Fotodynamisk terapi for benigne dermale nevrofibromer - fase II

Nevrofibromer inneholder en stor mengde fibrøst materiale, og det forventes ikke at signifikant reduksjon i tumorstørrelse kan oppnås i store, lenge etablerte svulster. Kutane nevrofibromer, som vanligvis ikke blir synlige før i puberteten, fortsetter å øke i størrelse og antall gjennom voksen alder. Den psykososiale belastningen av disse skjemmende svulstene er betydelig, og den målrettede aldersgruppen (14-30) er i en livsperiode assosiert med en akselerasjon i tumorvekst. Det er av disse grunnene at etterforskerne håper å påvirke veksthastigheten til mindre etablerte svulster, for å forhindre eller redusere denne belastningen etter hvert som pasienten utvikler seg videre inn i voksen alder.

Derfor ønsker etterforskerne å bestemme tiden til sykdomsprogresjon (definert som 50 % vekst i størrelse over baseline) for godartede nevrofibromer behandlet med PDT hos pasienter med nevrofibromatose type 1 (NF1) hos personer i alderen 14-30 år.

Behandlingen vil bestå av å velge flere nevrofibromer av lignende størrelse, og påføre et lokalt legemiddel kalt Levulan, eller bare den aktuelle påføringen alene (en placebo). Innen 24 timer etter medikamentell behandling vil nevrofibromene bli belyst med rødt lys (både Levulan og placebo). Levulan er det som er kjent som en fotosensibilisator, og vil bli aktivert av rødt lys for å potensielt drepe noen av svulstcellene. Omtrent hver 6. måned etter, i tre år, vil svulstene bli målt ved digital fotografering og ultralyd for å se om de vokser saktere enn de med placeboapplikasjonen alene.