 2)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

207

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
        • St Vincent's Public Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • AKH-Vienna, Medical University of Vienna
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Austria, 6020
        • Innsbruck Medical University, University Hospital for Internal Medicine VI, Pneumology
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1070
        • Hopital Erasme - Service de Cardiologie
    • Brabant
      • Leuven, Brabant, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen (UZ) Leuven - Gasthuisberg -
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • Faculty of Medicine / Peter Lougheed Center / Respiratory Research
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Lawson Clinical Research Services / London Health Sciences Centre - VH
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Cechia
    • Bohemia
      • Praha 2, Bohemia, Cechia, 128 02
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze (VFN)
  • Colombia
    • Bogotá D.C.
      • Bogotá, Bogotá D.C., Colombia
        • Fundación Abood Shaio
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hôpital Arnaud De Villeneuve - Service des Maladies Respiratoires
      • Nice, Francia, 06001
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur - Pavillon H - Service Pneumologie
    • Normandy
      • Rouen, Normandy, Francia, 76031
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Hopitaux de Rouen - Hopital Charles Nicolle
    • Rhone
      • Grenoble, Rhone, Francia, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble (CHU Grenoble) - Clinique de Pneumologie
      • St Priest en Jarez, Rhone, Francia, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12683
        • Unfallkrankenhaus Berlin-Klinik für Innere Medizin/Kardiologie
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Germania, 79106
        • "Universitätsklinikum Freiburg - Medizinische Universitätsklinik
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Germania, 69126
        • Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg-Zentrum für Pulmonale Hypertension
      • Wangen, Baden-Württemberg, Germania, 88239
        • Waldburg-Zeil Kliniken - Fachkliniken Wangen Klinik für Pneumologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Germania, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg - Klinik und Poliklinik für Innere Medizin II
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Greifswald, Mecklenburg-Vorpommern, Germania, 17475
        • Universitätsmedizin Greifswald Zentrum für innere Medizin Klinik und Poliklinik für Innere Medizin B
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover-Abteilung für Pneumologie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Germania, 01307
        • Technische Universitaet Dresden - Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus - Medizinische Klinik und Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig-Dept. für Innere MedizinAbteilung für Pneumologie
    • Thüringen
      • Erfurt, Thüringen, Germania, 99089
        • HELIOS Klinikum Erfurt
  • Israele
      • Ashqelon, Israele, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
      • Beer Sheba, Israele, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israele, 3436212
        • Carmel Medical Center
      • Holon, Israele, 58100
        • The Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah University Medical Center
      • Kfar Saba, Israele, 4428164
        • Meir Medical Center - Pulmonology Dept.
      • Petaẖ Tiqwa, Israele, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Italia
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24129
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
    • MI
      • Monza, MI, Italia, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo - Monza
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad alta specializzazione
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • A.O.U. Policlinico Umberto I- Università La Sapienza
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum (Vumc)
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte - Hospital de Santa Maria
    • Lisbon
      • Almada, Lisbon, Portogallo, 2801-951
        • Hospital Garcia de Orta
    • Mondego
      • Coimbra, Mondego, Portogallo, 3049
        • Universidade de Coimbra - Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C)
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 3QG
        • Royal Free Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Regno Unito, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
    • West Dunbartonshire
      • Clydebank, West Dunbartonshire, Regno Unito, G81 4dy
        • Golden Jubilee National Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11080
        • Clinical Hospital Center Bezanijska Kosa
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia Department of Cardiology and Polyclinic
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia, Polyclinic, Pulomology Department
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Clinical-Hospital Center Zemun
      • Nis, Serbia, 18000
        • Clinical Center of Nis, Clinic for Cardiovascular Diseases
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valladolid, Spagna, 47003
        • Hospital Universitario de Valladolid
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spagna, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela
    • Canarias
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canarias, Spagna, 35020
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla (HUMV)
    • Castile - La Mancha
      • Toledo, Castile - La Mancha, Spagna, 45004
        • Hospital Virgen de la Salud (HVS)
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Madrid
    • Mallorca
      • Palma de Mallorca, Mallorca, Spagna, 7120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists, Ltd
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724-5046
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • UC San Diego / Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine Division
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists, PA
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803-5727
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Pulmonary and Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Stati Uniti, 30106
        • Piedmont Healthcare Pulmonary and Critical Care Research
      • Marietta, Georgia, Stati Uniti, 30060
        • Wellstar Medical Group - Pulmonary Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Bluhm Cardiovascular Institute, Clinical Trials Unit
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61616
        • HeartCare Midwest
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202-1332
        • Kentuckiana Pulmonary Associates (KPA), Inc. - Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5590
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center - Weiler Division
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital - Division of Pulmonary/Critical Care/Sleep
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Winthrop University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10279
        • NYU Medical Center, Division Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0564
        • University of Cincinnati Medical Ctr, Dept of Internal Medicine / Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43065
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97220
        • The Oregon Clinic, PC
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
        • Legacy Medical Group - Pulmonary Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny Singer Research Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29204
        • Medtrial, LLC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8550
        • University of Texas Southwestern Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23229
        • Pulmonary Associates of Richmond
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792-1615
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Ucraina
      • Dnepropetrovsk, Ucraina, 49094
        • Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery of Dnipropetrovsk Regional Council, Department of Cardiology
      • Kharkiv, Ucraina, 61035
        • Municipal Institution of health care "Kharkiv City Clinical Hospital №13", Pulmonology Department №1
      • Kharkiv, Ucraina, 61039
        • Government Institution "L.T.Malaya Therapy National Institute of the National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Cardiopulmonology Department
      • Kyiv, Ucraina, 03680
        • National institute of phthisiology and pulmonology
      • Kyiv, Ucraina, 03680
        • National Scientific Centre "M.D. STRAZHESKO INSTITUTE OF CARDIOLOGY, MAS OF UKRAINE"
      • Lviv, Ucraina, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital, Department of Intesive Care #2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Modulo di consenso informato firmato (e consenso se appropriato) prima dell'inizio di qualsiasi procedura o valutazione richiesta dallo studio
  2. Una diagnosi confermata di PAH Gruppo 1 con PAH idiopatica (IPAH), PAH ereditaria, PAH indotta da farmaci e tossine, PAH associata (APAH) con malattia del tessuto connettivo (CTD), APAH con shunt sistemico-polmonare congenito semplice riparato (es. , difetto interatriale, difetto interventricolare e/o dotto arterioso pervio; riparazione completa almeno 1 anno prima dello screening), APAH con virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o APAH con ipertensione portale
  3. - Soggetti che ricevono almeno una terapia specifica per la PAH (ERA o inibitore della PDE-5, o prostaciclina per via inalatoria, sottocutanea o endovenosa o un analogo della prostaciclina) con lo stesso tipo di terapia per almeno 3 mesi con dosaggio stabile 4 settimane prima dello screening. (I soggetti dovrebbero ricevere una terapia ottimale in base alla gravità della malattia)
  4. Soggetti che utilizzano ossigenoterapia mediante cannula nasale per almeno 4 settimane prima dello screening

  5. Diagnosi di PAH confermata da RHC nei 5 anni precedenti, secondo le seguenti definizioni:

    • PVR ≥ 400 dine.sec.cm-5 (5 unità legno)
    • mPAP ≥ 25 mmHg
    • PCWP o LVEDP ≤ 15 mmHg
    • I soggetti che altrimenti soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione ma non sono stati sottoposti a RHC nei 5 anni precedenti possono essere considerati idonei per lo studio se sottoposti a RHC e quindi soddisfano il criterio di emodinamica polmonare
  6. 6MWD ≥ 100 metri e ≤ 450 metri prima della randomizzazione
  7. Classe funzionale OMS II-IV. I soggetti con classe funzionale IV dell'OMS devono essere trattati con prostaciclina o un analogo della prostaciclina (sottocutanea o endovenosa), più almeno una terapia aggiuntiva specifica per la PAH (ERA o PDE-5), se disponibile per il soggetto e rimborsata dall'assicurazione sanitaria
  8. Età compresa tra i 18 e gli 85 anni (inclusi)
  9. Disponibilità a utilizzare il dispositivo di erogazione INOpulse per almeno 12 ore al giorno
  10. Disponibilità a continuare con il farmaco in studio fino a quando il soggetto non avrà completato le valutazioni della settimana 18
  11. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza pre-trattamento negativo (siero o urine). Tutti i soggetti di sesso femminile devono prendere adeguate precauzioni per evitare la gravidanza.

Criteri di esclusione:

1. Soggetti con infezione da HIV nota che hanno una storia negli ultimi 3 mesi di qualsiasi malattia polmonare opportunistica (ad esempio tubercolosi, polmonite da Pneumocystis carinii o altre polmoniti) al momento dello screening 2. IAP associata a disturbi della tiroide non trattati, accumulo di glicogeno malattia, malattia di Gaucher, teleangectasia emorragica ereditaria, emoglobinopatie, disturbi mieloproliferativi o splenectomia 3. Soggetti con condizioni polmonari che possono contribuire alla PAH incluse, ma non limitate a, bronchiectasie croniche, fibrosi cistica o altre condizioni polmonari che lo sperimentatore può ritenere di contribuire alla gravità della malattia o compromettere l'erogazione di iNO a causa di malattia delle vie aeree 4. Soggetti che ricevono riociguat 5. Soggetti che ricevono prostanoidi orali in monoterapia 7. PAH associata a significativo coinvolgimento venoso o capillare, malattia polmonare veno-occlusiva nota o sospetta, o emangiomatosi capillare polmonare 8. Qualsiasi soggetto con gruppo PH 2, 3, 4 dell'OMS o 5 9. Soggetti con una delle seguenti anomalie cardiache:

UN. Cardiomiopatia sottostante o malattia della valvola aortica o mitralica clinicamente significativa secondo l'opinione dello sperimentatore b. Disfunzione sistolica ventricolare sinistra (LVSD), cioè frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 40% o frazione di accorciamento ventricolare sinistra (LVSF) < 22%, come determinato dalla lettura locale c. Coronaropatia sintomatica in atto, infarto del miocardio entro 1 anno o qualsiasi intervento coronarico entro 6 mesi 10. Ipertensione sistemica definita come pressione arteriosa sistolica (SBP) > 160 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica (DBP) > 100 mmHg persistente allo Screening dopo un periodo di riposo (trattato o non trattato) 11. I soggetti con una storia di trombosi venosa profonda, embolia polmonare/infarto o disturbo protrombotico devono aver avuto ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) esclusa dalla scintigrafia polmonare con ventilazione/perfusione (V/Q) 12. Malattia polmonare ostruttiva grave definita sia come espirazione forzata volume in 1 secondo/capacità vitale forzata (FEV1/FVC) < 70% e FEV1 < 55% del valore previsto 13. Malattia polmonare restrittiva da moderata a grave: capacità polmonare totale (TLC) <60% del previsto; se la TLC è prevista dal 60% al 70%, una TAC ad alta risoluzione che mostri una malattia diffusa o una malattia a chiazze più che lieve 14. Qualsiasi soggetto che sviluppa o ha sviluppato un PCWP > 20 mmHg durante il test vasodilatatore acuto (AVT) 15. Ipotensione sistemica definita come SBP < 90 mmHg persistente allo Screening dopo un periodo di riposo 16. Compromissione epatica da moderata a grave, cioè Child-Pugh Classe B o C 17. In dialisi 18. Compromissione fisica acuta o cronica (diversa dalla dispnea dovuta a PAH) che limiterebbe la capacità di conformarsi alle procedure dello studio o l'aderenza alla terapia (es. , 6MWT), compreso il trasporto e l'indossamento del dispositivo di rilascio pulsato secondo il protocollo dello studio, o problemi medici che potrebbero precludere il completamento dello studio 19. Donne in gravidanza o in allattamento allo Screening 20. Somministrato L-arginina entro 1 mese prima dello Screening 21. Malattia nota concomitante pericolosa per la vita con un'aspettativa di vita inferiore a 1 anno 22. Settostomia atriale nei 3 mesi precedenti la randomizzazione 23. L'uso concomitante del dispositivo INOpulse con una pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP), una pressione positiva delle vie aeree Bilevel BiPAP o qualsiasi altro dispositivo a pressione positiva.

24. Uso di farmaci o dispositivi sperimentali entro 1 mese prima dello screening (diverso dal test di vasodilatatori acuti con iNO) 25. Qualsiasi condizione medica o psichiatrica sottostante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda il soggetto un candidato non idoneo per lo studio 26. Qualsiasi soggetto che sia stato arruolato in qualsiasi precedente studio clinico con NO inalato somministrato tramite erogazione di impulsi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ossido nitrico inalato 75mcg/KgPCB/ora

Parte 1:

15 mcg/kg di peso corporeo/ora durante il periodo di run-in dose titolata a ossido nitrico inalato/75 mcg/kg di peso corporeo/ora al momento della randomizzazione al braccio di trattamento.

Parte 2: iNO 75 mcg/kg IBW/h Trattamento in aperto (Trattamento in aperto - Tutti i soggetti)
Droga: Ossido nitrico inalato 75 mcg/kg IBW/h
Ossido di azoto inalato 15 mcg/kg IBW/ora per due settimane di esecuzione nel periodo dose titolata a ossido di azoto inalato 75 mcg/kg IBW/ora alla randomizzazione Periodo di trattamento (dalla settimana 3 alla settimana 18)
Altri nomi:
  • io no
  • Ossido nitrico inalato
Comparatore placebo: Placebo

Parte 1:

Impostazione della dose di placebo 15 mcg/kg IBW/ora Periodo di esecuzione / Impostazione della dose di placebo 75 mcg/kg IBW/ora Periodo di trattamento
Droga: Placebo
Parte 1 Braccio placebo: Ossido di azoto inalato 15 mcg/kg IBW/ora per due settimane consecutive in una dose di periodo titolata a Ossido di azoto inalato 75 mcg/kg IBW/ora alla randomizzazione Periodo di trattamento
Altri nomi:
  • io no
  • Ossido nitrico inalato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) dal basale (randomizzazione) alla fine del periodo di trattamento (settimana 18)
Lasso di tempo: Modifica del 6MWD dalla settimana 2 (2 settimane dopo la randomizzazione e il periodo di rodaggio) alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)
Il test della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio pianeggiante lungo 30 m, in cui al paziente viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare , riposare o fermarsi se necessario. A tutti i pazienti è stato richiesto di completare due passeggiate durante l'ossigenoterapia cronica somministrata a una frequenza standard durante il test e durante lo studio durante l'utilizzo del prodotto sperimentale (dispositivo INOpulse con ossido nitrico o placebo corrispondente). La media di due passeggiate alla visita della settimana 2 (2 settimane dopo il run-in) è stata utilizzata come linea di base 6MWD.
Modifica del 6MWD dalla settimana 2 (2 settimane dopo la randomizzazione e il periodo di rodaggio) alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo (in giorni) al primo evento di peggioramento clinico (TTCW)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)
Il peggioramento clinico è stato valutato continuamente dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco). Gli eventi di peggioramento clinico sono stati definiti come morte (tutte le cause), settostomia atriale, ricovero dovuto a peggioramento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), inizio di un nuovo trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare comprendente antagonisti del recettore dell'endotelina [ERA], fosfodiesterasi di tipo 5 [PDE-5 ] inibitori o prostanoidi, un aumento del trattamento esistente di ERA o PDE-5, aumento della dose o della frequenza di un prostanoidi per via inalatoria o un aumento della dose di un prostanoidi per via endovenosa o sottocutanea di > 10%, una diminuzione di > 15 % rispetto al basale o >30% rispetto all'ultima misurazione correlata allo studio in 6MWD o peggioramento della classe funzionale dell'OMS (ad esempio, dalla classe II alla classe III o IV, o dalla classe III alla classe IV). Tutti gli eventi di peggioramento sono stati inseriti dai centri di studio nell'eCRF.
Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)
Numero di partecipanti con un miglioramento della classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHO FC) dal basale (randomizzazione) alla fine del periodo di trattamento (settimana 18)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)
WHO FC (dove la Classe I è definita come "Nessuna limitazione nelle attività fisiche quotidiane. Nessun sintomo di dispnea e con uno sforzo di routine" e la Classe IV è definita come "Incapacità di svolgere attività anche minime. Possono essere presenti segni e sintomi di insufficienza cardiaca destra. Dispnea presente a riposo") per la PAH è stata presa alla randomizzazione (settimana 0) per tutti i partecipanti ed è stata valutata dopo il trattamento in cieco (settimana 18). È stato misurato il numero di partecipanti che hanno avuto un miglioramento (classe funzionale inferiore) rispetto al basale.
Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del peptide natriuretico pro-cerebrale N-terminale plasmatico (NT-proBNP) dallo screening alla fine del periodo di trattamento (settimana 18)
Lasso di tempo: Dallo screening (28 giorni prima del basale/randomizzazione) alla fine del periodo di trattamento in cieco (settimana 18)
La concentrazione plasmatica di NT-proBNP è un utile biomarcatore per la gravità della PAH poiché è associata a cambiamenti nella morfologia e nella funzione del cuore destro. La raccolta del campione di NT-proBNP è avvenuta alla visita di screening (prima dell'inizio del farmaco in studio alla randomizzazione) e dopo 16 settimane di terapia di trattamento in cieco (settimana 18). Viene riportata la variazione di NT-proBNP tra lo screening (28 giorni prima del basale/randomizzazione) e la fine del periodo di trattamento in cieco (settimana 18).
Dallo screening (28 giorni prima del basale/randomizzazione) alla fine del periodo di trattamento in cieco (settimana 18)
Modifica della scala della dispnea di Borg immediatamente dopo il test del cammino di 6 minuti (6MWT) dal basale (randomizzazione) alla fine del periodo di trattamento (settimana 18)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)
Il punteggio Borg dyspneas è una scala di autovalutazione per valutare la gravità della dispnea (da 0 "nessuna mancanza di respiro" a 10 "molto, molto grave/massimale") mancanza di respiro, dove un punteggio alto sulla scala indica un punteggio peggiore. L'autovalutazione è stata raccolta da ciascun partecipante immediatamente dopo ogni test del cammino di 6 minuti per tutto il periodo di trattamento in cieco. Viene riportata la variazione del punteggio di dispnea di Borg alla fine del periodo di trattamento in cieco (settimana 18) rispetto al basale (randomizzazione) (settimana 0).
Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)
Numero di partecipanti con una risposta clinica insoddisfacente dal basale (randomizzazione) alla fine del periodo di trattamento (settimana 18)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)
La risposta clinica insoddisfacente è stata definita come il numero di partecipanti con classe funzionale III dell'OMS (definita come dispnea moderata con attività di routine e attività della vita quotidiana. Nessun sintomo a riposo.) o Classe IV (definita come incapacità di svolgere attività anche minime. Possono essere presenti segni e sintomi di insufficienza cardiaca destra. Dispnea presente a riposo) senza alcun miglioramento nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) dal basale alla fine del periodo di trattamento in cieco (settimana 18).
Dalla randomizzazione alla settimana 18 (fine del periodo di trattamento in cieco)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bellerophon Pulse Technologies

Collaboratori

Worldwide Clinical Trials

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ashika Ahmed, MD, Bellerophon Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

1 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

21 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PULSE-PAH-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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