Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk studie av pulsad, inhalerad kväveoxid kontra placebo hos symtomatiska patienter med PAH (INOvation-1)

17 februari 2023 uppdaterad av: Bellerophon Pulse Technologies

En fas 3, placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad, klinisk studie för att fastställa effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av pulsad, inhalerad kväveoxid (iNO) kontra placebo hos symtomatiska patienter med PAH (del 1 och del 2)

Fas 3, placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad klinisk studie för att fastställa säkerhet, tolerabilitet och effekt av pulsad, inhalerad kväveoxid (iNO) jämfört med placebo hos symtomatiska patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH). Del 1 och del 2

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fas 3, placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad, klinisk studie för att fastställa säkerhet, tolerabilitet och effekt av pulsad inhalerad kväveoxid (iNO) jämfört med placebo som tilläggsbehandling hos patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH) som förblir symtomatiska vid godkänd PAH monoterapi eller kombinationsgodkänd PAH-terapi och långtidsbehandling med syrgas (LTOT). (Del 1 och Del 2)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

207

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Darlinghurst, New South Wales, Australien, 2010
        • St Vincent's Public Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australien, 2747
        • Nepean Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2109
        • Macquarie University Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme - Service de Cardiologie
    • Brabant
      • Leuven, Brabant, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen (UZ) Leuven - Gasthuisberg -
  • Colombia
    • Bogotá D.C.
      • Bogotá, Bogotá D.C., Colombia
        • Fundacion Abood Shaio
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hôpital Arnaud De Villeneuve - Service des Maladies Respiratoires
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur - Pavillon H - Service Pneumologie
    • Normandy
      • Rouen, Normandy, Frankrike, 76031
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Hopitaux de Rouen - Hopital Charles Nicolle
    • Rhone
      • Grenoble, Rhone, Frankrike, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble (CHU Grenoble) - Clinique de Pneumologie
      • St Priest en Jarez, Rhone, Frankrike, 42270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists, LTD
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724-5046
        • University of Arizona Sarver Heart Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • UC San Diego / Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine Division
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists, PA
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803-5727
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
      • Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Pulmonary and Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Förenta staterna, 30106
        • Piedmont Healthcare Pulmonary and Critical Care Research
      • Marietta, Georgia, Förenta staterna, 30060
        • Wellstar Medical Group - Pulmonary Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Bluhm Cardiovascular Institute, Clinical Trials Unit
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61616
        • HeartCare Midwest
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202-1332
        • Kentuckiana Pulmonary Associates (KPA), Inc. - Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5590
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Montefiore Medical Center - Weiler Division
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11215
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital - Division of Pulmonary/Critical Care/Sleep
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • Winthrop University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10279
        • NYU Medical Center, Division Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267-0564
        • University of Cincinnati Medical Ctr, Dept of Internal Medicine / Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43065
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97220
        • The Oregon Clinic, PC
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97210
        • Legacy Medical Group - Pulmonary Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Allegheny Singer Research Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29204
        • Medtrial, LLC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8550
        • University of Texas Southwestern Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23229
        • Pulmonary Associates of Richmond
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792-1615
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Israel
      • Ashqelon, Israel, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
      • Beer Sheba, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • The Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Medical Center
      • Kfar Saba, Israel, 4428164
        • Meir Medical Center - Pulmonology Dept.
      • Petaẖ Tiqwa, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba medical center
  • Italien
    • BG
      • Bergamo, BG, Italien, 24129
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
    • MI
      • Monza, MI, Italien, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo - Monza
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Istituto Mediterraneo per i Trapianti e Terapie ad alta specializzazione
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • A.O.U. Policlinico Umberto I- Università La Sapienza
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 6J4
        • Faculty of Medicine / Peter Lougheed Center / Respiratory Research
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Lawson Clinical Research Services / London Health Sciences Centre - VH
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum (Vumc)
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte - Hospital de Santa Maria
    • Lisbon
      • Almada, Lisbon, Portugal, 2801-951
        • Hospital Garcia de Orta
    • Mondego
      • Coimbra, Mondego, Portugal, 3049
        • Universidade de Coimbra - Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C)
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11080
        • Clinical Hospital Center Bezanijska Kosa
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia Department of Cardiology and Polyclinic
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia, Polyclinic, Pulomology Department
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Clinical-Hospital Center Zemun
      • Nis, Serbien, 18000
        • Clinical Center of Nis, Clinic for Cardiovascular Diseases
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valladolid, Spanien, 47003
        • Hospital Universitario de Valladolid
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela
    • Canarias
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canarias, Spanien, 35020
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrín
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla (HUMV)
    • Castile - La Mancha
      • Toledo, Castile - La Mancha, Spanien, 45004
        • Hospital Virgen de la Salud (HVS)
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Madrid
    • Mallorca
      • Palma de Mallorca, Mallorca, Spanien, 7120
        • Hospital Universitario Son Espases
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • London, Storbritannien, NW3 3QG
        • Royal Free Hospital
    • Newcastle
      • Newcastle Upon Tyne, Newcastle, Storbritannien, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
    • West Dunbartonshire
      • Clydebank, West Dunbartonshire, Storbritannien, G81 4dy
        • Golden Jubilee National Hospital
  • Tjeckien
    • Bohemia
      • Praha 2, Bohemia, Tjeckien, 128 02
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze (VFN)
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12683
        • Unfallkrankenhaus Berlin-Klinik für Innere Medizin/Kardiologie
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg, Baden-Württemberg, Tyskland, 79106
        • "Universitätsklinikum Freiburg - Medizinische Universitätsklinik
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Tyskland, 69126
        • Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg-Zentrum für Pulmonale Hypertension
      • Wangen, Baden-Württemberg, Tyskland, 88239
        • Waldburg-Zeil Kliniken - Fachkliniken Wangen Klinik für Pneumologie
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg - Klinik und Poliklinik für Innere Medizin II
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Greifswald, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 17475
        • Universitätsmedizin Greifswald Zentrum für innere Medizin Klinik und Poliklinik für Innere Medizin B
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover-Abteilung für Pneumologie
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Technische Universitaet Dresden - Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus - Medizinische Klinik und Poliklinik I
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig-Dept. für Innere MedizinAbteilung für Pneumologie
    • Thüringen
      • Erfurt, Thüringen, Tyskland, 99089
        • Helios Klinikum Erfurt
  • Ukraina
      • Dnepropetrovsk, Ukraina, 49094
        • Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiac Surgery of Dnipropetrovsk Regional Council, Department of Cardiology
      • Kharkiv, Ukraina, 61035
        • Municipal Institution of health care "Kharkiv City Clinical Hospital №13", Pulmonology Department №1
      • Kharkiv, Ukraina, 61039
        • Government Institution "L.T.Malaya Therapy National Institute of the National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Cardiopulmonology Department
      • Kyiv, Ukraina, 03680
        • National institute of phthisiology and pulmonology
      • Kyiv, Ukraina, 03680
        • National Scientific Centre "M.D. STRAZHESKO INSTITUTE OF CARDIOLOGY, MAS OF UKRAINE"
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Lviv Regional Clinical Hospital, Department of Intesive Care #2
  • Österrike
      • Wien, Österrike, 1090
        • AKH-Vienna, Medical University of Vienna
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Österrike, 6020
        • Innsbruck Medical University, University Hospital for Internal Medicine VI, Pneumology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat formulär för informerat samtycke (och samtycke vid behov) innan initieringen av eventuella studiebemyndigade procedurer eller bedömningar
  2. En bekräftad diagnos av PAH-grupp 1 som har antingen idiopatisk PAH (IPAH), ärftlig PAH, läkemedels- och toxin-inducerad PAH, associerad PAH (APAH) med bindvävssjukdom (CTD), APAH med reparerad enkel medfödd systemisk till lungshunt (dvs. , förmaksseptumdefekt, ventrikulär septumdefekt och/eller patenterad ductus arteriosus; fullständig reparation minst 1 år före screening), APAH med humant immunbristvirus (HIV) eller APAH med portal hypertoni
  3. Patienter som fått minst en PAH-specifik behandling (ERA eller PDE-5-hämmare, eller inhalerat, subkutant eller intravenöst prostacyklin eller en prostacyklinanalog) med samma typ av behandling i minst 3 månader med stabil dosering 4 veckor före screening. (Försökspersoner bör få optimal terapi beroende på sjukdomens svårighetsgrad)
  4. Försökspersoner som använder syrgasbehandling med näskanyl i minst 4 veckor före screening

  5. PAH-diagnos bekräftad av RHC under de senaste 5 åren, enligt följande definitioner:

    • PVR ≥ 400 dyn.sek.cm-5 (5 träenheter)
    • mPAP ≥ 25 mmHg
    • PCWP eller LVEDP ≤ 15 mmHg
    • Försökspersoner som annars uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna men som inte har genomgått en RHC inom de senaste 5 åren kan anses vara berättigade till studien om de genomgår en RHC och sedan uppfyller pulmonell hemodynamikkriteriet
  6. 6MWD ≥ 100 meter och ≤ 450 meter före randomisering
  7. WHO funktionsklass II-IV. Patienter med WHO funktionsklass IV bör behandlas med prostacyklin eller en prostacyklinanalog (subkutan eller intravenös), plus minst en ytterligare PAH-specifik behandling (ERA eller PDE-5), om tillgänglig för försökspersonen och ersätts av sjukförsäkringen
  8. Ålder mellan 18 och 85 år (inklusive)
  9. Villighet att använda INOpulse leveransenhet i minst 12 timmar per dag
  10. Vilja att fortsätta på studieläkemedlet tills försökspersonen har genomfört bedömningar av vecka 18
  11. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest (serum eller urin) före behandlingen. Alla kvinnliga försökspersoner bör vidta lämpliga försiktighetsåtgärder för att undvika graviditet.

Exklusions kriterier:

1. Försökspersoner med känd HIV-infektion som under de senaste 3 månaderna har haft någon opportunistisk lungsjukdom (t.ex. tuberkulos, Pneumocystis carinii-lunginflammation eller andra lunginflammationer) vid tidpunkten för screening 2. PAH associerad med obehandlade sköldkörtelsjukdomar, glykogenlagring sjukdom, Gauchers sjukdom, ärftlig hemorragisk telangiektasi, hemoglobinopatier, myeloproliferativa störningar eller splenektomi 3. Försökspersoner med lungtillstånd som kan bidra till PAH inklusive, men inte begränsat till, kronisk bronkiektasi, cystisk fibros eller annat lungtillstånd som utredaren kan bedöma som bidragande till PAH. till svårighetsgraden av sjukdomen eller försämrar leveransen av iNO på grund av luftvägssjukdom 4. Försökspersoner som får riociguat 5. Försökspersoner som får orala prostanoider som monoterapi 7. PAH associerad med betydande venös eller kapillär involvering, känd eller misstänkt lungvenoocklusiv sjukdom, eller pulmonell kapillär hemangiomatos 8. Alla försökspersoner med WHO PH-grupper 2, 3, 4 eller 5 9. Försökspersoner med någon av följande hjärtavvikelser:

a. b. Underliggande kardiomyopati eller kliniskt signifikant aorta- eller mitralisklaffsjukdom enligt utredaren. Vänsterkammarsystolisk dysfunktion (LVSD), dvs vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) < 40 % eller vänsterkammarförkortningsfraktion (LVSF) < 22 %, bestämt genom lokal avläsning c. Aktuell symtomatisk kranskärlssjukdom, hjärtinfarkt inom 1 år eller eventuella kranskärlsinterventioner inom 6 månader 10. Systemisk hypertoni definieras som systoliskt blodtryck (SBP) > 160 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck (DBP) > 100 mmHg bestående vid screening efter en viloperiod (behandlad eller obehandlad) 11. Försökspersoner med en historia av djup ventrombos, lungemboli/infarkt eller protrombotisk störning måste ha haft kronisk tromboembolisk pulmonell hypertension (CTEPH) utesluten av ventilations-/perfusionslungskanning (V/Q) 12. Allvarlig obstruktiv lungsjukdom definierad som både forcerad utandning volym på 1 sekund/tvingad vitalkapacitet (FEV1/FVC) < 70 % och FEV1 < 55 % av förutsagt värde 13. Måttlig till svår restriktiv lungsjukdom: total lungkapacitet (TLC) < 60 % av förväntad; om TLC 60 % till 70 % förutspåddes, en högupplöst CT-skanning som visar diffus sjukdom eller mer än mild ojämn sjukdom 14. Alla försökspersoner som utvecklar eller har utvecklat en PCWP > 20 mmHg under akut vasodilatortestning (AVT) 15. Systemisk hypotoni definierad som SBP < 90 mmHg bestående vid screening efter en viloperiod 16. Måttligt till gravt nedsatt leverfunktion, d.v.s. Child-Pugh klass B eller C 17. Vid dialys 18. Akut eller kronisk fysisk funktionsnedsättning (annat än dyspné på grund av PAH) som skulle begränsa förmågan att följa studieprocedurer eller följa terapi (dvs. , 6MWT), inklusive att bära och bära den pulserade leveransanordningen enligt studieprotokoll, eller medicinska problem som sannolikt hindrar slutförandet av studien 19. Gravida eller ammande kvinnor vid screening 20. Administrerade L-arginin inom 1 månad före screening 21. Känd samtidig livshotande sjukdom med en förväntad livslängd mindre än 1 år 22. Förmaksseptostomi inom 3 månader före randomisering 23. Samtidig användning av INOpulse-enheten med ett kontinuerligt positivt luftvägstryck (CPAP), Bilevel positivt luftvägstryck BiPAP eller någon annan enhet med positivt tryck.

24. Användning av prövningsläkemedel eller utrustning inom 1 månad före screening (annat än akut vasodilatortestning med iNO) 25. Varje underliggande medicinskt eller psykiatriskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, gör försökspersonen till en olämplig kandidat för studien 26. Alla försökspersoner som har varit inskrivna i någon tidigare klinisk studie med inhalerad NO administrerat genom pulsleverans.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Inhalerad kväveoxid 75mcg/KgIBW/Hr

Del 1:

15 Mcg/kg IBW/timme under inkörningsperioden dostitrerad till inhalerad kväveoxid / 75 mcg/KgIBW/Hr vid randomisering till behandlingsarmen.

Del 2: iNO 75 mcg/kg IBW/timme Open Label Treatment (Open Label Treatment - Alla ämnen)
Läkemedel: Inhalerad kväveoxid 75 mcg/kg IBW/timme
Inhalerad kväveoxid 15 mcg/kg IBW/timme under två veckors körning i perioddos titrerad till inhalerad kväveoxid 75 mcg/kg IBW/timme vid randomisering Behandlingsperiod (vecka 3 till vecka 18)
Andra namn:
  • iNO
  • Inhalerad kväveoxid
Placebo-jämförare: Placebo

Del 1:

Placebodosinställning 15 mcg/kg IBW/timme Inkörningsperiod / Placebodosinställning 75 mcg/kg IBW/timme behandlingsperiod
Läkemedel: Placebo
Del 1 Placeboarm: Inhalerad kväveoxid 15 mcg/kg IBW/timme under två veckors körning i perioddos titrerad till inhalerad kväveoxid 75 mcg/kg IBW/timme vid randomisering Behandlingsperiod
Andra namn:
  • iNO
  • Inhalerad kväveoxid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av 6-minuters gångavstånd (6MWD) från baslinje (randomisering) till slutet av behandlingsperioden (vecka 18)
Tidsram: Förändring i 6MWD från vecka 2 (2 veckor efter randomisering och inkörningsperiod) till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)
6-minuters gångavståndstestet (6MWD) är ett icke-uppmuntrat test som utförs i en 30 m lång platt korridor, där patienten instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillåtelse att sakta ner. , vila eller stanna vid behov. Alla patienter var tvungna att genomföra två promenader under kronisk syrgasbehandling som gavs med standardhastighet under testet och under hela studien medan de använde undersökningsprodukten (INOpulse-apparat med kväveoxid eller matchande placebo). Genomsnittet av två promenader vid besök i vecka 2 (2 veckor efter inkörning) användes som baslinje 6MWD.
Förändring i 6MWD från vecka 2 (2 veckor efter randomisering och inkörningsperiod) till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid (i dagar) till första kliniska förvärringshändelse (TTCW)
Tidsram: Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)
Klinisk försämring utvärderades kontinuerligt från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod). Kliniska förvärrade händelser definierades som död (alla orsaker), förmaksseptostomi, sjukhusvistelse på grund av försämring av pulmonell arteriell hypertension (PAH), initiering av ny pulmonell arteriell hypertonibehandling inklusive endotelinreceptorantagonister [ERA], fosfodiesteras typ-5 [PDE-5] ] hämmare eller prostanoider, en ökning av befintlig behandling av ERA eller PDE-5, ökning av dosen eller frekvensen av en inhalerad prostanoid, eller en ökning av dosen av en intravenös eller subkutan prostanoid med >10 %, en minskning med >15 % från baslinjen eller >30 % jämfört med den senaste studierelaterade mätningen i 6MWD eller försämring av WHO:s funktionsklass (t.ex. från klass II till klass III eller IV, ELLER klass III till klass IV). Alla förvärrade händelser fördes in av studieplatserna i eCRF.
Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)
Antal deltagare med en förbättring av Världshälsoorganisationens funktionsklass (WHO FC) baslinje (randomisering) till slutet av behandlingsperioden (vecka 18)
Tidsram: Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)
WHO FC (där klass I definieras som "Inga begränsningar i dagliga fysiska aktiviteter. Inga symtom på dyspné och med rutinmässig ansträngning" och klass IV definieras som "Oförmåga att utföra ens minimala aktiviteter. Tecken och symtom på höger hjärtsvikt kan förekomma. Dyspné närvarande i vila") för PAH togs vid randomisering (vecka 0) för alla deltagare och bedömdes efter blindbehandling (vecka 18). Antalet deltagare som hade en förbättring (lägre funktionsklass) jämfört med baslinjen mättes.
Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i plasma N-Terminal pro-brain natriuretisk peptid (NT-proBNP) från screening till slutet av behandlingsperioden (vecka 18)
Tidsram: Från screening (28 dagar före baslinje/randomisering) till slutet av blindad behandlingsperiod (vecka 18)
Plasma NT-proBNP-koncentration är en användbar biomarkör för svårighetsgraden av PAH eftersom den är associerad med förändringar i högra hjärtats morfologi och funktion. NT-proBNP-provtagning skedde vid screeningbesök (före start av studieläkemedlet vid randomisering) och efter 16 veckors blindad behandlingsterapi (vecka 18). Förändringen i NT-proBNP mellan screening (28 dagar före baslinje/randomisering) och slutet av blindad behandlingsperiod (vecka 18) rapporteras.
Från screening (28 dagar före baslinje/randomisering) till slutet av blindad behandlingsperiod (vecka 18)
Förändring i Borg Dyspnéskala omedelbart efter 6-minuters gångtest (6MWT) från baslinje (randomisering) till slutet av behandlingsperioden (vecka 18)
Tidsram: Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)
Borg-dyspnépoängen är en självskattningsskala för att utvärdera svårighetsgraden av andnöd (från 0 "ingen andnöd alls" till 10 "mycket, mycket allvarlig / maximal") andnöd, där hög poäng på skalan betyder en sämre poäng. Självbedömningen samlades in från varje deltagare omedelbart efter varje 6-minuters gångtest under hela den blindade behandlingsperioden. Förändringen i Borg-dyspnépoäng i slutet av den blindade behandlingsperioden (vecka 18) jämfört med baslinjen (randomisering) (vecka 0) rapporteras.
Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)
Antal deltagare med ett otillfredsställande kliniskt svar från baslinje (randomisering) till slutet av behandlingsperioden (vecka 18)
Tidsram: Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)
Otillfredsställande klinisk respons definierades som antalet deltagare med WHO funktionsklass III (definierad som måttlig dyspné med rutinaktiviteter och dagliga aktiviteter. Inga symtom i vila.) eller Klass IV (definierad som oförmåga att utföra ens minimala aktiviteter. Tecken och symtom på höger hjärtsvikt kan förekomma. Dyspné närvarande i vila) utan förbättring av 6 minuters gångavstånd (6MWD) från baslinjen till slutet av blindad behandlingsperiod (vecka 18).
Från randomisering till vecka 18 (slutet av blindad behandlingsperiod)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bellerophon Pulse Technologies

Samarbetspartners

Worldwide Clinical Trials

Utredare

  • Studierektor: Ashika Ahmed, MD, Bellerophon Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 januari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2016

Första postat (Uppskatta)

1 april 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

21 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 februari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PULSE-PAH-004

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera