Thérapie photodynamique pour les neurofibromes cutanés bénins - Phase II

Les neurofibromes contiennent une grande quantité de matière fibreuse, et il n'est pas prévu que des réductions significatives de la taille de la tumeur puissent être obtenues dans les grandes tumeurs établies depuis longtemps. Les neurofibromes cutanés, qui n'apparaissent généralement pas avant la puberté, continuent d'augmenter en taille et en nombre tout au long de l'âge adulte. Le fardeau psychosocial de ces tumeurs défigurantes est important et la tranche d'âge ciblée (14-30 ans) est à une période de vie associée à une accélération de la croissance tumorale. C'est pour ces raisons que les chercheurs espèrent affecter le taux de croissance des tumeurs moins établies, afin de prévenir ou d'atténuer ce fardeau à mesure que le patient progresse vers l'âge adulte.

Par conséquent, les chercheurs souhaitent déterminer le délai de progression de la maladie (défini comme une croissance de 50 % de la taille par rapport à la ligne de base) pour les neurofibromes bénins traités par PDT chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les sujets âgés de 14 à 30 ans.

Le traitement consistera à choisir plusieurs neurofibromes de taille similaire, et à appliquer un médicament topique appelé Levulan, ou simplement l'application topique seule (un placebo). Dans les 24 heures suivant le traitement médicamenteux, les neurofibromes seront illuminés par une lumière rouge (à la fois Levulan et placebo). Le Levulan est ce qu'on appelle un photosensibilisateur et sera activé par la lumière rouge pour potentiellement tuer certaines des cellules tumorales. Environ tous les 6 mois après, pendant trois ans, les tumeurs seront mesurées par photographie numérique et échographie pour voir si elles se développent plus lentement que celles avec l'application placebo seule.